Dänisches Biotechnologieunternehmen Vesper Bio gab bekannt, dass es einen Meilenstein bei der Teilnahme an seiner klinischen Phase-Ib/IIa-Studie erreicht hat Evaluierung einer Behandlung für FTD-GRN. Sechs Teilnehmer wurden an zwei Standorten in Europa in die Studie aufgenommen.

VES001 unterstützt die Progranulinproduktion durch Verringerung des Proteinabbaus

Im FTD verursacht durch vererbte Mutationen der GRÜN GenDie Produktion des neuroprotektiven Proteins Progranulin wird unterdrückt. Ein anderes Protein, Sortilin, bindet an Progranulin und führt dessen Abbau herbei, wodurch die Produktion weiter reduziert wird. Niedrige Progranulinspiegel sind mit neuronalen Funktionsstörungen und abnormalen Proteinansammlungen verbunden, die zu FTD führen.

Die aktuelle Studie von Vesper Bio untersucht das Medikament VES001, das die Progranulinproduktion durch selektive Hemmung von Sortilin unterstützen soll. Eine Phase-1-Studie des Medikaments an Menschen ohne FTD-GRN, die letztes Jahr abgeschlossen wurde, lieferte ermutigende Daten: VES001 normalisierte den Progranulinspiegel bei ein- oder zweimal täglicher Gabe und erwies sich als sicher in der Verabreichung und wurde von den Teilnehmern gut vertragen.

Das Die aktuelle Phase-Ia/IIb-Studie wird Teilnehmer mit FTD-GRN einschließenund wird die Wirksamkeit von VES001 als potenzielle krankheitsmodifizierende Behandlung untersuchen. Obwohl die Studie ihren Rekrutierungsmeilenstein erreicht hat, Es werden weiterhin Studien an beiden europäischen Standorten durchgeführt.: Erasmus University Medical Center in Rotterdam, Niederlande, und das National Hospital for Neurology and Neurosurgery in London.

„Es besteht dringender Bedarf an einer sicheren, wirksamen und einfach zu verabreichenden Behandlung für Menschen mit frontotemporaler Demenz, einer schwerwiegenden Erkrankung, für die es derzeit keine Behandlung gibt“, sagte Dr. Paul Little, CEO von Vesper Bio. „Die schnellen Fortschritte unseres klinischen Entwicklungsprogramms VES001 bringen uns der Deckung dieses großen Bedarfs einen Schritt näher.“

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