FTD-forskning ger hopp – hopp om terapi som kan bromsa eller minska symtomen, hoppas att nästa upptäckt kommer att förbättra livskvaliteten för personer som diagnostiserats och deras familjer, hopp om en framtid fri från FTD. Nya behandlingar för FTD är närmare än någonsin, med behandlingar för vissa orsaker till FTD under aktiv testning i kliniska prövningar. Kliniska prövningar är studier utformade för att fastställa säkerheten och effektiviteten av nya medicinska ingrepp, inklusive läkemedel, genterapier, medicinsk utrustning eller andra behandlingar.
Men framgången för kliniska prövningar beror på om forskare kan registrera ett statistiskt robust antal deltagare. Personer med diagnosen FTD – och, om möjligt, deras vårdpartner och/eller familjemedlemmar – uppmuntras därför att överväga att anmäla sig till en klinisk prövning.
Deltagande i kliniska prövningar kan hjälpa forskare att utveckla de första effektiva FTD-behandlingarna, men deltagarna har också rapporterat andra fördelar. Några har till exempel sagt att de uppskattade chansen att träffa och bilda relationer med FTD-specialister; andra rapporterade att de fick en känsla av syfte och mening under sin FTD-resa. Att testa experimentell terapi kan också potentiellt förbättra livskvaliteten för personer som diagnostiseras, om dessa terapier skulle visa sig vara effektiva.
US Food and Drug Administration och andra tillsynsorgan har strikta riktlinjer och processer för att genomföra kliniska prövningar. För läkemedelsutveckling inkluderar godkännandeprocessen vanligtvis flera faser:
Innan de registrerar sig kommer potentiella deltagare i en klinisk prövning att få en detaljerad översikt över prövningens parametrar och procedurer från forskargruppen. De kommer också att behöva underteckna ett dokument, känt som ett formulär för informerat samtycke, som innehåller viktiga detaljer om rättegången: dess syfte, varaktighet, potentiella risker och fördelar och all relevant kontaktinformation de behöver. Dokument för informerat samtycke är inte bindande och deltagare kan avbryta försöket när som helst och av vilken anledning som helst.
För att vetenskapligt användbar data ska kunna produceras har kliniska prövningar strikta behörighetskrav – alla kan inte anmäla sig till någon prövning. I FTD är många aktuella kliniska prövningar som testar behandlingar för att stoppa eller bromsa utvecklingen av sjukdomen specifika för personer med en genetisk variant av GRN. Att känna till din genvariant är därför nödvändigt innan du anmäler dig till sådana prövningar. För att undersöka om genetisk testning är rätt för dig, rekommenderar AFTD att du pratar med en genetisk rådgivare; besök theaftd.org/ftd-genetics/genetic-counseling att lära sig mer.
Det finns mer aktiva, pågående kliniska prövningar fokuserade på FTD än någonsin tidigare. Medan många studier är inriktade på FTD orsakad av specifika gener, tar andra upp specifika symptom på FTD, medan andra undersöker icke-medicinska interventioner för att förbättra livskvaliteten för personer som diagnostiserats och/eller FTD-vårdupplevelsen.
Om du är intresserad av att engagera dig i studier finns det många sätt att komma igång. FTD Disorders Registry är ett enkelt ställe att börja. Registrera dig för att dela din FTD-upplevelse med forskare och lära dig mer om kliniska forskningsmöjligheter som kan vara rätt för dig. Du kan lära dig mer genom att besöka FTDregistry.org.
En annan användbar resurs är National Institutes of Healths ClinicalTrials.gov, en onlinedatabas med federalt och privatfinansierade studier om olika tillstånd och sjukdomar.
Du kan också kontakta AFTDs hjälplinje för att ställa frågor och få vägledning om sätt att engagera dig; du kan nå hjälplinjen på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.
Även om fler FTD kliniska prövningar pågår än någonsin tidigare, behövs fler. Forskningen har accelererat snabbare för vissa orsaker till FTD – som FTD-GRN – jämfört med andra. Även om kliniska prövningar ännu inte är tillgängliga för alla med FTD, kan ett medlemskap i FTD Disorders Registry hjälpa till att få till stånd nya kliniska prövningar och potentiella behandlingar. Det signalerar till forskare och företag att personer med FTD, inklusive de med specifika typer av FTD, kan och vill delta i forskning.
Besök bit.ly/FTDrials för mer information om deltagande i kliniska prövningar.
AFTD möter NY State Sen. Hinchey för FTD Week Announcement
AFTD-personal och volontärer reste till Albany den 22 maj för att träffa New York State senator Michelle Hinchey när hon påminde om senatsresolution 992 – som förklarade 24 september till 1 oktober som FTD Awareness Week i New York – och talade om vikten av större medvetenhet och förståelse av FTD. AFTDs VD Susan LJ Dickinson och Advocacy Manager Matt Sharp fick sällskap av styrelseledamoten Kathy Newhouse Mele och AFTD-volontärerna Nancy Cummings och generallöjtnant Michael Basla. AFTD-delegationen träffade Hinchey innan delstatssenaten gick in i sitt eftermiddagssession för att tacka henne för hennes arbete med resolutionen om FTD Awareness Week. "Kampen för att föra FTD till förgrunden för allmänhetens medvetenhet och för våra policydiskussioner i delstatens lagstiftande församling är en personlig kamp för mig", säger Hinchey, vars far, US-representanten Maurice Hinchey, diagnostiserades med PPA och dog 2017.
Dr. Chiadi Onyike utsedd till AFTD MAC-ordförande
Chiadi Onyike, MD har utsetts till ordförande för AFTD:s Medical Advisory Council (MAC). Hans treåriga anställning som ordförande kommer att börja efter att Bradford Dickerson, MD, den nuvarande MAC-ordföranden, avgår 2025. Dr. Onyike är neuropsykiater, docent i psykiatri och beteendevetenskap vid Johns Hopkins University och chef för Johns. Hopkins program för unga demenssjukdomar. Hans arbete fokuserar på att diagnostisera och ta hand om neurodegenerativa sjukdomar som FTD som utvecklas runt medelåldern eller tidigare. Som MAC-ordförande kommer Dr. Onyike att tillföra en djup erfarenhet av rådgivning till nationella och internationella forskningsbyråer inklusive National Institutes of Health och US Food and Drug Administration.
"Jag kände mig som Dr Jekyll och Mrs Hyde - jag var ofta redo att explodera, och jag visste inte varför." – Linda D., som lever med FTD
Innan hennes beteendevariant FTD-diagnos i februari 2022 vid 70 års ålder, kunde Linda inte förstå varför hon, en före detta speciallärare och ivrig läsare, kämpade för att avsluta böcker för bibelstudier samtidigt som hon blev allt mer oorganiserad och utsatt för ilska utbrott.
På grund av andra hälsoproblem trodde Linda och hennes man Mike till en början att hennes symtom var förknippade med dessa sjukdomar. Men betydande beteendeförändringar fick Linda att söka ytterligare medicinsk vägledning.
"När jag fick reda på att jag hade FTD tänkte jag "Vad gör jag?" Läkarna visste inte exakt vad jag skulle göra, men jag ville ha någon jag kunde prata med”, sa Linda. "En av neurologerna hittade AFTD åt mig, och jag kunde inte ringa tillräckligt snabbt eftersom jag visste att jag behövde hjälp."
Genom AFTD:s hjälplinje hittade Linda information och resurser som hon och Mike använde för att utbilda sig om sin diagnos. Med ett Comstock Quality of Life Grant från AFTD har Linda kunnat köpa tillbehör till sina konstverk.
"Detta är ett sätt jag kan dela Guds godhet," sa hon. ”Jag kan få det material jag behöver för att göra konst som jag delar med andra. Sedan kan jag berätta för dem vad FTD är och hur det hänger ihop med det jag går igenom. Om jag kan hålla händerna sysselsatta så mår jag bättre.”
Dessutom gjorde ett Comstock Respite Grant det möjligt för Mike att få tillgång till vårdtjänster för Linda medan han återhämtade sig från hjärtoperationer. Idag balanserar Mike sin kärlek till trädgårdsarbete med att vara Lindas vårdpartner på heltid.
"AFTD har gjort mycket skillnad," sa Linda. ”Stödet vi har fått har tagit bort mycket av ensamheten, och jag känner att jag har mer hopp just nu än jag har haft det föregående och ett halvt året sedan jag fick diagnosen – det har betytt så mycket att kunna prata till människor i organisationen och få hjälp.”
Linda och Mike är bland de mer än 600 personer som får stöd genom AFTD:s Comstock Grant-program varje år, och vi är tacksamma för att de valde att dela med sig av sin FTD-historia.
Varje berättelse skapar medvetenhet för att göra saker bättre för nästa familj.
Varje berättelse för oss närmare en framtid fri från FTD.
Kommer du att donera idag för att stödja Comstock Grant-programmet, för att ge hjälp och ge hopp till människor som navigerar en FTD-diagnos?
En gåva på $500 kan finansiera ett bidrag, och en gåva på valfritt belopp kommer att främja AFTD:s arbete för att förbättra livskvaliteten för människor som lever med FTD och driva forskningen till ett botemedel. Helt enkelt theaftd.org och klicka på Donera+-knappen överst på sidan eller Klicka här.
"Min pappa var min bästa vän," sa AFTDs styrelseledamot Shoshana Derrow Krilow nyligen. "Det var utomordentligt svårt att förlora honom - först långsamt och sedan [att] förlora honom gång på gång under loppet av ett mycket långt decennium."
Krilows far, Charles (Chuck) Derrow, var en infödd New Yorker; en läkare som praktiserade i Columbus, Ohio i över två decennier; och en man som marscherade i takt med sin egen trummis – "ganska lysande, men alltid lite udda", sa Krilow. När han först visade bvFTD-symtom i slutet av 2000-talet var inte ens nära familjemedlemmar säkra på om det faktiskt fanns ett problem eller om han bara blev konstigare med åren. "Vi tänkte," Pappa är kanske lite konstigare, men han blir äldre, "sa Krilow.
Men Dr Derrows konstiga beteenden blev vanligare och mer oroande. Han kunde inte beräkna dricks eller ladda ur diskmaskinen på rätt sätt; han gjorde en gång en hel kanna kaffe utan kannan. Hans fru noterade att han hade känt sig deprimerad och hade problem på jobbet. Det blev tydligt att något var neurologiskt fel: "När han äntligen hade gjort en bildbehandling, visste vi och han direkt att det var FTD," sa Krilow. Dr. Derrow var ännu inte 60 år gammal när han fick diagnosen; han dog 2018.
En lobbyist som bor med sin man och två små barn i Washington, DC-området, minns Krilow att hon lärde sig om AFTD. "Det började som," Åh, du finns - jag är förkrossad, hjälp mig," sa hon. Efter att ha deltagit i ett nätverksevent för FTD-familjer i Bethesda, Maryland, insåg hon snabbt värdet av att träffa andra som förstår FTD specifikt. "AFTD introducerade mig för andra unga yrkesverksamma i området som på samma sätt kämpade med demens, och det var inte Alzheimers", sa hon. "Det var trevligt att vara omgiven av så många människor som förstod vad jag gick igenom."
Medan Krilow gick med i AFTD-styrelsen i maj, har hon arbetat med den under de senaste 10 åren, mestadels i en informell rådgivande roll. Tillsammans med AFTDs VD Susan LJ Dickinson och AFTD Advocacy Manager Matt Sharp, arbetade hon med kongresspersonal för att få FTD till som ett ämnesområde berättigat till federal finansiering via Peer-Reviewed Medical Research Program genom Department of Defense – en "stor vinst", som hon beskriver det.
Hennes vision för AFTDs framtid inkluderar fler vinster av ännu större omfattning. Hon vill att FTD ska bli "mycket bättre förstådd och erkänd av federala beslutsfattare som inte Alzheimers, med en förståelse för varför den distinktionen är viktig", sa hon.
Hon tillade att hon är redo och villig att generera idéer och utnyttja kontakter som kommer att hjälpa till att öka FTD-medvetenheten på Capitol Hill och bortom. "Om det finns någon skillnad jag kan göra, tror jag att det är mitt ansvar" att göra det, sa Krilow. "Min pappa brukade säga," Gör det rätta i livet. Det här känns som det rätta.”
Genom ett robust vetenskapligt anslagsprogram erbjuder AFTD avgörande ekonomiskt stöd till forskare som främjar vår förståelse av FTD.
Många av AFTD:s anslag, och vissa erbjuds i samarbete med andra organisationer, stödjer forskare under de inledande stadierna av deras arbete. Under dessa tidiga stadier lägger forskare grunden för framtida kliniska studier genom att forska om den grundläggande vetenskapen bakom FTD och bedriva forskning om läkemedelsupptäckt för att hitta föreningar som visar potential som behandlingar. Eftersom de formativa stadierna av forskning är omfattande och ofta tar år att slutföra, är stöd från anslag avgörande för att säkerställa att forskarna har de resurser de behöver på lång sikt.
AFTD tillhandahåller en mängd olika anslag som täcker viktiga forskningsämnen som rör FTD, till exempel de som tilldelas genom programmet Accelerating Drug Discovery for FTD, ett samarbete med Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF). AFTD-bidrag driver också icke-droginterventioner. Till exempel tilldelades Allison Lindauer, PhD, vid Oregon Health & Science University, ett pilotstipendium för välbefinnande i FTD 2020 för sitt projekt som anpassade STELLA-telehälsoprogrammet för att möta de unika behoven hos FTD-vårdpartners baserat på deras input.
Genom Holloway Fellowship-programmet, som gjorts möjligt med det generösa stödet från Holloway-familjen, hjälper AFTD till att stödja nästa generation av FTD-forskare under deras utbildning. Holloway postdoktorala stipendier ger grunden för nya doktorer för att fortsätta skaffa forskningserfarenhet efter examen. Matthew Nolan, PhD, vid Massachusetts General Hospital, en Holloway postdoktor 2021-2023, fick stöd för sitt arbete med att främja förståelsen av rollen av RNA-bindande proteiner i FTD.
Tack vare stödet från AFTD:s anslag har många forskare lyckats göra viktiga genombrott inom FTD-området. I vissa fall banade AFTD-bidrag till och med vägen för kliniska prövningar.
2014 fick Thomas Kukar, PhD, vid Emory University, ett AFTD-pilotstipendium för sin forskning om progranulin, ett nyckelprotein som reglerar cellulära funktioner reducerade av FTD orsakad av en GRN-genvariant. Sedan, 2017, fick Dr Kukar ett Accelerating Drug Discovery for FTD-anslag för att undersöka progranulins förmåga att återställa funktionen hos lysosomen, som styr en cells avfallshanteringsprocess. Dr Kukars arbete bär nu frukt, i form av nya terapier för FTD-GRN som går mot kliniska prövningar inom en snar framtid.
AFTD fortsätter att erbjuda stipendier genom Holloway Postdoctoral Fellowship och anslag genom Clinical Research Training Scholarship. Två typer av AFTD Pilot Grants finns tillgängliga: Pathways for Hope Pilot Grants, för grundläggande och translationella forskningsprojekt, och Well-Being in FTD Pilot Grants, för projekt utformade för att förbättra välbefinnandet för diagnostiserade personer, familjer och vårdpartners.
AFTD och ADDF fortsätter att tilldela Accelerating Drug Discovery för FTD-anslag. Och i ett nyligen genomfört samarbete med ALS Association erbjuder AFTD nu bidrag genom programmet Digital Assessment Tools for FTD och ALS.
För mer information om AFTD:s anslagsprogram, besök theaftd.org/for-researchers.
Murray Grossman, MDCM, EdD, en internationellt erkänd ledare inom FTD-vetenskap och en av grundarna av AFTD:s Medical Advisory Council (MAC), dog den 4 april. Dr. Grossman var 71 år.
Penn Memory Center meddelade dödsfallet den 10 april.
Dr. Grossman, professor i neurologi vid University of Pennsylvania i över tre decennier, spelade en avgörande roll i AFTD:s grundande. I slutet av 1990-talet ordnade han så att Helen-Ann Comstock, en före detta FTD-vårdgivare, kunde använda UPenns kontorsutrymme i förorten Philadelphia för möten med hennes FTD-stödgrupp. Ms. Comstock skulle fortsätta med att grunda AFTD 2002 och tillhandahålla resurser, stöd och information till FTD-familjer över hela landet.
Tillsammans med Dr Virginia M.-Y. Lee och den avlidne Dr. John Trojanowski, också från UPenn, Dr. Grossman var "medverkande i att etablera AFTD som landets ledande organisation fokuserad på FTD", sa Comstock.
Dr. Grossman, en författare eller medförfattare till mer än 600 vetenskapliga artiklar, fokuserade sin forskning på Alzheimers och relaterade demenssjukdomar, särskilt på demenssjukdomar som debuterar i unga år såsom FTD. Han arbetade för att identifiera biomarkörer för neurodegenerativa sjukdomar, och publicerade nyligen studier om livskraften hos neurofilamentljus och cerebrospinalvätska som potentiella FTD-biomarkörer.
Dr. Grossman var inflytelserik när det gäller att utveckla diagnostiska kriterier för specifika FTD-subtyper, och var bland de första forskarna att inse att personer som diagnostiserats med rörelsebaserade störningar som kortikobasal degeneration och Parkinsons sjukdom också kan utveckla kognitiva svårigheter. Dr. Grossman gav också den första beskrivningen av den icke-flytande varianten av primär progressiv afasi.
Dr. Grossman grundade Penn FTD Center 2010. Centret sammankallar experter inom en rad olika discipliner för att förbättra FTD-vård, diagnos och behandlingar. Det erbjuder också klinisk genetisk rådgivning för FTD – en speciell passion för Dr. Grossman.
Vänner och kollegor berömde Dr. Grossmans energi, samarbetsanda och entusiasm för att arbeta med otaliga unga bidragsgivare till FTD-vetenskap. "Murray utbildade och mentorde många av de framväxande ledarna inom FTD-forskning och klinisk vård", säger AFTD:s VD Susan LJ Dickinson. "Han lämnar Penn FTD Center i kompetenta och engagerade händer, och hans arv inkluderar att se till att en ny generation kliniker och forskare kommer att fortsätta strävan mot godkända behandlingar för FTD.
"Oavsett om det gäller att klargöra diagnostiska kriterier för FTD, arbeta med genetiskt riskfyllda familjer eller undersöka potentiella FTD-biomarkörer, var Murrays arbete hela tiden informerat av hans djupa medkänsla för alla som drabbats av FTD," fortsatte Dickinson. "Hans ledarskap, vägledning och visdom har varit oerhört viktiga för AFTDs tillväxt och kommer att vara en bestående del av hans arv. Det var en ära och ett privilegium att få kalla honom en vän.”
Under de senaste åren har forskare lärt sig mer om hur amyotrofisk lateralskleros (ALS) och FTD överlappar varandra. De två neurologiska sjukdomarna har gemensamma drag på molekylär, cellulär och klinisk nivå. Men trots deras överlappande karaktär har forskning om FTD och ALS tenderat att förbli silo. Att gå bort från dessa silos och till mer kollaborativ forskning skulle gå långt mot att påskynda sökandet efter effektiva behandlingar för båda sjukdomarna.
Under det senaste året har AFTD arbetat för att sammanföra FTD- och ALS-forskningen, med vetskapen om att ett genombrott i en sjukdom kan leda till ett genombrott i den andra. Dessutom:
- I mars deltog AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD i styrkommittén för ett toppmöte om C9orf72-genvarianten, den vanligaste orsaken till genetisk FTD och ALS, vid Barrow Neurological Institute i Scottsdale, Arizona. Evenemanget, som berörde vikten av att bryta ner barriärerna som skiljer FTD- och ALS-forskningen, möjliggjordes tack vare David och Louise (Weezie) Reese generositet.
- I april samarbetade AFTD med Packard Center vid Johns Hopkins University för att vara värd för en tvärvetenskaplig workshop fokuserad på TDP-43, ett protein som bildar onormala ansamlingar i vissa fall av FTD och ALS. Workshopen sammanförde traditionella FTD- och ALS-forskare med experter inom beräkningsbiologi för att brainstorma sätt att tillämpa systembiologiska verktyg för att studera TDP-43.
- I maj tillkännagav AFTD och The ALS Association en ny finansieringsmöjlighet som kommer att driva framsteg inom samarbetsutveckling av digitala verktyg i skärningspunkten mellan ALS och FTD. Anslaget för digitala bedömningsverktyg för FTD och ALS kommer att ge stöd till forskare som utvecklar verktyg som använder smartphones, bärbara enheter eller annan teknik för att samla in data om en persons symptom och förmåga att fungera för att utöka forsknings- och vårdalternativen för FTD och ALS.
- Slutligen har CReATe Consortium vid University of Miami och The ALS Association samarbetat med AFTD för att finansiera två kommande Holloway Postdoctoral Fellowships, vilket ytterligare driver produktivt samarbete mellan FTD- och ALS-fälten.
"AFTD är stolta över att arbeta på flera nivåer för att minska silos av FTD och ALS forskning och vård," sa Dr Dacks.
AFTD:s årliga utbildningskonferens samlade nästan 300 personliga deltagare och mer än 700 virtuella deltagare för att ansluta, lära sig och engagera sig tillsammans med andra medlemmar i AFTD-gemenskapen den 5 maj.
Personer med FTD, vårdpartners, volontärer, vårdgivare, forskare och branschfolk samlades på Marriott St. Louis Grand, såväl som virtuellt.
De som anlände till St. Louis en dag tidigt fick chansen att delta i evenemang före konferensen, inklusive en volontärmiddag och en speciell session om FTD in the Arts, som visade upp den FTD-fokuserade pjäsen Chasing Rainbows och kortfilmen Pedacito de Carne.
Bruce Miller, MD – AW och Mary Margaret Clausen framstående professor i neurologi vid UCSF och medlem av AFTD Medical Advisory Council – höll huvudanförandet. Dr. Miller reflekterade över de många genombrott inom FTD-vetenskap han har sett under hela sin karriär, diskuterade de utmaningar som forskare står inför och lyfte fram det växande hoppet när det globala forskarsamhället går framåt med lovande kliniska prövningar som en dag kan leda till effektiva behandlingar för FTD.
"Jag skulle aldrig ha trott det när jag började inom detta område, men under det kommande decenniet tror jag att vi kommer att se effektiva terapier för de olika formerna av FTD," sa Dr. Miller. "Jag tror att detta speglar en enorm kreativitet hos forskare inom vårt område, på de olika sätt de tänker på terapier - och naturligtvis har AFTD varit en stor stimulans för dessa kliniska prövningar."
Breakout-sessioner erbjöd virtuella och personliga deltagare olika ämnen att utforska. Under sessionen "What Comes Next: Supporting Kids and Teens After an FTD Diagnosis" diskuterade personal från Lorenzo's House, en organisation som fokuserar på vård för unga demenssjukdomar, insikter från barn och tonåringar som har varit vårdpartners, tillsammans med strategier för att stödja dem under familjens FTD-resa.
Senare, vid sessionen "Dela dina erfarenheter för att avancera FTD-vetenskap", anslöt sig AFTD-ambassadörer och volontärer till Sweatha Reddy från FTD Disorders Registry och Nupur Ghoshal, MD, PhD, vid Washington University, för att dela sätt som personer som påverkas av FTD kan hjälpa till att utvecklas vår förståelse av denna sjukdom och driver forskning mot ett botemedel.
Ovannämnda sessioner, tillsammans med de flesta andra utbildningskonferenssessioner 2023, finns att se på AFTDs YouTube-kanal på youtube.com/TheAFTDorg.
Nästa AFTD utbildningskonferens kommer att hållas i Houston den 3 maj 2024, med möjlighet att delta personligen eller virtuellt. Vi hoppas att se dig där!
AFTD delade nyligen ut flera nya anslag till forskare som undersöker patologin hos FTD och till de som tittar på läkemedel som kan vända eller till och med stoppa FTD:s effekter.
Accelerating Drug Discovery för FTD Grants
Genom anslagsprogrammet Accelerating Drug Discovery for FTD arbetar AFTD och Alzheimers Drug Discovery Foundation för att främja lovande forskningsprojekt för upptäckt av läkemedel som kan påskynda FDA-godkännandet av FTD-behandlingar.
Ana Martinez, PhD, forskningsprofessor vid det biologiska forskningscentret i det spanska nationella forskningsrådet, tillsammans med det bioteknikföretag hon grundade, Ankar Pharma, tilldelades finansiering för att fortsätta utvecklingen av läkemedel som blockerar ett enzym som driver kemiska förändringar kopplade till den onormala klumpningen av de FTD-associerade proteinerna tau och TDP-43. Genom att rikta in sig på detta enzym hoppas Dr. Martinez kunna minska tau och TDP-43-klumpning och bromsa eller till och med stoppa sjukdomsprocessen.
Robert Williams och Pelagos Pharmaceuticals fick finansiering för sin forskning om läkemedel som riktar in sig på sjukdomsframkallande förändringar av viktiga hjärncellsfunktioner som metabolism och inflammation. Genom att vända dessa störande effekter strävar Pelagos-teamet efter att återställa cellfunktionen till sitt normala tillstånd i FTD och ALS.
AFTD Pilot Grants
Ett annat sätt som AFTD främjar forskning är genom dess pilotanslag. Pathways for Hope Pilot Grants stödjer grundforskning om neurobiologin hos FTD och translationell forskning för att förbättra klinisk praxis och biomarkörer, medan Well-Being in FTD Pilot Grants finansierar forskning för att förbättra välbefinnandet för diagnostiserade personer, familjer och vårdpartners.
Steven Boeynaems, PhD, biträdande professor vid Baylor College of Medicine, tilldelades ett Pathways for Hope-stipendium för att undersöka likheter mellan mekanismerna för naturligt förekommande toxiner som ormgift och de giftiga dipeptidrepetitionsproteinerna som är resultatet av C9orf72-genmutationer. Han hoppas att bättre förstå hur dessa giftiga ämnen utlöser inflammatoriska reaktioner i hjärnan för att bana väg för framtida behandlingar.
Daniel Mordes, MD, PhD, biträdande professor vid University of California, San Francisco, fick ett Pathways-stipendium för att studera en annan störning orsakad av C9orf72-genen: autofagi, som bryter ner skadade eller onormala proteiner. Hans projekt kommer att undersöka ett nytt mål för att utveckla läkemedel för att öka autofagi.
Slutligen fick Alexandru Iordan, PhD, biträdande professor vid University of Michigan, ett stipendium för välbefinnande i FTD för att utvärdera en toppmodern form av hjärnstimulering som använder MRT för att rikta stimulering till ett specifikt hjärnområde. En positiv effekt på sociala och beteendemässiga symtom skulle stödja en större uppföljningsprövning av denna nya behandling.
AFTD:s frivilliga ambassadörer samlades till sitt årliga toppmöte den 4 maj i St. Louis för att återknyta kontakten med varandra, lära sig mer om AFTD:s organisatoriska prioriteringar och välkomna fem nya ambassadörer till gruppen.
Ambassadörer är frivilliga ledare som representerar AFTD i samhällen över hela USA. De hjälper till att identifiera möjligheter att öka medvetenheten om FTD, genomföra uppsökande insatser, nätverka med sjukvårdspersonal och tala offentligt för att dela sina insikter om FTD.
AFTD har nu 15 ambassadörer som representerar 13 stater: Kalifornien, Washington, Oregon, Iowa, Michigan, Alabama, Texas, Massachusetts, New Jersey, Maryland, South Carolina, North Carolina och Illinois.
Förutom geografisk mångfald, tar AFTDs ambassadörer med sig en rad FTD-upplevelser från en mängd olika perspektiv. De senaste ambassadörerna inkluderar en mamma vars dotter hade FTD och dog vid 33 års ålder, medan en annan ny ambassadör ger Latinx-gemenskapens perspektiv. Alla våra ambassadörers röster är nyckeln till att öka den breda medvetenheten om FTD i USA
Volontärmötet 2023 hölls i Marriott St. Louis Grand, platsen för AFTD Education Conference. Förutom att få kontakt med varandra och lära sig mer om AFTD, kunde ambassadörer ge input direkt till AFTD:s personalledarskap, få vägledning som syftar till att maximera deras inverkan under det kommande året och helt enkelt ha roligt med att umgås personligen.
Under hela toppmötet talade ambassadörer och personal om hur ambassadörer kan hjälpa till att främja flera av AFTD:s viktigaste uppdragsområden, framför allt medvetenhet. Under räkenskapsåret 2023 (som sträckte sig från juli 2022 till juni 2023) deltog ambassadörer i nästan 50 upplysningsaktiviteter, inklusive medieframträdanden, politiska opinionsbildningsevenemang, insamlingar och utbildningsmöjligheter för vårdpersonal, bland många andra.
AFTD:s VD Susan LJ Dickinson var närvarande vid toppmötet och noterade den entusiasm och energi som genomsyrade rummet.
Följande dag, den 5 maj, var ambassadörerna avgörande för framgången för AFTD Education Conference, välkomnade familjer till det personliga evenemanget och underlättade några av breakout-sessionerna.
För att lära dig mer om AFTD:s ambassadörer, besök theaftd.org/about-us/aftd-ambassadors.
AFTD uppskattar våra otroliga volontärers arbete året runt. Den 4 maj i St. Louis, kvällen före AFTD Education Conference, uttryckte AFTDs personal vår tacksamhet för våra volontärers ovärderliga bidrag genom att erbjuda en utsökt måltid av St. Louis-stil grillad på vår volontärmiddag.
Åttio AFTD-volontärer anslöt sig till nästan 30 AFTD-personal till middagen, som hölls i den historiska Statler Ballroom på Marriott St. Louis Grand hotel, platsen för hotellets ursprungliga lobby. Miljön var verkligen unik, med eleganta marmorgolv och glamoröst högt i tak.
AFTD Volunteer Services Manager Michael Mullan inledde kvällen genom att tacka alla AFTD:s volontärer – både de närvarande i rummet och de som inte kunde ta sig till St. Louis. Han berömde volontärer av alla slag: stödgruppsvolontärer, insamlingsvärdar, samhällspedagoger, AFTD-ambassadörer och styrelsemedlemmar, för att bara nämna några.
AFTDs VD Susan LJ Dickinson lyfte sedan fram den historiska betydelsen av volontärer för vår organisation, medan AFTD Senior Director of Programs Sharon Denny talade om deras prestationer under det senaste året. AFTD:s frivilliga engagemangskoordinatorer Jacqueline Butler-Gamble och Carrie Johnson och AFTD Support Services Coordinator Erin Ficca reciterade en kort tacksamhetsdikt.
Efter middagen fick varje volontär några enkla tecken på vår uppskattning, inklusive AFTD-solglasögon och ett AFTD-märkt solskydd för sina bilar.
Under hela kvällen delade volontärer och personal trevliga samtal, skratt och påtaglig entusiasm för våra volontärers pågående ansträngningar för att göra FTD-resan lättare för nästa familj. Många volontärer återuppväckte kontakter från tidigare AFTD-konferenser och evenemang, samtidigt som de fick nya vänner som delar sin FTD-resa.
Volontäruppskattningsmiddagar är alltid en rolig och energigivande del av den personliga AFTD Education Conference-upplevelsen. Vi ser redan fram emot nästa år i Houston!
Oberoende evenemang:
Sláinte!
Denise Lange och Shannon och Geoff Fuller var värdar för en St Paddy's Day Party med ett syfte för att hedra Michael Lange den 18 mars på Springdale Area Recreation Club i Raleigh, North Carolina. Michael Lange, Denises man, gick bort från FTD 2022. Kvällen innehöll en cornhole-turnering, en kostymtävling och utlottningspriser och samlade in över $24 000 för AFTD:s uppdrag!
Inte halvt dåligt
Christian Clark skapade en GoFundMe-sida till minne av sin mamma, Alexandra, som gick bort från FTD vid 59 års ålder i december 2022. Förutom att skapa insamlingen drev Christian United Airlines NYC Half till hennes minne den 19 mars. Då i skrivande stund har Christians sida samlat in $8,943 för att främja AFTD:s uppdrag.
Det är Brooklyn Way
Tara Simonson sprang Brooklyn Half Marathon den 20 maj till minne av sin mamma, Lynn Surprenant, som gick bort från FTD 2020. På tävlingsdagen sprang Tara förbi Brooklyn Museum, Botanic Garden och Prospect Park innan hon gjorde sin stora målgång kl. den världsberömda Coney Island Boardwalk – allt samtidigt som man ökar medvetenheten om FTD. Förutom att öka den välbehövliga medvetenheten, samlade Tara också in $7,147 för att gynna AFTD:s uppdrag.
Ett tee-rrific event
Todd Hartzog var värd för en golfutflykt den 4 juni på Colonial Oaks Golf Course i Fort Wayne, Indiana, för att gynna AFTD och för att hedra minnet av sin vän Dustin Snyder, som gick bort från FTD 2022. Evenemanget var en stor framgång, med ungefär 80 golfare som deltog i dagens aktiviteter och samlade in över $5 700 till stöd för AFTD:s uppdrag.
Klä dig för framgång
Den 3 mars anordnade Edwin Pagan en "Dress Down Day" med Clifton School District (New Jersey) till minne av Jackie Pang, som gick bort från FTD 2020 vid en ålder av 64. Tack vare Edwins insatser deltog alla genom att bära unika kläder, och samlade ihop $1,716 för att stödja AFTD:s uppdrag.
Om du fortsätter att tro
Den 24 februari sprang Kathleen Pondelli, tillsammans med andra medlemmar i familjen Pondelli, Disney Princess Half Marathon till minne av Al, Kathleens make, som dog av FTD 2014. Att springa i Disney Princess Half Marathon har blivit en tradition för Pondelli-familjen sedan 2016. De har samlat in totalt $10 486 för AFTD, inklusive $1 063 i år!
Familjen som går tillsammans...
Susan Gotsch och hennes familj deltog i Flying Pig Marathon den 5-6 maj i Cincinnati. Efter att ha genomfört maratonloppet 2019 med sin man, Keith, ville familjen Gotsch köra det igen den här gången till minne av sin älskade make och far, eftersom Keith gick bort från FTD i juli 2022. Susan och hennes team firade maratonårets 25:e år och hjälpte till att sprida en omätlig mängd FTD-medvetenhet. Dessutom samlade de in över $1,400 för AFTD:s uppdrag!
Hoops och Hope
Soraya Sharma höll en basketturnering den 15 april på Awty International School i Houston för att stödja AFTD:s uppdrag. Lag med fem spelare betalade $25 för att spela i turneringen och delta i massor av roligt och mycket skolanda. Matförsäljning och donationer ökade beloppet som donerades till AFTD efteråt - vilket resulterade i $1,195 som donerades till AFTD:s uppdrag.
Bestiga det högsta berget
Shelby Buckley gick ombord för att bestiga Denali den 19 maj för att hedra sin far, som hon tidigare klättrade upp på berget med efter att hon tagit examen från gymnasiet. Efter sin första resa lovade Shelby och hennes pappa varandra att de skulle bestiga Denali tillsammans efter att hon tagit examen från college. Sedan dess har hennes far diagnostiserats med FTD, och utvecklingen av sjukdomen har hindrat hans förmåga att klättra. Men Shelby är dedikerad till att hålla sitt löfte och klättra till hans ära istället.
I sommarnumret 2022 av AFTD nyheter, meddelade vi att vi hade förmörkat insamlingsresultat från 2021. I år är vi glada att kunna meddela att vi har gjort det igen! Under vårt räkenskapsår 2023 (1 juli 2022 – 30 juni 2023) samlade våra volontärledda insamlingar in totalt $851 000 och räknas för att främja AFTD:s uppdrag!
Det senaste året har mycket förändrats för Evenemangsavdelningen. Vi har expanderat ännu mer och är nu ett team på fyra heltidsanställda! Vi har fått äran att arbeta med var och en av er och uppskattar att ni öppnar upp om era FTD-berättelser, så att vi kan lära känna er på ett personligt plan för att hjälpa till att skapa välbehövlig medvetenhet om denna sjukdom och stöd till andra familjer på denna resa.
Våra insamlingsvolontärer tog det till en annan nivå det senaste räkenskapsåret. Från golfturneringar till maraton till temafester, ni har alla gjort en meningsfull inverkan på vägen för att avsluta FTD! Under vårt räkenskapsår 2023 firade Food for Thought sitt 10:e år som en kampanj, och deltagarna insåg det genom att införliva nummer 10 i sina evenemang på unika sätt. Vi såg nya volontärer berätta historier From the Heart i februari genom vår With Love-kampanj, allt berättat på en mängd olika kreativa sätt. Vi såg också några personliga rekord satta både vad gäller insamlade belopp och sträckor under vår AFTD-Team Race-säsong. Vid varje tur har våra volontärer imponerat på oss med deras engagemang, sårbarhet, passion och kreativitet.
Från AFTD:s evenemangsavdelning och på uppdrag av oss alla här på AFTD och samhället vi tjänar, vill vi tacka alla våra insamlingsvolontärer som driver AFTD:s uppdrag framåt. Vi skulle inte kunna göra detta arbete utan dig.