Grants Funded

AFTD-ADDF Beschleunigung der Wirkstoffforschung für FTD

TTBK1-Inhibitoren als neuer Therapieansatz für FTD und andere verwandte Erkrankungen

Ana Martinez, PhD | Ankar Pharmaceuticals
Juni 2023
$185,000

Projektbeschreibung

Selektive Inhibitoren der Tau-Tubulin-Kinase 1 (TTBK1), eines hauptsächlich im ZNS exprimierten Enzyms, könnten potenzielle Wirkstoffkandidaten für verschiedene neurodegenerative Erkrankungen sein. Ihre Fähigkeit, die anormale Hyperphosphorylierung von TAU- und TDP-43-Proteinen zu verringern, schwächt die schädlichen Auswirkungen solcher Proteinopathien auf neuronale Zellen ab. Diese Tatsache ist insbesondere im Bereich der Therapie der frontotemporalen Demenz (FTD) relevant, bei der sowohl TAU- als auch TDP-43-Pathien im Gehirn der Patienten vorhanden sind.

Das vorliegende Projekt wurde mit dem Ziel ins Leben gerufen, den endgültigen Proof of Concept eines selektiven TTBK1-Inhibitors in zwei verschiedenen Tiermodellen zu erbringen. Die hier erhaltenen Daten sollen die weitere Entwicklung hin zu klinischen Studien an FTD-Patienten unterstützen. Unser Hauptziel ist die Bereitstellung neuer Arzneimittelkandidaten zur Bekämpfung von FTD, einer seltenen Krankheit, die weltweit die zweithäufigste Demenzerkrankung ist.

Auswahl des führenden REV-ERB-Agonistenkandidaten zur Behandlung von FTD

Robert Williams, PhD | Pelagos Pharmaceuticals
Juni 2023
$214,118

Entdeckung selektiver LRP1-Inhibitoren zur Verhinderung der Tau-Aufnahme und -Ausbreitung

Kenneth Kosik, MD | Universität von Kalifornien Santa Barbara
Dezember 2021
$300,000

Entwicklung der PIKFYVE-Antisense-Oligonukleotide (ASO)-Behandlung für FTD

Wen-Hsuan Chang, PhD | AcuraStem Inc.
Mai 2021
$165,000

Projektbeschreibung

Dr. Chang wird ihre Auszeichnung nutzen, um ein Antisense-Oligonukleotid (ASO) zu testen, das auf das Enzym PIKFYVE in zwei Mausmodellen von FTD abzielt. Basierend auf früheren Studien glaubt sie, dass das Blockieren des Enzyms die Clearance von beschädigten oder missgestalteten Proteinen wie Tau und TDP-43 erhöhen wird, um zu verhindern, dass sie sich ansammeln und Gehirnzellen schädigen.

Präklinische Wirksamkeitsstudie zur Antikörpertherapie bei C9orf72 FTD/ALS-Mäusen

Dieter Edbauer, MD | Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen
Dezember 2019
$300,000

Projektbeschreibung

Niedrig dosiertes Lithium zur Behandlung von Verhaltenssymptomen bei FTD

Edward Huey, MD | Brown Universität
2015
$532,335

AFTD-ADDF-Diagnosebeschleuniger

Judith Steen, PhD | Harvard Medizinschule
September 2020
$572.678 USD

Projektbeschreibung

Dr. Steen und ihr Team entwickeln einen Bluttest, um die Werte von zwei Proteinen zu messen, genannt Tau und TDP-43, Biomarker, die frühe Veränderungen im Gehirn von Menschen signalisieren können, die später FTD entwickeln werden. Derzeit gibt es keine Tests zur Unterscheidung zwischen Tau- und TDP-43-Pathologie, eine Unterscheidung, die erforderlich ist, um FTD-Patienten in die richtigen klinischen Studien aufzunehmen. Diese Bluttests würden eine effiziente, minimal-invasive Methode zur Differenzierung von FTD-Subtypen darstellen und Ärzten dringend benötigte Werkzeuge an die Hand geben, um das individuelle Ansprechen auf die Behandlung zu verfolgen.

Rodney Pearlman, PhD | Bluefield-Projekt zur Heilung von FTD
Oktober 2019
$1.200.000 USD

Projektbeschreibung

Dr. Pearlman vom Bluefield Project leitet dieses Programm zusammen mit Dr. Adam Boxer, um die Blutspiegel eines Proteins namens NfL (Neurofilament-Leichtkette) bei Menschen zu bewerten, die an einer erblichen Form der Demenz namens Frontotemporale Degeneration (FTD) leiden, die dies noch nicht ist Krankheitssymptome zeigen. Der Erfolg dieses Projekts wird effizientere klinische Studien unterstützen, die zu wirksamen Behandlungen für FTD führen könnten. Diese Studie wird über FTD hinaus von Wert sein, da NfL als wichtiger Biomarker für andere neurodegenerative Erkrankungen wie Alzheimer, Multiple Sklerose, Parkinson und amyotrope Lateralsklerose (ALS) identifiziert wurde.

FTD-Biomarker-Initiative

Kartierung der Neuroinflammation bei der frontotemporalen Lobärdegeneration – Entwicklung eines Surrogatmarkers zur Frühdiagnose und zum Krankheitsverlauf

Tammaryn Lashley, MD, PhD und Kerstin Sander MD | University College London
Oktober 2022

Beschleunigung der Tau-PET-Bildgebung durch Kopf-an-Kopf-Vergleich neuartiger Radiotracer

Tammaryn Lashley, MD, PhD und Kerstin Sander MD | University College London
Dezember 2018
$247,272

Kryo-Elektronenmikroskopie von aus dem Gehirn stammenden TDP-43-Filamenten zum rationalen Design von PET-Liganden für FTD

Anthony Fitzpatrick, PhD | Medizinisches Zentrum der Columbia University
März 2019
$150,000

Bewertung von Poly(GP)-Proteinen als klinische und pharmakodynamische Biomarker von C9ORF72-assoziierter FTD

Leonard Petrucelli, PhD | Mayo Clinic Jacksonville
Oktober 2019
$565,248

Ausrichtung auf strukturelle Veränderungen von TDP-43 und anderen Proteinen zur Entwicklung von Biomarkern für FTLD-Subtypen

Magdalini Polymenidou, PhD | Universität Zürich, Schweiz
September 2019
$532,122

Digitale Bewertungstools für FTD und ALS

Harmonisierung der Fernbeurteilung von Kognition, Verhalten und Motorik per Smartphone im gesamten Spektrum von FTD und ALS

Adam Staffaroni |
2023
$350,000

Digitale Messungen von Motor- und Sprachfunktionen bei FTD

Ashkan Vaziri | BioSensics
2023
$399,999

Behandeln Sie den FTD-Fonds

Wave Life Sciences: Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1b/2a-Studie zu WVE-004, das Patienten mit C9orf72-assoziierter amyotropher Lateralsklerose (ALS) oder frontotemporaler Demenz (FTD) intrathekal verabreicht wird

Anne-Marie Li-Kwai-Cheung |
2022
$1,190,392

Klinische Studie mit Nabilon zur Behandlung neuropsychiatrischer Symptome bei frontotemporaler Demenz

Simon Ducharme, MD | McGill Universität
2021
$1,399,077

Bewertung der Wirkung von GLP-1-Analogon, oralem Semaglutid, zur Behandlung der sporadischen Verhaltensvariante der frontotemporalen Demenz (bvFTD)

Paul Edison, MD | Imperial College London
2021
$2,000,000

Dopaminerge Therapie für Patienten mit frontotemporaler Demenz

Giacomo Koch, PhD | St. Lucia-Stiftung
$602,800

Projektbeschreibung

Dr. Koch und sein Team von der Santa Lucia Foundation werden untersuchen, ob eine Beeinträchtigung des Dopamin-Neurotransmittersystems mit FTD in Verbindung gebracht werden könnte. Dopamin spielt eine entscheidende Rolle bei der Signalisierung belohnungsbezogener Informationen und einer Reihe emotionaler Prozesse, sodass jede krankheitsbedingte Schädigung des Systems zu Verhaltensänderungen führen kann. Obwohl es klinische Beweise gibt, die die Rolle von Dopamin bei FTD unterstützen, wurde die Hypothese in einer klinischen Studie nicht vollständig untersucht. Da Rotigotene ein Medikament ist, das das Dopaminsystem aktivieren kann, hat es das Potenzial, die Exekutivfunktion zu verbessern. Ausgehend von diesem Wissen zielt dieses Projekt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von Rotigotin, einem dopaminergen Agonisten, bei bv-FTD-Patienten zu testen. Darüber hinaus wird das Team von Dr. Koch neurophysiologische und bildgebende Untersuchungen durchführen, die es ihnen ermöglichen, die neuronalen Korrelate zu erforschen, die den durch ihre vorgeschlagene Intervention induzierten Effekten zugrunde liegen. Das vorgeschlagene Projekt könnte unser Verständnis der Pathophysiologie der an FTD beteiligten Neurotransmitter-Dysfunktion vertiefen und hoffentlich eine gültige Behandlung für kognitive Dysfunktion bei FTD-Patienten bereitstellen. Bei dieser Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie an mehreren Standorten, in der 75 Patienten über 24 Wochen hinweg mit Rotigotene oder Placebo behandelt werden. Der erfolgreiche Abschluss der Studie wird bestimmen, ob die Behandlung mit Rotigotene das Verhalten und die Biomarker der Neurodegeneration bei FTD-Patienten erfolgreich verbessern kann.

Nicht-invasive Hirnstimulation zur Gammainduktion und kognitiven Verbesserung bei FTD

Emiliano Santarnecchi, PhD | Harvard Medizinschule
2019
$1,959841

Projektbeschreibung

Bei FTD wird das Gleichgewicht zwischen kortikaler Erregung und Hemmung anormal. Die Forschung hat gezeigt, dass ein nicht-invasiver Ansatz zur Hirnstimulation namens transkranielle Wechselstromstimulation (tACS) die rhythmische Gehirnaktivität durch an den Kopf angelegte Wechselströme mit niedriger Amplitude modulieren kann. Dieser Ansatz hat das Potenzial, die Schwingungsmuster des Gehirns wieder ins Gleichgewicht zu bringen und sogar die Kognition zu verbessern. Bei der vorgeschlagenen Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie an mehreren Standorten, in der 50 Patienten über eine sechswöchige Behandlung mit tACS oder Scheinstimulation (Placebo) getestet werden. Der erfolgreiche Abschluss der Studie wird bestimmen, ob die tACS-Behandlung das Verhalten und die Gehirnaktivität bei FTD-Patienten verbessern kann.

Pilotzuschüsse

WEGE ZUR HOFFNUNG
Abnorme Proteinkondensation als Auslöser der Neuroinflammation bei ALS/FTD

Baylor College of Medicine
April 2023
$110,000

WEGE ZUR HOFFNUNG
Definition der Rolle des TBK1-Funktionsverlusts bei FTD

Daniel Mordes |
April 2023
$110,000

WOHLBEFINDEN IN FTD
Neuromodulation sozialer Netzwerke bei verhaltensbedingter frontotemporaler Demenz

Alexandru Iordan | Universität von Michigan
April 2023
$110,000

WOHLBEFINDEN IN FTD
Positive Verhaltensunterstützung (PBS) für Personen mit frontotemporaler Demenz: Steigerung der Service- und Familienkapazität durch ein Mentoring- und Trainingsmodell

Alinka Fisher, PhD | Finders University
April 2022
$60,000

Projektbeschreibung

Verhaltensstörungen sind bei frontotemporaler Demenz (FTD) üblich und wirken sich negativ auf die Lebensqualität der mit FTD diagnostizierten Person und ihrer Familie aus. Diese Störungen führen zu einer erhöhten Abhängigkeit von Unterstützungsdiensten, was häufig zu einem frühen Übergang in die stationäre Altenpflege führt. In Ermangelung von FTD-spezifischen krankheitsmodifizierenden Behandlungen werden dringend neuartige nicht-pharmakologische Interventionen benötigt. Positive Behavior Support (PBS) ist ein effektiver und personenzentrierter Ansatz zur Bereitstellung von Verhaltensunterstützung nach einer erworbenen Hirnverletzung und wird als Servicereaktion auf verhaltensbezogene und psychologische Symptome von Demenz (BPSD) empfohlen (und in einigen Fällen erforderlich). Bestehende Beweise deuten ferner darauf hin, dass gut ausgebildete pflegende Angehörige und Unterstützungspersonal bei der Umsetzung von PBS-Strategien effektiv sein können. Unsere Vorarbeiten deuten darauf hin, dass PBS bei FTD machbar ist, aber der Nutzen wurde nie systematisch untersucht, was das Ziel dieser Studie ist. Dieses Projekt wird aus zwei Phasen bestehen. In Phase eins wird eine Umfrage die aktuellen Praktiken von Altenpflegepersonal bei der Bereitstellung von Verhaltensunterstützung für Personen mit FTD in New South Wales, Australien, untersuchen. Dies wird auf unserer kürzlich durchgeführten Umfrage aufbauen, in der Familienerfahrungen und Unterstützungsbedarf bei der Bereitstellung von Verhaltensunterstützung untersucht wurden, und in Phase zwei des Projekts einfließen. In Phase zwei werden wir ein Mentoren- und Schulungsmodell für PBS-Mitarbeiter für vier Altenpflegeorganisationen testen, um den Bedarf an Verhaltensunterstützung von Personen mit FTD zu decken, wobei der Schwerpunkt auf einer effektiven Zusammenarbeit mit Familienmitgliedern liegt. Dieses Projekt zielt darauf ab, die Kapazität von Organisationen durch die Ausbildung von „PBS-Champions“ (Mentoren) und die Schulung von Hilfspersonal und Familien in der Bereitstellung von Verhaltensunterstützung für Personen mit FTD zu erhöhen. Auf diese Weise wird dieses Projekt das Selbstvertrauen und die Fähigkeiten von Altenpflegepersonal und Familien bei der Bereitstellung von Verhaltensunterstützung stärken, die Verhaltensergebnisse für Personen mit FTD verbessern und BPSD und reduzieren
die damit verbundenen Kosten.

Ausbildungsstipendium für klinische Forschung in FTD

Personalisiertes HD-tDCS bei primär progressiver Aphasie

Tanav Popli | Universität von Michigan
2023
$150,000

Multimodaler Nachweis der Rolle der Alzheimer-Krankheitspathologie bei Syndromen der kortikobasalen und progressiven supranukleären Lähmung

Indira Garcia Cordero, PhD | Universität von Toronto
2022
$150.000 USD ($75.000/Jahr)
Mentorin: Carmela Tartaglia

Projektbeschreibung

Das Projekt von Dr. Cordero wird Menschen mit CBS- oder PSP- und Alzheimer-positiven Biomarkern mit Menschen mit CBS/PSP vergleichen, die AD-Biomarker negativ sind, um nach Unterschieden in Hirnatrophie, Konnektivität oder kognitiven und Verhaltenssymptomen zu suchen. Solche Unterschiede könnten bei der Auswahl von Teilnehmern an klinischen Studien an CBS/PSP helfen und das Verständnis von gleichzeitig auftretenden Pathologien bei neurodegenerativen Erkrankungen verbessern.

Holloway Postdoktorandenstipendien

Zielgerichtete TDP-43-Aggregation als Therapie für ALS/FTD

Marc Shenouda | Universität von Toronto
Juli 2023
$120,000

Virtual-Reality-Spiel zur sozialen Kognition bei präklinischer frontotemporaler Demenz

Jackie Poos | Erasmus Medical Center
Juli 2023
$115,000

Untersuchung der O-Glykosylierungsmodifikation in der Pathogenese von C9ORF72 FTD/ALS

Eric Anderson, PhD | Universität Pittsburgh
$120.000 USD ($60.000/Jahr)
Mentor: Udai Pandey, PhD

Projektbeschreibung

Dr. Anderson plant, zwei Enzyme zu untersuchen, die für das Hinzufügen und Entfernen einer Art von Zuckermolekülen aus Proteinen verantwortlich sind, was an mehreren pathologischen Veränderungen im Zusammenhang mit dem Protein beteiligt ist C9ORF72 Mutation. Indem er genetische und pharmakologische Manipulationen einsetzt, um die Aktivität dieser komplementären Enzyme zu erhöhen oder zu blockieren, wird er feststellen, ob eine Modifikation dieses Signalwegs eine Veränderung bewirken könnte C9ORF72-vermittelte Toxizität.

Entschlüsselung der Folgen von Chromogranin A (CgA)-Mangel bei Tauopathie

Suborno Jati, PhD | Universität von Kalifornien, San Diego
$120.000 USD ($60.000/Jahr)
Mentor: Renzo Mancuso

Projektbeschreibung

Dr. Jati wird ein Prohormon, Chromogranin A (CgA), untersuchen, das mehrere der chemischen Signale reguliert, die die Kommunikation zwischen Neuronen vermitteln. CgA aktiviert auch Mikroglia, die eine wichtige Rolle bei der Neuroinflammation spielen. CgA wurde in pathologischen Plaques und Tangles gefunden, was auf eine Verbindung zu Tauopathien hindeutet, und das Löschen des CgA-Gens bei Mäusen verlängert die Lebensdauer und verbessert die Gesundheit im Alter. Dr. Jati wird die Beziehung zwischen CgA und Tau-Pathologie in einem Tauopathie-Mausmodell weiter untersuchen, dem ebenfalls ein funktionelles CgA-Gen fehlt. Er stellt die Hypothese auf, dass das Löschen des CgA-Gens pathologische, Verhaltens- und metabolische Veränderungen im Zusammenhang mit Tauopathie reduzieren wird. Wenn dies richtig ist, könnte diese Arbeit auf CgA als Ziel für die therapeutische Entwicklung hinweisen.

Langgelesene Transkriptomik in FTLD-TDP zur Unterstützung der Identifizierung neuer Biomarker und mechanistischer Erkenntnisse

Julia Faura Llorens, PhD | Vlaams Institut für Biotechnologie (VIB)
2022
$120.000 USD ($60.000/Jahr)
Mentorin: Rosa Rademakers

Projektbeschreibung

Eine der primären Funktionen des FTD-assoziierten Proteins TDP-43 ist die Prozessierung der RNA-Matrizen, bzw Abschriften, benötigt, um Proteine zu synthetisieren. Eine TDP-43-Dysfunktion in FTD unterbricht diesen Prozess, was zur Aufnahme von Fremdsequenzen führt, die normalerweise während der Verarbeitung herausgeschnitten würden. Das Vorhandensein dieser „kryptischen Exons“ führt zu defekten Transkripten, die zu abnormalen Proteinen führen. In einer Premiere für die FTD-Forschung wird Dr. Faura Llorens eine Technologie der nächsten Generation verwenden, die als bekannt ist Long-Read-Transkriptomsequenzierung bisher unentdeckte krankheitsassoziierte Transkripte zu identifizieren und zu charakterisieren. Diese abnormalen Transkripte könnten die Grundlage für die Entwicklung dringend benötigter TDP-43-Biomarker sowie neuer Ziele für die Arzneimittelentwicklung sein.

Indira Garcia Cordero, PhD | Universität von Toronto
2021

holloway postdoctoral fellowship winner daniel okobi image

Dysfunktion des neuronalen Netzwerks bei neurodegenerativen Erkrankungen

Daniel Okobi, MD, PhD | Universität von California, Los Angeles
Juli 2021
$120.000 USD ($60.000/Jahr)

Projektbeschreibung

Dr. Okobi, Neurologe und Postdoktorand im Labor von Dr. Peyman Golshani an der UCLA, wird Miniaturmikroskope verwenden, die in die Gehirne von Mäusen mit einer FTD-assoziierten Mutation implantiert werden, um die Gehirnwege in den Tieren abzubilden, während sie ihren normalen Aktivitäten nachgehen Aktivitäten. Darüber hinaus wird er das Verhalten der Mäuse, einschließlich ihrer Reaktionen auf soziale Hinweise, mithilfe einer hochauflösenden Videoaufnahme überwachen. Zusammen werden diese hochmodernen Methoden es Dr. Okobi ermöglichen, subtile Anomalien zu erkennen, die die frühesten Anzeichen des FTD-Krankheitsprozesses darstellen.

Untersuchung der molekularen Folgen des C9orf72-Verlusts in der lysosomalen Homöostase und der Pathogenese der ALS-FTD-Krankheit

Hijai Regina Shin, PhD | Universität von Kalifornien, Berkeley
Juli 2021
$120.000 USD ($60.000/Jahr)

Projektbeschreibung

Dr. Shin, ein Postdoktorand an der University of California, Berkeley im Labor von Dr. Roberto Zoncu, wird auf der Arbeit des ehemaligen AFTD-Postdoktoranden Ming-Yuan Su, PhD, aufbauen. Die Forschung von Dr. Su zeigte, dass das Protein, das von kodiert wird C9orf72 Gen reguliert den Abbau von beschädigten oder veralteten Proteinen innerhalb einer Struktur namens Lysosom, und zwar den Verlust von funktionellen C9orf72 in FTD stört diesen Regulierungsprozess. Dr. Shin wird diese Arbeit auf die nächste Stufe heben, indem er modernste biochemische Techniken und Neuronen aus Stammzellen von Patienten verwendet, um die Auswirkungen der zu untersuchen C9orf72 Mutation auf dem Lysosom genauer. Sie plant, das Gelernte anzuwenden, um Strategien für die Entwicklung von Medikamenten zu entwickeln, die die normale Lysosomenfunktion wiederherstellen C9orf72-assoziierte FTD.

Modulierender TDP-43-abhängiger Verlust von STMN2 in FTD

Matthew Nolan, PhD | Massachusetts General Hospital
Juli 2021
$120.000 USD ($60.000/Jahr)

Projektbeschreibung

Dr. Nolan wird Gen-Editing, Stammzellen und Tiermodelle verwenden, um unser Verständnis der Rolle von RNA-bindenden Proteinen bei FTD zu erweitern. Insbesondere wird er sich auf Stathmin-2 konzentrieren, eines von vielen Proteinen unter der Kontrolle des RNA-bindenden Proteins TDP-43. Eine fehlerhafte TDP-43-Funktion bei FTD verursacht einen Fehler in der Stathmin-2-Matrize, der die Spiegel des Stathmin-2-Proteins reduziert. Das Projekt von Dr. Nolan zielt darauf ab, neue Medikamente zu identifizieren und zu bewerten, die auf Stathmin-2 als potenzielle Behandlungen für TDP-43-assoziierte FTD abzielen.

GRUNDWISSENSCHAFT
Ein struktureller Ansatz zur Rettung der C9orf72-Haploinsuffizienz bei ALS/FTD

Ming-Yuan Su, PhD | Die Regenten der University of California
Juli 2019
$110,000

Projektbeschreibung

Das C9orf72 Protein kodiert durch die C9ORF72 Das bei hereditärem FTD und ALS mutierte Gen existiert als Teil eines großen stabilen Komplexes mit zwei anderen Proteinen, SMCR8 und WDR41. In ihrem Postdoktorandenprojekt wird Dr. Su Kryo-Elektronenmikroskopie verwenden, um die Struktur zu bestimmen C9orf72–SMCR8–WDR41 komplexe und eine andere Technik, HDX-gekoppelte Massenspektrometrie, um mehr darüber zu erfahren, wie die drei Proteine interagieren. Sie wird dann versuchen, niedermolekulare Verbindungen zu identifizieren, die den Komplex stabilisieren und seinen Abbau verlangsamen können, und feststellen, ob die Stabilisierung die Verringerung kompensieren kann C9orf72 aufgrund der Mutation in FTD und verbessern das Überleben von Neuronen, die aus von Patienten stammenden Stammzellen hergestellt wurden. Wenn dies der Fall ist, könnten diese Verbindungen der Ausgangspunkt für die Entwicklung wirksamer Behandlungen für FTD im Zusammenhang mit dem sein C9orf72 Mutation.

KLINISCHE FORSCHUNG
Identifizierung eines RNA-basierten Biomarkers für FTD

Oriol Dols Icardo, PhD | Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Januar 2020
$110,000

Projektbeschreibung

Der abnormalen Akkumulation von Tau, TDP-43 und anderen Proteinen, die das definierende pathologische Merkmal von FTD ist, können Veränderungen in der RNA-Expression vorausgehen. Solche Veränderungen in der RNA könnten ein potenzieller Biomarker für FTD im Frühstadium sein. In seinem Postdoc-Projekt wird Dr. Icardo das Transkriptom des frontalen Cortex in FTD-tau, FTD-TDP-43 und FTD-FUS im Vergleich zu gesunden Kontrollen charakterisieren. Er wird auch TDP-43-assoziierte RNA-Veränderungen bei FTD mit RNA-Veränderungen im motorischen Kortex von Menschen mit ALS vergleichen. Im Gehirn identifizierte FTD-spezifische Veränderungen werden in RNA von Exosomen von Patienten, die klinische FTD-Subtypen repräsentieren, weiter untersucht. Unterschiede in der CSF-RNA, die zuverlässig und konsistent FTD-Subtypen oder Personen mit FTD von denen ohne FTD unterscheiden, könnten die Grundlage für einen flüssigen Biomarker sowie vielversprechende Ziele für RNA-basierte FTD-Behandlungen sein.

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