Für Forscher

Die Forschung von heute führt zu den Durchbrüchen von morgen.

Der Treat-FTD-Fonds

Siehe Preisträger des Active Treat FTD Fund

AFTD hat 2016 in Partnerschaft mit der Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) den Treat FTD Fund ins Leben gerufen, um die einzigartigen Herausforderungen bei der Entwicklung wirksamer Behandlungen für FTD-Erkrankungen anzugehen. Klinische Studien im Frühstadium, die vom Treat FTD Fund unterstützt werden, bauen auf unserem wachsenden Verständnis der biologischen Mechanismen auf, die FTD zugrunde liegen, und ergänzen andere AFTD-Zuschussprogramme wie die FTD Biomarkers Initiative und das Accelerating Drug Discovery for FTD-Programm, indem sie Fortschritte in der Biomarkerentwicklung nutzen und präklinische Forschung.

Programmziele: Finanzierungszyklus 2024 – 2025

Der Treat FTD Fund möchte klinische Studien unterstützen, die Folgendes beinhalten:

  • biologische Mechanismen, die eine solide wissenschaftliche Begründung für FTD haben
  • Biomarker, die eine Bewertung der Zielbindung, der nachfolgenden pharmakologischen Wirkung und der biologischen Wirkung ermöglichen würden
  • Studiendesigns, die auf die mit einer Population mit seltenen Krankheiten verbundenen Einschränkungen abgestimmt sind
  • Klinische Ergebnismessungen, die ein tieferes Verständnis des Arzneimittelmechanismus und des Krankheitsverlaufs ermöglichen könnten
  • Therapeutika, die auf sporadische oder genetische Formen von FTD anwendbar sind. Versuche mit Behandlungen, die auf sporadische FTD anwendbar sind, werden besonders gefördert.

Richtlinien für vorgeschlagene Studien

Zielbevölkerung

Genetische oder sporadische Formen einer FTD-Erkrankung:

  • Verhaltensvariante FTD
  • Primär progressive Aphasie
  • Kortikobasales Syndrom
  • Progressive supranukleäre Lähmung
  • ALS mit FTD

Ebenso gut wie

  • Asymptomatische Personen mit einem Risiko für die Entwicklung von FTD
  • Gesunde Personen (für Studien der Phase 1)

Therapeutischer Fokus

  • Krankheitsmodifizierende oder symptomatische Behandlungen
  • Experimentelle und zweckentfremdete Arzneimittel, darunter kleine Moleküle, Peptide, Antikörper, Gentherapien, Antisense-Oligonukleotide (ASOs) und andere
  • Nicht-pharmakologische Eingriffe wie Geräte werden ebenfalls berücksichtigt

Die Arzneimittel sollten zum Zeitpunkt der Antragstellung IND-ermöglichende Studien abgeschlossen haben oder gerade abschließen.

Klinische Phase

Die Finanzierung kann Studien der Phase 0, 1 oder 2 unterstützen, darunter:

  • Präventionsstudien an präsymptomatischen Personen, bei denen aufgrund einer krankheitsassoziierten pathogenen Variante das Risiko einer FTD besteht.
  • Studien mit aufsteigender Einzeldosis (SAD) und aufsteigender Mehrfachdosis (MAD) zur Feststellung der Sicherheit, der Gehirndurchdringung oder der Zielbindung bei gesunden Teilnehmern.
  • Explorative Studien der Phase 1b oder Phase 2a dienen der Beurteilung pharmakologischer Wirkungen bei kürzerer Behandlungsdauer und weniger Patienten als in herkömmlichen Studien der Phase 2.
  • Kleinere Studien, die sich mit einer kritischen Frage befassen oder das Risiko eines klinischen Programms weiter verringern können, werden berücksichtigt.
  • Auch andere Studien, die zu den Zielen des Fonds passen, sind förderfähig.

Biomarker

Gegebenenfalls sollten Vorschläge Biomarker enthalten, die pharmakokinetische/pharmakodynamische Beziehungen und Nachweise für die Zielbindung messen können. Die Einbeziehung neuer, explorativer Biomarker, die Einblick in die biologischen Wirkungen der Intervention geben können, wird empfohlen. Biomarker, die für die Teilnehmerauswahl oder Patientenstratifizierung verwendet werden, werden ebenfalls empfohlen, sofern relevant und verfügbar.

Ressourcen

Die Nutzung vorhandener Ressourcen, klinischer Koordinierungszentren/Netzwerke und Patientenregister wird dringend empfohlen.

Zu den relevanten Ressourcen gehören:

Auszeichnungsdetails

Bis zu $2.500.000, abhängig von Stadium und Umfang der Studie. Bei Studien, die zusätzliche Unterstützung benötigen, wird eine Kofinanzierung durch andere Finanzierungsagenturen oder Investoren empfohlen. Die Zahlungsstruktur wird ausgehandelt und basiert auf Meilensteinerreichungen und Patientenrekrutierung.

Wer kann sich bewerben?

Forscher und Kliniker weltweit unter:

  • Akademische medizinische Zentren, Universitäten oder gemeinnützige Organisationen. Industriepartnerschaften werden gefördert.
  • Biotechnologieunternehmen. Die Finanzierung erfolgt durch missionsbezogene Investitionen, die eine Kapitalrendite auf der Grundlage wissenschaftlicher und/oder geschäftlicher Meilensteine erfordern. Teilnahmeberechtigt sind bestehende Unternehmen und neue Startups

Zeitleiste

Für alle Zeitpläne, Updates und die RFP, Weitere Informationen zu diesem Programm finden Sie auf der Webseite der Alzheimer's Drug Discovery Foundation..

Bei programmbezogenen Anfragen wenden Sie sich bitte an:

Bei Anfragen zur Bewerbung wenden Sie sich bitte an:

Siehe Preisträger des Active Treat FTD Fund