Prekliniska studier som analyserar GRN mutationer i FTD har avslöjat ett nytt tillvägagångssätt för att förbättra hjärnans intag av progranulin, ett vanligt muterat protein kopplat till genetiska former av FTD.

Som framhållits i en nyligen studie publicerad i Cell, har forskare från Denali Therapeutics utvecklat Protein Transport Vehicle (PTV) för att öka progranulinnivåerna hos personer med FTD. Studien gav ny insikt i den molekylära och cellulära mekanismen som kan bidra till FTD. Dessutom gav forskningen en större förståelse för hur lysosomer - cellernas "matsmältningssystem" - påverkas av progranulinbrister och hur processen med perifert administrerat progranulin (PTV:PGRN) kan vara användbar vid behandling av vissa typer av FTD. PTV:PGRN-metoden kan vara mest fördelaktig i framtida behandling av FTD-GRN orsakad av progranulinbrist, föreslår studien.

Dr. Joseph Lewcock, chief scientific officer vid Denali, sade i en pressmeddelande att den terapeutiska strategin med PTV:PGRN kan vara "det mest direkta och effektiva sättet att öka progranulinnivåerna i lysosomer för potentiell behandling av personer med FTD-GRN."

Han fortsatte: "Dessa nya insikter från vår prekliniska forskning tyder på att FTD-GRN kan vara en atypisk lysosomal lagringsstörning och att lysosomal funktion kan återställas med PTV:PGRN. Vårt arbete identifierade också kliniska biomarkörer som tyder på lysosomal dysfunktion, såsom BMP och GlcSph, vilket kan hjälpa till att utvärdera den framtida terapeutiska effekten av PTV:PGRN och andra terapeutiska medel hos personer med FTD-GRN."

Läs hela pressmeddelandet från Denali Therapeutics här.