Det är en avgörande tidpunkt för klinisk forskning om FTD. Nya terapier har avancerat till kliniska fas 3-prövningar. Behandlingar för FTD orsakade av varianter i specifika gener är närmare än någonsin. Studier som riktar sig mot sporadisk FTD dyker också upp, såsom en pågående studie av semantisk variant primär progressiv afasi (svPPA) och en kommande plattformsstudie för progressiv supranukleär pares (PSP), bland annat. Och tack vare förbättrade forskningsverktyg och expertis är fler potentiella behandlingar på gång.

Vi vet att vår gemenskap är starkt engagerad och intresserad av utbildning, stöd och forskning. I maj deltog rekordmånga familjer AFTD:s årliga utbildningskonferens, och många deltog i det första symposiet om genetisk FTD. AFTD-volontärer ökar snabbt i antal, samt engagerar sig genom AFTD:s Advocacy Action Center och samarbetsinitiativ som University of Pennsylvania och AFTD:s Ambassadörsprogram för Clinical Research Learning Institute, och många andra.

Eftersom FTD-sjukdomar inte är lika vanliga eller väl förstådda som sjukdomar som Alzheimers, står kliniska prövningar inför utmaningen att rekrytera tillräckligt många deltagare vid specifika medicinska centra, under specifika sjukdomsstadier, som har diagnostiserats med de specifika FTD-subtyper som behandlas i varje prövning. Oro över deltagarantalet avskräcker också företag från att investera i framtida FTD-läkemedelsutveckling.

För att kliniska prövningar ska bli framgångsrika behöver vi verktyg som kan sammanföra en engagerad forskargemenskap från många olika platser och bakgrunder.

FTD-störningsregistrets roll

Även om AFTD:s engagemang i kliniska prövningar är mångfacetterat, är en av dess viktigaste investeringar FTD Disorders Registry, skapad som en gemensam vision för AFTD och Bluefield-projekt för att bota FTD, med stöd från Rainwater Charitable FoundationRegistret är en säker online-databas som samlar in genetiska, kliniska och levda erfarenheter från personer som berörts av alla former av FTD, vilka görs tillgängliga för forskare samtidigt som deltagarnas integritet skyddas.

Registret hjälper till att åtgärda brister i forskningsdeltagande genom att koppla samman forskare med behöriga deltagare och informera individer om studier de kan vara kvalificerade för. Siffror har makt – varje person som deltar hjälper till att föra potentiella behandlingar närmare verkligheten.

Alla som är intresserade av forskning om FTD kan gå med i registret – inklusive personer som diagnostiserats, familjemedlemmar, vårdpartners, forskare, vårdpersonal och andra allierade. Mer än 6 700 individer vars liv har påverkats av FTD har redan gjort det, inklusive nästan 1 700 personer som diagnostiserats. Detta gör registret till den enskilt största datamängden av deltagare som påverkats av FTD, och ett viktigt verktyg för att driva forskningsframsteg.

Behöriga personer bosatta i USA eller Kanada kan också delta i registerforskningsstudien, där deltagarna kan bidra till erfarenhetsundersökningar och ladda upp medicinska rapporter – ett viktigt steg för att skapa bättre förståelse, snabbare diagnoser och framtida behandlingar.

År 2024 lanserade registret en förbättrad plattform som ger deltagarna nya sätt att bidra, till exempel att länka sina profiler till elektroniska patientjournaler och säkert dela genetiska testresultat, samtidigt som strikt integritetsskydd bibehålls. Dessa utökade alternativ ger forskare rikare och mer omfattande data som hjälper till att driva framsteg i förståelsen och behandlingen av FTD-sjukdomar.

Nyheter med registret

De teamet bakom registret har delat resultat vid många forskningskonferenser runt om i världen och lyft fram datatrender och insikter i den levda erfarenheten av FTD-störningar. Alla deras presentationer använder endast sammanfattande data och inkluderar aldrig någon personligt identifierbar information.

Registrets personal och samarbetspartners har presenterat fyra abstrakt bara sedan början av 2025. Tre av dessa presentationer gavs vid American Academy of Neurologys årsmöte i april.

Spännande nog lanserade registret ett nytt Forskarportal i juni. Detta viktiga verktyg gör det möjligt för forskarsamhället att se avidentifierad sammanfattande information om registerdeltagare och att begära specifika avidentifierade datamängder för att stödja sin forskning.

Slutligen fortsätter registret att informera FTD-gemenskapen om pågående forskningsmöjligheter gällande deras Hitta en studiesidaI maj hjälpte registret att informera allmänheten om fem nya forskningsstudier.

Hur du kan hjälpa

Forskare och kliniker:

• Sprid information om registret till ditt kliniska center eller universitetssjukhus. Även om varje center kanske bara tar emot ett litet antal personer med FTD, är varje enskild person viktig. Kom ihåg att antal har makt.
• Kolla in forskarportalen och se om det kan hjälpa dig i din forskning.
• Om din forskning behöver deltagare, kontakta personalen på registret, som eventuellt kan hjälpa till.

FTD-gemenskapen:

• Fortsätt att delta i volontär- och påverkansarbete.
• Överväg att lära dig mer om registret och delta i forskningsstudier som passar dig. Och kom ihåg att det är en aktiv handling att registrera sig i registret!
• Besök AFTDs hemsida för att lära dig andra sätt du kan hjälpa oss att främja vetenskapen om FTD.

Jämställda organisationer:

• Oavsett om du tillhör en akademisk, medicinsk, industriell eller ideell organisation, kom ihåg att stigande tidvatten lyfter alla båtar – så dela information om registret med din närhet.

Alla:

• Den stora majoriteten av FTD-forskningen i USA finansieras av den federala regeringen, särskilt National Institutes of Health (NIH), som länge har åtnjutit stöd från båda partierna. Läkemedelsutveckling och kliniska prövningar är starkt beroende av dess fortsatta framsteg – till exempel förnyelsen av det federala stödet till ALLFTD-naturhistoriska studien och andra viktiga program. Var med oss idag och uppmana era lagstiftare att skydda FTD-forskning och prioritera FTD-finansiering vid NIH. Läs mer och kontakta din lagstiftare.