Bioteknikföretaget Alector Therapeutics meddelade den 27 oktober att det har slutfört registreringen för INFRONT-3, en klinisk fas 3-prövning som testar säkerheten och effekten av läkemedlet latozinemab som en intervention för fall av FTD orsakad av en variant av genen GRN. Läkemedlet utvecklas av Alector i samarbete med bioläkemedelsföretaget GSK.  

"Genom att uppnå målregistrering i INFRONT-3 är vi ett viktigt steg närmare att generera data från denna avgörande studie av latozinemab", säger Arnon Rosenthal, Ph.D., Chief Executive Officer för Alector i en pressmeddelande. "För närvarande finns det inga godkända behandlingsalternativ tillgängliga för någon form av FTD, och vi är ivriga att lära oss mer om potentialen hos latozinemab." 

Medan rekrytering för FTD-baserade kliniska prövningar redan är utmanande, försvåras rekrytering för prövningar för FTD orsakade av specifika gener av det mindre fältet av deltagare med en bekräftad variant. Trots dessa hinder registrerade INFRONT-3 framgångsrikt 101 deltagare med en bekräftad GRN variant, som visar genomförbarheten av storskaliga FTD-försök och viljan hos personer som diagnostiserats att bidra till forskning och göra FTD-resan lättare för nästa familj.  

FTD-GRN orsakas av variationer i GRN gen som undertrycker produktionen av progranulin, ett protein som hjälper cellerna att överleva och hjälper till att reglera inflammation. Latozinemab ökar progranulinnivån genom att hämma en receptor som naturligt bryter ned proteinet.  

INFRONT-3 är det närmaste som forskare inom FTD-området har kommit ett FDA-godkänt läkemedel för behandling av FTD. Under detta skede av den kliniska prövningen kommer Alector att samla in data från deltagarna för att utvärdera hur läkemedlet fungerar och avgöra om det är säkert att använda. När Fas 3-försök är klar kommer granskare vid US Food and Drug Administration att granska data som lämnats in av Alector för att besluta om läkemedlet ska godkännas.  

Alector Chief Medical Officer Gary Romano, MD, PhD, pratade med AFTD tidigare i år för att diskutera företagets arbete med att utveckla ett FDA-godkänt läkemedel för FTD.  

Är du intresserad av att bidra till studier som INFRONT-3 som arbetar för att få ett slut på FTD? Kolla in AFTD Studier söker deltagare sida för studier och prövningar som aktivt rekryterar. Anmälan till FTD Disorders Registry är ett annat sätt som diagnostiserade personer, vårdpartner och familj kan delta i forskningen.