AFTD-anslag stödjer forskare när de bedriver viktig forskning för att främja vår förståelse av FTD. Flera nyligen beviljade anslag driver hopp om en framtid där FTD kan upptäckas tidigare i sjukdomsprocessen och effektivt behandlas.

Treat FTD Fund, som lanserades 2016 i samarbete med Alzheimers Drug Discovery Foundation (ADDF), stöder kliniska prövningar i tidiga skeden av nya och återanvända läkemedel för att störa utvecklingen av FTD eller ge lindring från FTD-symtom. Under de senaste månaderna har Treat FTD Fund-priser gått till Simon Ducharme, MD; Paul Edison, MD; och Wave Life Sciences.

Dr. Ducharme (ovan till vänster), en docent vid avdelningen för psykiatri vid McGill University i Montréal, kommer att utvärdera nabilone, ett läkemedel som riktar sig mot hjärnans endocannabinoida system, en kemisk signalväg kopplad till neuroinflammation och andra neurodegenerativa processer, som en symtomatisk behandling vid FTD. Nabilone har visat en viss fördel vid behandling av beteendesymtom vid Alzheimers sjukdom, men Dr. Ducharmes projekt kommer att vara dess första kliniska prövning i FTD.

En universitetslektor vid Imperial College London och en hedersprofessor vid Cardiff University i Wales, Dr. Edison kommer att genomföra en internationell fas 2-studie av semaglutid, ett läkemedel som redan är godkänt för behandling av typ 2-diabetes. I hjärnan minskar semaglutid och relaterade läkemedel inflammation, minskar nivåerna av det FTD-associerade proteinet tau och förbättrar kommunikationen mellan hjärnceller, vilket alla kan bromsa eller stoppa neurodegeneration.

Som en del av sin FOCUS-C9 kliniska prövning kommer Wave Life Sciences, ett bioteknikföretag beläget i Cambridge, Massachusetts, att utvärdera ett nytt läkemedel (WVE-004) som en potentiell behandling för FTD- och ALS-fall associerade med en mutation i genen C9orf72, den vanligaste genetiska orsaken till FTD. WVE-004 blockerar produktionen av repeterande dipeptidproteiner som är resultatet av en C9orf72 mutation. FOCUS-C9-studien är ny genom att den är en "korg"-prövning, vilket innebär att den kommer att bedöma WVE-004s effekter på personer som har olika sjukdomar associerade med C9orf72 – specifikt FTD, ALS eller ALS med FTD.

AFTD är också glada att kunna tillkännage en utmärkelse genom ADDF:s Diagnostics Accelerator-initiativ till Qinwen Mao, PhD (ovan till höger), en professor vid University of Utah School of Medicine. Diagnostics Accelerator – ett finansieringsinitiativ vars partner inkluderar AFTD, Bill Gates och andra finansiärer – försöker tillgodose det akuta behovet av FTD-biomarkörer. En biomarkör som skulle kunna skilja tau-associerad FTD från TDP-43-associerad FTD skulle kunna påskynda kliniska prövningar genom att göra det möjligt för forskare att matcha deltagare till tau-specifika eller TDP-43-specifika läkemedel. Dr. Mao har identifierat en monoklonal antikropp som är mycket specifik för den patologiska formen av TDP-43 som finns i FTD, och kommer att använda sin Diagnostics Accelerator-finansiering för att utveckla en analys som kan användas för att detektera TDP-43 i blod.