I september var det den tredje årliga FTD Research Roundtable anordnat av AFTD. Detta evenemang sammanför olika intressenter, särskilt branschpartners, som arbetar för att ta itu med hinder för att hitta sjukdomsmodifierande behandlingar för FTD. Varje år fokuserar man på ett nytt ämne. Årets titel var "utfallsmått och statistisk styrka i kliniska FTD-prövningar", vilka är viktiga verktyg som behövs för att avgöra om en behandling är effektiv.

Rundabordsmötet är bara en av AFTD:s metoder för att stödja effektiva kliniska prövningar. Exempel på utmaningar i kliniska prövningar inkluderar svårigheter att rekrytera ett begränsat antal lämpliga populationer, identifiera rätt mått för inklusionskriterier, sjukdomsprogression, läkemedelspåverkan och att navigera eventuella ekonomiska, logistiska och infrastrukturella hinder mellan kliniska platser.

I år består rundabordssamtalen av 12 läkemedelsföretag, som alla befinner sig i olika stadier av läkemedelsutveckling för FTD, och fyra ideella organisationer, inklusive AFTD. Bland de 87 deltagarna i årets evenemang fanns akademiska forskare, industripartners, ideella organisationer, tillsynsmyndigheter (den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten FDA) och Europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, personer med egen erfarenhet samt AFTD:s styrelse och personal.

2025 års FTD-forskningsrundabordssamtal leddes av den akademiska medordföranden Jonathan Rohrer, MD, PhD från University College London, och den industrimedordföranden Arthur Simen, MD, PhD, från Johnson & Johnson (tidigare på Takeda Pharmaceuticals), som planerade agendan som en del av den större ledningskommittén. I den gruppen ingår Dr. Michelle Campbell från FDA och Dr. Steffen Thirstrup från EMA.

Några höjdpunkter från mötets diskussioner var bland annat:

• Harmonisering av utfallsbedömningar från ALLFTD och GENFI pågår och kan erbjuda förbättrad uppföljning av sjukdomsprogression.

• Noggranna valideringsprotokoll kan möjliggöra användning av verktyg för fjärrbedömning (dvs. verktyg som kan användas hemma) i kliniska prövningar för att stödja bedömningar på kliniken.

• Mer inkludering av kvalitativa data om levd sjukdomserfarenhet är motiverad för att stödja regulatorisk förståelse av den kliniska meningsfullheten av en given utfallsbedömning.

• Korrekt utnyttjande av befintliga longitudinella data (såsom naturhistoriska data) erbjuder potential att minska antalet deltagare i studien, personliga besök på plats och placeboexponering.

Eftersom FTD är mer ovanlig än andra relaterade sjukdomar som Alzheimers, är en återkommande utmaning som diskuteras vid dessa möten var man kan hitta kliniska data och bioprover för att stödja ny forskning. Hur säkerställer vi att data delas och används till sin fulla potential, snarare än att varje forskningsenhet skapar sina egna resurser och lägger ytterligare börda på forskningsdeltagarna?

De två största FTD-fokuserade naturhistoriska studierna är den nordamerikanska ALLFTD-studien, nyligen finansierad igen av NIH, och den europeiska/kanadensiska GENFI-studien. Andra datakällor kan inkludera placeboarmen av kliniska prövningar, platsspecifika naturhistoriska studier, andra regionala studier och FTD-deltagaredata som finns inom bredare demensinitiativ såsom National Alzheimer's Coordinating Center (NACC). Alla dessa datakällor varierar kraftigt i huruvida de är tillgängliga för de team som utformar kliniska prövningar.

Forskare ber ofta AFTD om hjälp med att identifiera tillgängliga resurser som matchar deras forskningsmål.

Hjälp oss att inventera forskningsresurserna genom att fylla i den här 2-minutersundersökningen:

• Berätta vilka kliniska datamängder du använder!
• Läs mer om FTD-forskningsrundabordssamtalen 2025

Registrera dig för att få FTD Research Spotlight i din inkorg sex gånger om året!