AFTD sprach kürzlich mit Juan Chavez, MD, Vizepräsident für klinische Entwicklung bei Passage Bio, über die Arbeit des Unternehmens an der Entwicklung einer Therapie gegen FTD. Hier erzählt Dr. Chavez, was ihn an der heutigen Forschungslandschaft ermutigt und wie die FTD-Gemeinschaft zusammenkommen kann, um die Therapieentwicklung voranzutreiben.

Welchen Ansatz verfolgt Ihr Unternehmen zur Behandlung von FTD? 

Passage Bio ist ein Unternehmen, das Gentherapien für Menschen entwickelt, die an neurodegenerativen Erkrankungen leiden. Bei FTD sind wir insbesondere daran interessiert, mangelhafte Progranulin-Proteinwerte zu korrigieren, indem wir Menschen mit einem funktionierenden Granulin-Gen versorgen. GRÜN Variante. Wir verwenden einen Gentherapieansatz mit Adeno-assoziierten Viren (AAV), um es den Menschen zu ermöglichen, ihr eigenes Progranulin in ausreichender Menge zu produzieren, um so hoffentlich einen Zellverlust zu verhindern.

AFTD-Hinweis: Die upliFT-D-Studie von Passage Bio untersucht eine Gentherapie (PBFT02), mit der Personen mit frontotemporaler Demenz (FTD) behandelt werden können, die auch eine Mutation im Progranulin-Gen aufweisen (GRÜN). Das Unternehmen hat außerdem Pläne zur Ausweitung der klinischen Studie angekündigt Patienten mit einer Mutation in der C9orf72 Gen. Um mehr über die upliFT-D-Studie oder andere aktuelle klinische Studien zu erfahren, besuchen Sie bitte die Studie sucht Teilnehmer Seite.  

Was ist Ihrer Meinung nach das dringendste Bedürfnis der diagnostizierten Personen und ihrer Familien? 

FTD ist eine Krankheit, für die es keine wirksame Behandlung gibt. Sie ist nicht nur für die Betroffenen, sondern auch für ihre Pflegepartner und Familienmitglieder verheerend. Diese Krankheit beeinträchtigt grundlegende Funktionen, die uns ausmachen – unser Verhalten, unsere Fähigkeit, effektiv zu kommunizieren und viele andere Funktionen. Generell besteht ein großer Bedarf an einer Behandlung, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt. Im Idealfall können wir entweder eine weitere Verschlechterung verhindern oder, wenn wir Glück haben, den Prozess ganz aufhalten.  

Welche Herausforderungen sehen Sie und wie können wir diese gemeinsam bewältigen?  

Ich denke, dass ein allgemeines Bewusstsein für die Krankheit und die Verfügbarkeit genauer Informationen wichtig sind, damit die Menschen wissen, was passiert, und die Möglichkeit erkennen, selbst an klinischen Studien teilzunehmen. Wir – die Unternehmen – sind auf die Bereitschaft der Menschen angewiesen, sich freiwillig für Studien zu melden. Nur so können wir alle Fortschritte bei der Entwicklung von Behandlungen erzielen.

Bei Passage Bio gibt es möglicherweise einige Herausforderungen, die nur wir haben – jedes Unternehmen hat möglicherweise spezifische Herausforderungen, je nachdem, welche Art von Behandlung entwickelt wird. Wir haben eine einzigartige Methode zur Behandlung von FTD, und obwohl wir von unserem Ansatz sehr begeistert sind, weil er biologisch sinnvoll ist, wissen wir, dass dieser Ansatz viel Fachwissen erfordert.

Wir werden immer daran arbeiten müssen, dieses Maß an Fachwissen zusammenzubringen. Ich denke jedoch, dass sich hier die Gelegenheit bietet, die Gemeinschaft – einschließlich Pflegekräfte, Patienten, Interessenvertretungen, Forscher und Kliniker – einzubeziehen, um das zu unterstützen, was erforderlich ist, um Gentherapiebehandlungen wie PBFT02 voranzutreiben.. 

Welche Rolle hoffen Sie, dass Sie und Ihre Kollegen bei der Stärkung der FTD-Community spielen?  

Es ist immer wichtig, den Betroffenen angemessene und zeitnahe Informationen zur Verfügung zu stellen. FTD und andere neurodegenerative Erkrankungen schreiten schnell voran, daher ist der Zugang zu genauen Informationen notwendig.

Ich denke, dass jede Person, jeder Pflegepartner oder jedes Familienmitglied, das von dieser Krankheit betroffen ist, die Möglichkeit haben sollte, Entscheidungen darüber zu treffen, welche möglichen Behandlungen oder Eingriffe für sie hilfreich sein könnten und ihren Bedürfnissen und ihrem Lebensstil gerecht werden könnten. Es gibt mehrere Unternehmen, die unterschiedliche Optionen zur Bekämpfung dieser Krankheit entwickeln – mit einem größeren Bewusstsein für diese Ansätze werden die Menschen in der Lage sein, zu entscheiden, was für sie am besten ist.

 Was ist an der heutigen Forschungslandschaft am ermutigendsten?  

Die Entwicklung von Therapeutika ist ein langer Weg. Gemeinsam geht es darum, die zugrunde liegende Biologie zu verstehen und den Weg zur Diagnose zu verbessern. Ich bin ermutigt durch die enormen Fortschritte in unserem Wissen über die Biologie der Krankheit. Dies ist ein wichtiger Meilenstein für jede Organisation, die darüber nachdenkt, wie wir Behandlungen für Krankheiten wie FTD entwickeln können.

Aus biologischer Sicht handelt es sich hierbei um sehr komplexe Krankheiten. Wenn wir großes Glück haben, können wir eine Therapie entwickeln, die das Problem vollständig heilt. In Wirklichkeit werden wir jedoch höchstwahrscheinlich darüber nachdenken müssen, verschiedene Behandlungen zu kombinieren, um den erhofften Nutzen zu maximieren.

Es gibt mehrere Unternehmen, die potenzielle Behandlungsmethoden entwickeln, indem sie diese Biologie nutzen und sehr clevere Methoden – allesamt unterschiedliche Methoden – zur Verabreichung von Behandlungen verwenden. Ich denke, das ist ein Grund zum Feiern, denn es erhöht unsere Chancen, dass wir möglicherweise eine Behandlung für die Krankheit finden.

AFTD Hinweis: Wenn Sie mehr über laufende klinische Studien erfahren möchten, besuchen Sie bitte unsere Studien suchen Teilnehmer Seite bzw klinische Studien.gov für weitere Informationen. Um zu erfahren, wie Sie an der Weiterentwicklung der Forschung teilnehmen können, besuchen Sie bitte unsere Möglichkeiten zur Teilnahme Seite oder die FTD-Krankheitsregister.