AviadoBios VD Lisa Deschamps och Astellas senior vice president Richard Wilson diskuterade den kliniska prövningen ASPIRE-FTD för FTD-GRN, utmaningar med utvecklingen och potentiell distribution av genterapin AVB-101, och motiven bakom deras arbete. i en intervju med Cell & Gene.

Samarbete hjälper till att övervinna utmaningar med utveckling av genterapi

Deschamps erkände att genterapier kan ha långa utvecklingstider, fyllda med oförutsedda och komplexa utmaningar, men berättade för intervjuaren Erin Harris att det som driver AviadoBio är deras hopp om att göra en grundläggande skillnad i livet för familjer som drabbas av FTD-GRN.

”Jag har på nära håll sett den transformerande effekt genterapi kan ha vid sällsynta sjukdomar, där hela behandlingsparadigmer förändras”, sa Deschamps. ”Vi motiveras av utmaningen att hitta en väg framåt för personer med FTD, en av de vanligaste formerna av demens hos personer under 65 år. FTD feldiagnostiseras ofta och upptäcks inte tillräckligt noggrant, och det finns inga godkända sjukdomsmodifierande behandlingar.”

I oktober 2024, AviadoBio tillkännagav sitt exklusiva avtal med Astellas, där det senare, större företaget tillhandahåller betydande resurser för att vidareutveckla AVB-101. Astellas har infrastrukturen för att tillverka och distribuera AVB-101 globalt och har erfarenhet av att navigera i olika länders regulatoriska processer, vilket kommer att vara avgörande då försöket öppnar nya platser i olika länder.

”På AviadoBio säger vi att vi obevekligt jagar botemedel. Det är viktigt att göra det tillsammans med en partner som tror på samma uppdrag”, sa Deschamps. ”Ur vårt perspektiv är det mer än vetenskap; det som förde oss samman var en gemensam tro på att leverera genombrott för patienter som inte har några andra alternativ.”

Wilson, som också är Astellas huvudansvariga för genetisk reglering, tillade: ”Vi vet att AviadoBios arbete passar bra ihop med vår långsiktiga strategiska syn – och att vi utökar vårt arbete inom genterapi i linje med vår långsiktiga strategiska syn – och inom ett område där AviadoBio bidrar med expertis och kapacitet med sin mycket differentierade strategi i en alltmer konkurrensutsatt miljö.”

AviadoBio och Astellas motiverade av erfarenheter från familjer som drabbats av FTD

Människor som lever med FTD behöver att biofarmaceutiska företag fortsätter att vara engagerade i att hitta effektiva behandlingar, sa Wilson. Han lyfte fram de erfarenheter som de som berörts av FTD har delat med honom: ”För några månader sedan hade jag förmånen att börja arbeta med AviadoBio för Föreningen för frontotemporal degeneration's Hope Rising-förmånDet var kraftfullt att lyssna på så många berättelser om liv som förändrades av diagnosen FTD, såväl som den motståndskraft och det mod som följde.”

Bakslag kan uppstå under kliniska prövningar, vilket förlänger utvecklingen av även lovande interventioner. På frågan om vilka lärdomar AviadoBio har dragit under utvecklingen av AVB-101, betonade Deschamps vikten av att hålla sig till företagets uppdrag att ... utvecklar livsförändrande läkemedel för personer som drabbas av neurologiska sjukdomar.

Wilson hade en liknande ton. ”[D]et är spännande att vi har sett ett avgörande, branschomfattande skifte i denna riktning, och konkreta åtgärder i praktiken”, sa han. ”Det finns dock fortfarande utmaningar kring hur vi bäst sätter patienterna i centrum för studier, från långsam rekrytering till avhopp och komplexa protokoll som inte alltid uppfyller patienternas behov. Ökat och tidigare patientmedverkan genom en kontinuerlig 'feedback-loop'-metod skulle kunna bidra till att hantera dessa utmaningar.”

Händelser som Hopp som stiger och den Forskningsrundabordssamtal är bara några sätt som AFTD stöder samarbete och nätverkande mellan företag som forskar på behandlingar och diagnostiska verktyg för FTD. Läs mer om AFTD:s stöd för FTD-forskning på vår sida För forskare.

Är du intresserad av att läsa mer om pågående kliniska prövningar för FTD? Vesper Bios studie av en sortilin-hämmare, en potentiell sjukdomsmodifierande behandling för FTD-GRN, nådde en milstolpe för registrering tidigare i årCoya Therapeutics rapporterade positiva interimsdata för sin studie för ett par läkemedel som åtgärdar regulatorisk T-cellsdysfunktion vid FTD och andra demenssjukdomar.