FTD-forskning bringer håb – håb om terapeutiske midler, der kan bremse eller reducere symptomer, håb om, at den næste opdagelse vil forbedre livskvaliteten for diagnosticerede personer og deres familier, håb om en fremtid fri for FTD. Nye behandlinger for FTD er tættere på end nogensinde, med behandlinger for nogle årsager til FTD under aktiv test i kliniske forsøg. Kliniske forsøg er undersøgelser designet til at bestemme sikkerheden og effektiviteten af nye medicinske indgreb, herunder lægemidler, genterapier, medicinsk udstyr eller andre behandlinger.
Men succesen med kliniske forsøg afhænger af, om forskere kan tilmelde et statistisk robust antal deltagere. Personer med diagnosen FTD – og om muligt deres plejepartnere og/eller familiemedlemmer – opfordres derfor til at overveje at melde sig til et klinisk forsøg.
Deltagelse i kliniske forsøg kan hjælpe videnskabsmænd med at udvikle de første effektive FTD-behandlinger, men deltagerne har også rapporteret om andre fordele. For eksempel har nogle sagt, at de satte pris på chancen for at møde og danne relationer med FTD-specialister; andre rapporterede, at de fik en følelse af formål og mening under deres FTD-rejse. Afprøvning af eksperimentelle terapier kan også potentielt forbedre livskvaliteten for personer, der er diagnosticeret, hvis disse terapeutiske midler skulle vise sig at være effektive.
US Food and Drug Administration og andre regulerende organer har strenge retningslinjer og processer for at køre kliniske forsøg. For lægemiddeludvikling omfatter godkendelsesprocessen typisk flere faser:
Inden tilmelding vil potentielle deltagere i et klinisk forsøg modtage et detaljeret overblik over forsøgets parametre og procedurer fra forskerholdet. De skal også underskrive et dokument, kendt som en informeret samtykkeformular, der indeholder vigtige detaljer om forsøget: dets formål, varighed, potentielle risici og fordele og alle relevante kontaktoplysninger, de har brug for. Dokumenter om informeret samtykke er ikke bindende, og deltagere kan trække sig fra forsøget på et hvilket som helst tidspunkt og af enhver grund.
For at videnskabeligt brugbare data kan produceres, har kliniske forsøg strenge berettigelseskrav - ikke alle kan tilmelde sig et forsøg. I FTD er mange aktuelle kliniske forsøg, der tester behandlinger for at stoppe eller bremse udviklingen af sygdommen, specifikke for mennesker med en genetisk GRN-variant. Det er derfor nødvendigt at kende din genvariant, før du tilmelder dig sådanne forsøg. For at undersøge, om genetisk test er det rigtige for dig, anbefaler AFTD at tale med en genetisk rådgiver; besøg theaftd.org/ftd-genetics/genetic-counseling at lære mere.
Der er flere aktive, igangværende kliniske forsøg med fokus på FTD end nogensinde før. Mens mange undersøgelser er rettet mod FTD forårsaget af specifikke gener, adresserer andre specifikke symptomer på FTD, mens andre undersøger ikke-medicinske indgreb for at forbedre livskvaliteten for personer, der er diagnosticeret, og/eller FTD-plejeoplevelsen.
Hvis du er interesseret i at blive involveret i studier, er der mange måder at komme i gang på. FTD Disorders Registry er et enkelt sted at starte. Tilmeld dig for at dele din FTD-erfaring med forskere og lære om kliniske forskningsmuligheder, der kan være rigtige for dig. Du kan lære mere ved at besøge FTDregistry.org.
En anden nyttig ressource er National Institutes of Health's ClinicalTrials.gov, en online database med føderalt og privat finansierede undersøgelser om forskellige tilstande og sygdomme.
Du kan også kontakte AFTD's HelpLine for at stille spørgsmål og modtage vejledning om måder at blive involveret på; du kan kontakte HelpLine på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.
Selvom flere FTD kliniske forsøg er undervejs end nogensinde før, er der behov for flere. Forskningen er accelereret hurtigere for nogle årsager til FTD - som FTD-GRN - sammenlignet med andre. Selvom kliniske forsøg endnu ikke er tilgængelige for alle med FTD, kan tilmelding til FTD Disorders Registry hjælpe med at skabe nye kliniske forsøg og potentielle behandlinger. Det signalerer til forskere og virksomheder, at mennesker med FTD, herunder dem med specifikke typer FTD, er i stand til og villige til at deltage i forskning.
Besøg bit.ly/FTDrials for mere information om deltagelse i kliniske forsøg.
AFTD mødes med senator i NY State. Hinchey til meddelelse om FTD Week
AFTD-medarbejdere og frivillige rejste til Albany den 22. maj for at mødes med New York State-senator Michelle Hinchey, da hun mindede om Senatets resolution 992 – der erklærede 24. september til 1. oktober som FTD Awareness Week i New York – og talte om vigtigheden af større bevidsthed og forståelse af FTD. AFTD CEO Susan LJ Dickinson og Advocacy Manager Matt Sharp fik selskab af bestyrelsesmedlem Kathy Newhouse Mele og AFTD frivillige Nancy Cummings og generalløjtnant Michael Basla. AFTD-delegationen mødtes med Hinchey, før statens senat gik ind i sin eftermiddagssession for at takke hende for hendes arbejde med resolutionen om FTD Awareness Week. "Kampen for at bringe FTD på forkant med offentlighedens bevidsthed og til vores politiske diskussioner i statens lovgiver er en personlig kamp for mig," sagde Hinchey, hvis far, den amerikanske rep. Maurice Hinchey, blev diagnosticeret med PPA og døde i 2017.
Dr. Chiadi Onyike udnævnt til AFTD MAC som formand
Chiadi Onyike, MD er blevet udnævnt til formand for AFTD's Medical Advisory Council (MAC). Hans treårige embedsperiode som formand begynder efter Bradford Dickerson, MD, den nuværende MAC-formand, træder tilbage i 2025. Dr. Onyike er neuropsykiater, lektor i psykiatri og adfærdsvidenskab ved Johns Hopkins University og direktør for Johns Hopkins Young-Onset Demens Program. Hans arbejde fokuserer på at diagnosticere og pleje neurodegenerative sygdomme som FTD, der udvikler sig omkring middelalderen eller tidligere. Som MAC-formand vil Dr. Onyike bringe en dybdegående erfaring med at rådgive nationale og internationale forskningsbureauer, herunder National Institutes of Health og US Food and Drug Administration.
"Jeg følte mig som Dr. Jekyll og Mrs. Hyde - jeg var ofte klar til at eksplodere, og jeg vidste ikke hvorfor." – Linda D., der lever med FTD
Før hendes adfærdsvariante FTD-diagnose i februar 2022 i en alder af 70 år, kunne Linda ikke forstå, hvorfor hun, en tidligere speciallærer og ivrig læser, kæmpede for at færdiggøre bøger til bibelstudie, samtidig med at hun blev mere og mere uorganiseret og tilbøjelig til vredesudbrud.
På grund af andre sundhedsmæssige bekymringer troede Linda og hendes mand Mike oprindeligt, at hendes symptomer var forbundet med disse sygdomme. Men markante adfærdsændringer fik Linda til at søge yderligere medicinsk vejledning.
"Da jeg fandt ud af, at jeg havde FTD, tænkte jeg: 'Hvad skal jeg gøre?' Lægerne vidste ikke præcis, hvad jeg skulle gøre, men jeg ville have en, jeg kunne tale med,” sagde Linda. "En af neurologerne fandt AFTD til mig, og jeg kunne ikke ringe hurtigt nok, fordi jeg vidste, at jeg havde brug for hjælp."
Gennem AFTDs HelpLine fandt Linda information og ressourcer, som hun og Mike brugte til at uddanne sig selv om sin diagnose. Med et Comstock Quality of Life Grant fra AFTD har Linda været i stand til at købe forsyninger til sit kunstværk.
"Dette er en måde, hvorpå jeg kan dele Guds venlighed," sagde hun. ”Jeg kan få de materialer, jeg skal bruge til at lave kunst, som jeg deler med andre. Så kan jeg fortælle dem, hvad FTD er, og hvordan det hænger sammen med det, jeg går igennem. Hvis jeg kan holde mine hænder beskæftiget, har jeg det bedre.”
Derudover gjorde en Comstock-aflastningsbevilling det muligt for Mike at få adgang til plejetjenester for Linda, mens han kom sig efter en hjerteoperation. I dag balancerer Mike sin kærlighed til havearbejde med at være Lindas fuldtidsplejepartner.
"AFTD har gjort en stor forskel," sagde Linda. ”Den støtte, vi har fået, har fjernet meget af ensomheden, og jeg føler, at jeg har mere håb lige nu, end jeg har haft i det foregående halvandet år siden jeg blev diagnosticeret – det har betydet så meget at kunne tale til folk i organisationen og modtage hjælp.”
Linda og Mike er blandt de mere end 600 mennesker, der modtager støtte gennem AFTDs Comstock Grant-program hvert år, og vi er taknemmelige for, at de valgte at dele deres FTD-historie.
Hver historie bringer bevidsthed om at gøre tingene bedre for den næste familie.
Hver historie flytter os tættere på en fremtid fri for FTD.
Vil du donere i dag for at støtte Comstock Grant-programmet, for at give hjælp og bringe håb til folk, der navigerer efter en FTD-diagnose?
En gave på $500 kan finansiere én bevilling, og en gave på et hvilket som helst beløb vil fremme AFTDs arbejde med at forbedre livskvaliteten for mennesker, der lever med FTD, og drive forskning til en kur. Du skal blot theaftd.org og klikke på Doner+ knap øverst på siden eller Klik her.
Shoshana Derrow Krilow, Esq.
"Min far var min bedste ven," sagde AFTD's bestyrelsesmedlem Shoshana Derrow Krilow for nylig. "Det var ekstraordinært svært at miste ham - først langsomt og derefter [at] miste ham gang på gang i løbet af et meget langt årti."
Krilows far, Charles (Chuck) Derrow, var en indfødt New Yorker; en læge, der praktiserede i Columbus, Ohio i over to årtier; og en mand, der marcherede i takt med sin egen trommeslager - "ganske genialt, men altid lidt mærkeligt," sagde Krilow. Da han første gang viste bvFTD-symptomer i slutningen af 2000'erne, var selv nære familiemedlemmer ikke sikre på, om der rent faktisk var et problem, eller om han bare blev sjovere med alderen. "Vi tænkte, 'far er måske lidt mærkeligere, men han bliver ældre'," sagde Krilow.
Men Dr. Derrows mærkelige adfærd blev hyppigere og mere bekymrende. Han kunne ikke beregne drikkepenge eller tømme opvaskemaskinen korrekt; han lavede engang en hel kande kaffe uden kanden. Hans kone bemærkede, at han havde følt sig deprimeret og havde problemer på arbejdet. Det blev klart, at noget var neurologisk galt: "Når han endelig havde fået lavet billeddiagnostik, vidste vi og han med det samme, at det var FTD," sagde Krilow. Dr. Derrow var endnu ikke 60 år gammel, da han fik diagnosen; han døde i 2018.
En lobbyist, der bor med sin mand og to små børn i Washington, DC-området, husker Krilow at have lært om AFTD. "Det startede som," Åh, du eksisterer - jeg er knust, hjælp mig," sagde hun. Efter at have deltaget i et netværksarrangement for FTD-familier i Bethesda, Maryland, indså hun hurtigt værdien af at møde andre, der forstår FTD specifikt. "AFTD introducerede mig for andre unge fagfolk i området, som på samme måde kæmpede med demens, og det var ikke Alzheimers," sagde hun. "Det var rart at være omgivet af så mange mennesker, der forstod, hvad jeg gik igennem."
Mens Krilow kom til AFTD-bestyrelsen i maj, har hun arbejdet med den i de sidste 10 år, for det meste i en uformel rådgivende rolle. Sammen med AFTD CEO Susan LJ Dickinson og AFTD Advocacy Manager Matt Sharp arbejdede hun sammen med kongrespersonale for at få FTD tilføjet som et emneområde, der er berettiget til føderal finansiering via Peer-Reviewed Medical Research Program gennem Department of Defense – en "stor gevinst" som hun beskriver det.
Hendes vision for AFTDs fremtid inkluderer flere gevinster af endnu større størrelse. Hun ønsker, at FTD skal "meget bedre forstås og anerkendes af føderale politiske beslutningstagere som ikke Alzheimers, med en forståelse af, hvorfor denne skelnen er vigtig," sagde hun.
Hun tilføjede, at hun er klar og villig til at generere ideer og udnytte forbindelser, der vil hjælpe med at øge FTD-bevidstheden på Capitol Hill og videre. "Hvis der er nogen forskel, jeg kan gøre, tror jeg, det er mit ansvar" at gøre det, sagde Krilow. "Min far plejede at sige: 'Gør det rigtige i livet.' Det føles som det rigtige."
Gennem et robust videnskabeligt bevillingsprogram tilbyder AFTD afgørende økonomisk støtte til forskere, der fremmer vores forståelse af FTD.
Mange af AFTD's bevillinger, og nogle tilbydes i partnerskab med andre organisationer, støtter videnskabsmænd i de indledende faser af deres arbejde. I disse tidlige stadier lægger forskerne grunden til fremtidige kliniske undersøgelser ved at forske i den grundlæggende videnskab bag FTD og udføre lægemiddelforskning for at finde forbindelser, der viser potentiale som behandlinger. Fordi forskningens formative faser er omfattende og ofte tager år at fuldføre, er støtte fra bevillinger afgørende for at sikre, at forskere har de ressourcer, de har brug for på længere sigt.
AFTD yder en række tilskud, der dækker vigtige forskningsemner vedrørende FTD, såsom dem, der tildeles gennem Accelerating Drug Discovery for FTD-programmet, et partnerskab med Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF). AFTD-tilskud driver også ikke-narkotikainterventioner. For eksempel blev Allison Lindauer, ph.d., fra Oregon Health & Science University, tildelt en 2020 Well-Being in FTD Pilot Grant for sit projekt, der tilpasser STELLA telehealth-programmet til at imødekomme de unikke behov hos FTD-plejepartnere baseret på deres input.
Gennem Holloway Fellowship-programmet, der er gjort muligt med den generøse støtte fra Holloway-familien, hjælper AFTD med at støtte den næste generation af FTD-forskere under deres uddannelse. Holloway Postdoc-stipendier giver grundlaget for, at nye ph.d.'er kan fortsætte med at få forskningserfaring efter endt uddannelse. Matthew Nolan, PhD, fra Massachusetts General Hospital, en Holloway Postdoc-stipendiat 2021-2023, modtog støtte til sit arbejde med at fremme forståelsen af RNA-bindende proteiners rolle i FTD.
Takket være støtten fra AFTDs bevillinger er det lykkedes mange forskere at skabe væsentlige gennembrud i FTD-området. I nogle tilfælde banede AFTD-tilskud endda vejen for kliniske forsøg.
I 2014 modtog Thomas Kukar, ph.d. fra Emory University, et AFTD-pilotstipendium for sin forskning i progranulin, et nøgleprotein, der regulerer cellulære funktioner reduceret af FTD forårsaget af en GRN-genvariant. Så, i 2017, modtog Dr. Kukar en Accelerating Drug Discovery for FTD-bevilling for at undersøge progranulins evne til at genoprette funktionen af lysosomet, som styrer en celles affaldsbortskaffelsesproces. Dr. Kukars arbejde bærer nu frugt i form af nye terapier til FTD-GRN, der bevæger sig mod kliniske forsøg i den nærmeste fremtid.
AFTD fortsætter med at tilbyde stipendier gennem Holloway Postdoctoral Fellowship og tilskud gennem Clinical Research Training Scholarship. To typer AFTD Pilot Grants er tilgængelige: Pathways for Hope Pilot Grants, til grundlæggende og translationelle forskningsprojekter, og Well-Being in FTD Pilot Grants, til projekter designet til at forbedre velfærden for diagnosticerede personer, familier og plejepartnere.
AFTD og ADDF fortsætter med at tildele Accelerating Drug Discovery til FTD-tilskud. Og i et nyligt samarbejde med ALS Association tilbyder AFTD nu tilskud gennem programmet Digital Assessment Tools for FTD og ALS.
For mere information om AFTDs tilskudsprogram, besøg theaftd.org/for-researchers.
Murray Grossman, MDCM, EdD
Murray Grossman, MDCM, EdD, en internationalt anerkendt leder inden for FTD-videnskab og et stiftende medlem af AFTD's Medical Advisory Council (MAC), døde den 4. april. Dr. Grossman blev 71.
Penn Memory Center annoncerede dødsfaldet den 10. april.
Dr. Grossman, som var professor i neurologi ved University of Pennsylvania i over tre årtier, spillede en afgørende rolle i AFTDs grundlæggelse. I slutningen af 1990'erne sørgede han for, at Helen-Ann Comstock, en tidligere FTD-plejer, brugte UPenn kontorlokaler i forstaden Philadelphia til møder i hendes FTD-støttegruppe. Ms. Comstock ville fortsætte med at stifte AFTD i 2002 og levere ressourcer, støtte og information til FTD-familier i hele landet.
Sammen med Dr. Virginia M.-Y. Lee og afdøde Dr. John Trojanowski, også fra UPenn, Dr. Grossman var "medvirkende til at etablere AFTD som landets førende organisation med fokus på FTD," sagde Ms. Comstock.
Dr. Grossman, en forfatter eller medforfatter til mere end 600 videnskabelige artikler, fokuserede sin forskning på Alzheimers og beslægtede demenssygdomme, især på unge debuterende demenssygdomme såsom FTD. Han arbejdede på at identificere biomarkører for neurodegenerative sygdomme og udgav nylige undersøgelser om levedygtigheden af neurofilamentlys og cerebrospinalvæske som potentielle FTD-biomarkører.
Dr. Grossman var indflydelsesrig i udviklingen af diagnostiske kriterier for specifikke FTD-undertyper og var blandt de første forskere til at erkende, at personer diagnosticeret med bevægelsesbaserede lidelser såsom corticobasal degeneration og Parkinsons sygdom også kunne udvikle kognitive vanskeligheder. Dr. Grossman gav også den første beskrivelse af den ikke-flydende variant af primær progressiv afasi.
Dr. Grossman grundlagde Penn FTD Center i 2010. Centret indkalder eksperter på tværs af en række discipliner for at forbedre FTD-pleje, diagnose og behandlinger. Det tilbyder også klinisk genetisk rådgivning til FTD – en særlig passion hos Dr. Grossman.
Venner og kolleger roste Dr. Grossmans energi, samarbejdsånd og entusiasme for at arbejde med utallige unge bidragydere til FTD-videnskab. "Murray trænede og vejledte mange af de nye ledere inden for FTD-forskning og klinisk pleje," sagde AFTD CEO Susan LJ Dickinson. "Han efterlader Penn FTD Center i dygtige og engagerede hænder, og hans arv omfatter at sikre, at en ny generation af klinikere og videnskabsmænd vil fortsætte drevet til godkendte behandlinger for FTD.
"Uanset om det drejer sig om at afklare diagnostiske kriterier for FTD, arbejde med genetisk udsatte familier eller undersøge potentielle FTD-biomarkører, var Murrays arbejde til enhver tid informeret om hans dybe medfølelse for alle, der er berørt af FTD," fortsatte Dickinson. "Hans ledelse, vejledning og visdom har været enormt vigtig for væksten af AFTD og vil være et vedvarende aspekt af hans arv. Det var en ære og et privilegium at kalde ham en ven.”
I de senere år har forskere lært mere om, hvordan amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og FTD overlapper hinanden. De to neurologiske sygdomme deler fællestræk på det molekylære, cellulære og kliniske niveau. Men på trods af deres overlappende karakter har forskning i FTD og ALS haft en tendens til at forblive i silo. At bevæge sig væk fra disse siloer og ind i mere kollaborativ forskning ville gå langt i retning af at fremskynde søgen efter effektive behandlinger for begge sygdomme.
I løbet af det sidste år har AFTD arbejdet på at samle FTD- og ALS-forskningen, velvidende at et gennembrud i den ene sygdom kan føre til et gennembrud i den anden. Ud over:
- I marts deltog AFTD Senior Director of Scientific Initiatives, Penny Dacks, PhD i styregruppen for et topmøde om C9orf72-genvarianten, den mest almindelige årsag til genetisk FTD og ALS, på Barrow Neurological Institute i Scottsdale, Arizona. Arrangementet, som berørte vigtigheden af at nedbryde de barrierer, der adskiller FTD- og ALS-forskning, blev muliggjort takket være David og Louise (Weezie) Reese generøsitet.
- I april samarbejdede AFTD med Packard Center ved Johns Hopkins University for at være vært for en tværfaglig workshop med fokus på TDP-43, et protein, der danner unormale ophobninger i nogle tilfælde af FTD og ALS. Workshoppen samlede traditionelle FTD- og ALS-forskere med eksperter i beregningsbiologi for at brainstorme måder at anvende systembiologiske værktøjer til studiet af TDP-43.
- I maj annoncerede AFTD og The ALS Association en ny finansieringsmulighed, der vil drive fremskridt inden for samarbejdsudvikling af digitale værktøjer i skæringspunktet mellem ALS og FTD. Bevillingen til Digital Assessment Tools for FTD og ALS vil yde støtte til forskere, der udvikler værktøjer ved hjælp af smartphones, bærbare enheder eller anden teknologi til at indsamle data om en persons symptomer og evne til at fungere for at udvide forsknings- og plejemuligheder for FTD og ALS.
- Endelig har CReATe-konsortiet ved University of Miami og The ALS Association indgået partnerskab med AFTD for at finansiere to kommende Holloway Postdoctoral Fellowships, hvilket yderligere driver produktivt samarbejde mellem FTD- og ALS-felterne.
"AFTD er stolte af at arbejde på flere niveauer for at reducere siloerne af FTD og ALS forskning og pleje," sagde Dr. Dacks.
AFTDs årlige uddannelseskonference samlede næsten 300 personlige deltagere og mere end 700 virtuelle deltagere for at forbinde, lære og engagere sig sammen med andre medlemmer af AFTD-fællesskabet den 5. maj.
Personer med FTD, plejepartnere, frivillige, sundhedsudbydere, forskere og branchefolk samledes på Marriott St. Louis Grand, såvel som virtuelt.
De, der ankom til St. Louis en dag for tidligt, havde chancen for at deltage i arrangementer før konferencen, herunder en frivillig påskønnelsesmiddag og en særlig session om FTD in the Arts, som viste det FTD-fokuserede skuespil Chasing Rainbows og kortfilmen Pedacito de Carne.
Bruce Miller, MD – AW og Mary Margaret Clausen Distinguished Professor in Neurology ved UCSF og medlem af AFTD Medical Advisory Council – holdt hovedtalen. Dr. Miller reflekterede over de mange gennembrud inden for FTD-videnskaben, han har været vidne til gennem hele sin karriere, diskuterede de udfordringer, som forskere står over for, og fremhævede det voksende håb, efterhånden som det globale forskningssamfund fremmer lovende kliniske forsøg, der en dag kan føre til effektive behandlinger for FTD.
"Jeg ville aldrig have troet det, da jeg startede på dette felt, men i løbet af det næste årti tror jeg, at vi vil se effektive terapier for de forskellige former for FTD," sagde Dr. Miller. "Jeg tror, at dette afspejler en enorm kreativitet hos videnskabsmænd inden for vores felt, på de forskellige måder, de tænker på terapier - og selvfølgelig har AFTD været en væsentlig stimulans for disse kliniske forsøg."
Breakout-sessioner tilbød virtuelle og personlige deltagere forskellige emner at udforske. Under sessionen "Hvad kommer dernæst: at støtte børn og teenagere efter en FTD-diagnose," diskuterede personale fra Lorenzo's House, en organisation med fokus på pleje af unge demens, indsigt fra børn og teenagere, der har været plejepartnere, sammen med strategier til at støtte dem under deres families FTD-rejse.
Senere, ved sessionen "Sharing Your Experiences to Advance FTD Science", sluttede AFTD-ambassadører og frivillige sig til Sweatha Reddy fra FTD Disorders Registry og Nupur Ghoshal, MD, PhD, fra Washington University, for at dele måder, som personer berørt af FTD kan hjælpe med at fremme vores forståelse af denne sygdom og driver forskning hen imod en kur.
De ovennævnte sessioner, sammen med de fleste andre 2023 Education Conference-sessioner, kan ses på AFTDs YouTube-kanal på youtube.com/TheAFTDorg.
Den næste AFTD Education Conference vil blive afholdt i Houston den 3. maj 2024, med mulighed for at deltage personligt eller virtuelt. Vi håber at se dig der!
AFTD tildelte for nylig flere nye bevillinger til forskere, der undersøger patologien ved FTD, og til dem, der undersøger lægemidler, der kunne vende eller endda standse FTD's virkninger.
Accelererende lægemiddelopdagelse til FTD-tilskud
Gennem tilskudsprogrammet Accelerating Drug Discovery for FTD arbejder AFTD og Alzheimer's Drug Discovery Foundation for at fremme lovende forskningsprojekter om lægemiddelopdagelse, der kan fremskynde FDA-godkendelse af FTD-behandlinger.
Ana Martinez, ph.d., forskningsprofessor ved det biologiske forskningscenter i det spanske nationale forskningsråd, blev sammen med det bioteknologiske selskab, hun grundlagde, Ankar Pharma, tildelt midler til at fortsætte udviklingen af lægemidler, der blokerer for et enzym, der driver kemiske ændringer i forbindelse med den unormale sammenklumpning af de FTD-associerede proteiner tau og TDP-43. Ved at målrette dette enzym håber Dr. Martinez at reducere tau og TDP-43-klumpning og bremse eller endda stoppe sygdomsprocessen.
Robert Williams og Pelagos Pharmaceuticals modtog midler til deres forskning i lægemidler rettet mod sygdomsfremkaldende ændringer i essentielle hjernecellefunktioner som stofskifte og inflammation. Ved at vende disse forstyrrende effekter sigter Pelagos-teamet efter at genoprette cellefunktionen til sin normale tilstand i FTD og ALS.
AFTD pilotbevillinger
En anden måde, AFTD fremmer forskning på, er gennem dets pilotbevillinger. Pathways for Hope Pilot Grants støtter grundforskning i neurobiologien af FTD og translationel forskning for at forbedre klinisk praksis og biomarkører, mens Well-Being in FTD Pilot Grants finansierer forskning for at forbedre velvære for diagnosticerede personer, familier og plejepartnere.
Steven Boeynaems, ph.d., en assisterende professor ved Baylor College of Medicine, blev tildelt en Pathways for Hope-bevilling for at undersøge ligheder mellem mekanismerne for naturligt forekommende toksiner såsom slangegift og de giftige dipeptid-gentagelsesproteiner, der er resultatet af C9orf72-genmutationer. Han håber bedre at kunne forstå, hvordan disse giftige stoffer udløser inflammatoriske reaktioner i hjernen for at bane vejen for fremtidige behandlinger.
Daniel Mordes, MD, PhD, en assisterende professor ved University of California, San Francisco, modtog et Pathways-stipendium til at studere en anden forstyrrelse forårsaget af C9orf72-genet: autofagi, som nedbryder beskadigede eller unormale proteiner. Hans projekt vil undersøge et nyt mål for udvikling af lægemidler til at øge autofagi.
Endelig modtog Alexandru Iordan, PhD, en assisterende professor ved University of Michigan, et Well-Being in FTD-stipendium for at evaluere en avanceret form for hjernestimulering, der bruger MR til at dirigere stimulering til et specifikt hjerneområde. En positiv effekt på sociale og adfærdsmæssige symptomer ville understøtte et større opfølgende forsøg med denne nye behandling.
AFTDs frivillige ambassadører samledes til deres årlige topmøde den 4. maj i St. Louis for at genoprette forbindelsen til hinanden, lære mere om AFTDs organisatoriske prioriteter og byde fem nye ambassadører velkommen i folden.
Ambassadører er frivillige ledere, der repræsenterer AFTD i lokalsamfund over hele USA. De hjælper med at identificere muligheder for at øge bevidstheden om FTD, udføre opsøgende indsats, netværke med sundhedspersonale og tale offentligt for at dele deres indsigt om FTD.
AFTD har nu 15 ambassadører, der repræsenterer 13 stater: Californien, Washington, Oregon, Iowa, Michigan, Alabama, Texas, Massachusetts, New Jersey, Maryland, South Carolina, North Carolina og Illinois.
Ud over geografisk diversitet bringer AFTDs ambassadører en række FTD-erfaringer fra en række forskellige perspektiver. De nyeste ambassadører omfatter en mor, hvis datter havde FTD og døde i en alder af 33, mens en anden ny ambassadør bringer Latinx-samfundets perspektiv. Alle vores ambassadørers stemmer er nøglen til at øge den brede FTD-bevidsthed i USA
2023 Volunteer Summit blev afholdt i Marriott St. Louis Grand, stedet for AFTD Education Conference. Ud over at forbinde sig med hinanden og lære mere om AFTD, var ambassadører i stand til at give input direkte til AFTD-personalets ledelse, modtage vejledning med det formål at maksimere deres effekt i det kommende år og simpelthen have det sjovt med at tilbringe tid sammen personligt.
Under hele topmødet talte ambassadører og personale om måder, hvorpå ambassadører kan hjælpe med at fremme flere af AFTD's centrale missionsområder, især bevidsthed. I regnskabsåret 2023 (som løb fra juli 2022 til juni 2023) deltog ambassadører i næsten 50 oplysningsaktiviteter, herunder medieoptrædener, politiske fortalerearrangementer, fundraisers og uddannelsesmuligheder for sundhedsprofessionelle blandt mange andre.
AFTD CEO Susan LJ Dickinson var til stede ved topmødet og bemærkede den entusiasme og energi, der gennemsyrede lokalet.
Den følgende dag, den 5. maj, var ambassadører medvirkende til succesen med AFTD Education Conference, idet de bød familier velkommen til den personlige begivenhed og faciliterede nogle af breakout-sessionerne.
For at lære mere om AFTD's ambassadører, besøg theaftd.org/about-us/aftd-ambassadors.
AFTD sætter pris på vores utrolige frivilliges arbejde året rundt. Den 4. maj i St. Louis, aftenen før AFTD Education Conference, udtrykte AFTD's personale vores taknemmelighed for vores frivilliges uvurderlige bidrag ved at tilbyde et lækkert måltid med St. Louis-stil grill til vores frivillige påskønnelsesmiddag.
Firs AFTD-frivillige sluttede sig til næsten 30 AFTD-medarbejdere til middagen, som blev afholdt i den historiske Statler Ballroom på Marriott St. Louis Grand hotel, stedet for hotellets oprindelige lobby. Indstillingen var virkelig unik, med elegante marmorgulve og glamourøst højt til loftet.
AFTD Volunteer Services Manager Michael Mullan lancerede aftenen ved at takke alle AFTD's frivillige – både de tilstedeværende i lokalet og dem, der ikke kunne nå St. Louis. Han roste frivillige af alle typer: støttegruppefrivillige, fundraiser-værter, lokale undervisere, AFTD-ambassadører og bestyrelsesmedlemmer, for blot at nævne nogle få.
AFTD CEO Susan LJ Dickinson fremhævede derefter den historiske betydning af frivillige for vores organisation, mens AFTD Senior Director of Programs Sharon Denny talte om deres resultater i løbet af det seneste år. AFTD Frivillige Engagement Koordinatorer Jacqueline Butler-Gamble og Carrie Johnson og AFTD Support Services Coordinator Erin Ficca reciterede et kort digt af taknemmelighed.
Efter middagen blev hver frivillig præsenteret for nogle simple tegn på vores påskønnelse, inklusive AFTD-solbriller og en AFTD-mærket solsejl til deres biler.
Hele aftenen delte frivillige og personale en fornøjelig samtale, latter og håndgribelig entusiasme for vores frivilliges fortsatte indsats for at gøre FTD-rejsen lettere for den næste familie. Mange frivillige genoplivede forbindelser fra tidligere AFTD-konferencer og begivenheder, mens de fik nye venner, som deler deres FTD-rejse.
Frivillige påskønnelsesmiddage er altid en sjov og energigivende del af den personlige AFTD Education Conference-oplevelse. Vi ser allerede frem til næste år i Houston!
Uafhængige begivenheder:
Sláinte!
Denise Lange og Shannon og Geoff Fuller var vært for en St Paddy's Day Party med et formål til ære for Michael Lange den 18. marts i Springdale Area Recreation Club i Raleigh, North Carolina. Michael Lange, Denises mand, døde af FTD i 2022. Aftenen bød på en cornhole-turnering, en udklædningskonkurrence og lodtrækningspræmier og rejste over $24.000 til AFTDs mission!
Ikke Halv Dårlig
Christian Clark oprettede en GoFundMe-side til minde om sin mor, Alexandra, som døde fra FTD i en alder af 59 i december 2022. Ud over at oprette fundraiser drev Christian United Airlines NYC Half til minde om hende den 19. marts. På det tidspunkt i skrivende stund har Christians side rejst $8.943 for at fremme AFTDs mission.
Det er Brooklyn Way
Tara Simonson løb Brooklyn Half Marathon den 20. maj til minde om sin mor, Lynn Surprenant, der døde fra FTD i 2020. På løbsdagen løb Tara forbi Brooklyn Museum, Botanic Garden og Prospect Park, inden hun klarede sin store mål kl. den verdensberømte Coney Island Boardwalk - alt imens man øger bevidstheden om FTD. Udover at øge den tiltrængte opmærksomhed, rejste Tara også $7.147 til gavn for AFTDs mission.
En tee-rrific begivenhed
Todd Hartzog var vært for en golfudflugt den 4. juni på Colonial Oaks Golf Course i Fort Wayne, Indiana, for at gavne AFTD og for at ære mindet om sin ven Dustin Snyder, som døde fra FTD i 2022. Arrangementet var en stor succes, med omkring 80 golfspillere, der deltog i dagens aktiviteter, og rejste over $5.700 til støtte for AFTDs mission.
Klæd dig til succes
Den 3. marts arrangerede Edwin Pagan en "Dress Down Day" med Clifton School District (New Jersey) til minde om Jackie Pang, som døde fra FTD i 2020 i en alder af 64. Takket være Edwins indsats deltog alle ved at bære unikke outfits, og sammen rejste $1.716 for at støtte AFTDs mission.
Hvis du bliver ved med at tro
Den 24. februar løb Kathleen Pondelli sammen med andre medlemmer af Pondelli-familien Disney Princess Half Marathon til minde om Al, Kathleens mand, som døde af FTD i 2014. At løbe i Disney Princess Half Marathon er blevet en tradition for Pondelli-familien siden 2016. De har indsamlet i alt $10.486 til AFTD, inklusive $1.063 i år!
Familien der løber sammen...
Susan Gotsch og hendes familie deltog i Flying Pig Marathon den 5.-6. maj i Cincinnati. Efter at have gennemført maratonløbet i 2019 med sin mand, Keith, ønskede Gotsch-familien at køre det igen denne gang til minde om deres elskede mand og far, da Keith døde fra FTD i juli 2022. Susan og hendes hold fejrede marathonets 25. år og hjalp med at sprede en umådelig mængde FTD-bevidsthed. Derudover rejste de over $1.400 til AFTDs mission!
Hoop og håb
Soraya Sharma afholdt en basketballturnering den 15. april på Awty International School i Houston for at støtte AFTDs mission. Hold på fem spillere betalte $25 for at spille i turneringen og deltage i en masse sjov og en masse skoleånd. Madsalg og donationer øgede det beløb, der efterfølgende blev doneret til AFTD - hvilket resulterede i $1.195 doneret til AFTDs mission.
Bestig det højeste bjerg
Shelby Buckley gik i gang med at bestige Denali den 19. maj til ære for sin far, som hun tidligere besteg bjerget med, efter at hun var færdig med gymnasiet. Efter deres første tur lovede Shelby og hendes far hinanden, at de ville bestige Denali sammen, efter at hun havde dimitteret fra college. Siden da blev hendes far diagnosticeret med FTD, og udviklingen af sygdommen har forhindret hans evne til at klatre. Men Shelby er dedikeret til at holde sit løfte og klatre til hans ære i stedet.
I sommerudgaven 2022 af AFTD nyheder, meddelte vi, at vi havde overskygget fundraising-resultater fra 2021. I år er vi glade for at kunne meddele, at vi har gjort det igen! I løbet af vores regnskabsår 2023 (1. juli 2022 – 30. juni 2023) rejste vores frivilligt ledede indsamlinger i alt $851.000 og tæller for at fremme AFTDs mission!
Det seneste år har meget ændret sig for Eventafdelingen. Vi har udvidet endnu mere og er nu et team på fire fuldtidsansatte! Vi har været beærede over at arbejde med hver og en af jer og sætter pris på, at du åbner op om dine FTD-historier, så vi kan lære dig at kende på et personligt plan for at hjælpe med at bringe den tiltrængte bevidsthed om denne sygdom og støtte til andre familier på denne rejse.
Vores fundraising-frivillige tog det til et andet niveau i det seneste regnskabsår. Fra golfturneringer til maraton til temafester, I har alle haft en meningsfuld indflydelse på vejen til at afslutte FTD! I løbet af vores 2023-regnskabsår fejrede Food for Thought sit 10. år som en kampagne, og deltagerne erkendte det ved at inkorporere nummer 10 i deres arrangementer på unikke måder. Vi så nye frivillige fortælle historier fra hjertet i februar gennem vores With Love-kampagne, alt sammen fortalt på en række kreative måder. Vi så også nogle personlige rekorder sat både i rejste beløb og distance løb gennem vores AFTD-holdløbssæson. Ved hver tur har vores frivillige imponeret os med deres dedikation, sårbarhed, passion og kreativitet.
Fra AFTDs begivenhedsafdeling og på vegne af os alle her på AFTD og det samfund, vi tjener, vil vi gerne takke alle vores fundraising-frivillige, som driver AFTDs mission fremad. Vi kunne ikke udføre dette arbejde uden dig.
