La empresa de biotecnología danesa Vesper Bio anunció en enero que su Ensayo clínico para un fármaco potencialmente modificador de la enfermedad FTD-GRN Está pasando a la fase Ib/IIa.

En FTD causada por una enfermedad hereditaria VERDE mutación, se suprime la producción de la proteína neuroprotectora progranulina. La proteína sortilina contribuye a la pérdida de progranulina al unirse a ella y dirigirla hacia su degradación. Los niveles bajos de progranulina se asocian con disfunción neuronal y acumulación anormal de la proteína. TDP-43, un factor clave en la patología de la DFT.

Vesper Bio evalúa VES001 en personas con FTD-GRN

VES001 es un nuevo fármaco de administración oral que inhibe selectivamente la sortilina, evitando que se una a la progranulina. VES001 puede aumentar los niveles de progranulina en personas afectadas por una VERDE mutación a través de este proceso.

En septiembre de 2024, Vesper Bio anunció que había completado los estudios de fase 1 de VES001 en personas sin FTD-GRN, que determinó que el fármaco era seguro y bien tolerado por los participantes. Fundamentalmente, el estudio encontró una normalización sustancial de los niveles de progranulina en los participantes que recibieron dosis una o dos veces al día.

“La progranulina es vital para mantener la salud neuronal; sin embargo, los niveles de progranulina en personas asintomáticas con VERDE “Las mutaciones en el gen VES001 son normalmente la mitad de las que presentan las personas que no tienen dichas mutaciones”, afirmó el cofundador y director médico interino de Vesper Bio, el Dr. Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. “Basándonos en los datos de nuestro exitoso ensayo, el primero en humanos, creemos que VES001 normalizará los niveles de progranulina y, por lo tanto, tiene un gran potencial para ralentizar o incluso detener la progresión de la enfermedad FTD-GRN”.

En la siguiente fase del ensayo, una cohorte más pequeña de personas con FTD-GRN recibirá el fármaco experimental. Si bien durante esta fase se recopilarán datos de seguridad y tolerabilidad, el objetivo principal es confirmar si VES001 aumenta los niveles de progranulina en el líquido cefalorraquídeo y el torrente sanguíneo. Este tipo de ensayo, conocido como "estudio de prueba de concepto", ayuda a los científicos a determinar si deben continuar con un compuesto específico o trasladar sus esfuerzos a otra parte.

“Es un logro increíble por parte del equipo de Vesper haber podido avanzar con tanta rapidez con VES001 a la siguiente fase de ensayos clínicos”, afirmó el Dr. Paul Little, director ejecutivo de Vesper Bio. “Estamos comprometidos a ofrecer esta nueva e importante opción de tratamiento oral a las familias que viven con DFT y en las que no existe una terapia aprobada disponible en la actualidad. Todos luchamos por un futuro sin DFT para los pacientes y sus familias”.

Se están lanzando ensayos clínicos para la DFT a un ritmo cada vez mayor a medida que empresas como Vesper Bio desarrollan intervenciones experimentales y herramientas de diagnóstico. Si está interesado en participar en la investigación, Página de búsqueda de estudios del Registro de Trastornos de FTD Puede ayudarle a encontrar un ensayo que sea adecuado para usted.