Este mês de setembro marcou a terceira edição anual. Mesa Redonda de Pesquisa sobre DFT organizada pela AFTD. Este evento reúne diversas partes interessadas, principalmente parceiros da indústria, que trabalham para superar os obstáculos à descoberta de terapias modificadoras da doença para a DFT. Cada ano tem um tema diferente. O tema deste ano foi “Medidas de desfecho e poder estatístico em ensaios clínicos de DFT”, ferramentas importantes para determinar a eficácia de um tratamento.

A Mesa Redonda é apenas uma das abordagens da AFTD para apoiar ensaios clínicos eficazes. Exemplos de desafios em ensaios clínicos incluem a dificuldade em recrutar populações elegíveis limitadas, identificar as medidas adequadas para os critérios de inclusão, avaliar a progressão da doença, o impacto do medicamento e superar quaisquer barreiras financeiras, logísticas e de infraestrutura nos locais de ensaio clínico.

Este ano, a Mesa Redonda é composta por 12 empresas farmacêuticas, cada uma em diferentes estágios de desenvolvimento de medicamentos para DFT, e 4 organizações sem fins lucrativos, incluindo a AFTD. Os 87 participantes do evento deste ano incluíram pesquisadores acadêmicos, parceiros da indústria, organizações sem fins lucrativos, órgãos reguladores (a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA)), pessoas com experiência vivida e membros do Conselho e da equipe da AFTD.

A Mesa Redonda de Pesquisa FTD de 2025 foi liderada pelo copresidente acadêmico Jonathan Rohrer, MD, PhD, do University College London, e pelo copresidente da indústria Arthur Simen, MD, PhD, da Johnson & Johnson (anteriormente na Takeda Pharmaceuticals). planejou a agenda como parte do comitê de liderança mais amplo. Esse grupo inclui a Dra. Michelle Campbell, da FDA, e o Dr. Steffen Thirstrup, da EMA.

Alguns dos pontos altos das discussões da reunião incluíram:

• A harmonização das avaliações de resultados dos estudos ALLFTD e GENFI está em andamento e poderá oferecer um melhor acompanhamento da progressão da doença.

• Protocolos de validação rigorosos podem viabilizar o uso de ferramentas de avaliação remota (ou seja, ferramentas que podem ser usadas em casa) em ensaios clínicos, como forma de apoiar as avaliações realizadas em clínicas.

• É necessária uma maior inclusão de dados qualitativos sobre a experiência vivida da doença para apoiar a compreensão regulatória da relevância clínica de uma determinada avaliação de resultados.

• A utilização adequada de dados longitudinais existentes (como dados de história natural) oferece o potencial de reduzir o número de participantes em ensaios clínicos, visitas presenciais aos locais de coleta de dados e exposição ao placebo.

Considerando que a DFT é mais rara do que outras doenças relacionadas, como o Alzheimer, um desafio recorrente discutido nessas reuniões é onde encontrar dados clínicos e amostras biológicas para apoiar novas pesquisas. Em vez de cada entidade de pesquisa criar seus próprios recursos e impor um ônus adicional aos participantes da pesquisa, como podemos garantir que os dados sejam compartilhados e utilizados em todo o seu potencial?

Os dois maiores estudos de história natural focados na DFT são o Estudo ALLFTD da América do Norte, recentemente financiado novamente pelo NIH, e o estudo europeu/canadense GENFI. Outras fontes de dados podem incluir o braço placebo de ensaios clínicos, estudos de história natural específicos de cada local, outros estudos regionais e dados de participantes com DFT encontrados em iniciativas mais amplas sobre demência, como o Centro Nacional de Coordenação da Doença de Alzheimer (NACC). Todas essas fontes de dados variam muito em termos de acessibilidade para as equipes que elaboram os ensaios clínicos.

Os pesquisadores frequentemente solicitam à AFTD ajuda para identificar recursos disponíveis que correspondam aos seus objetivos de pesquisa.

Ajude-nos a avaliar os recursos de pesquisa respondendo a este questionário de 2 minutos:

• Diga-nos quais conjuntos de dados clínicos você utiliza!
• Leia mais sobre a Mesa Redonda de Pesquisa da DFT de 2025.

Inscreva-se para receber o FTD Research Spotlight na sua caixa de entrada seis vezes por ano!