Astellas Pharma och AviadoBio har meddelat en exklusivt licensavtal för AVB-101, en experimentell genterapi för FTD-GRN genomgår för närvarande en fas 1/2 klinisk prövning i USA och Europa.

FTD orsakad av en ärvd GRN genetisk mutation hämmar produktionen av det essentiella proteinet progranulin, vilket leder till ackumulering av proteiner som t.ex. TDP-43 i hjärnan. AVB-101 fungerar av införa en funktionell kopia av GRN gen till hjärnan för att återställa progranulinproduktionen.

"När vi slutför doseringen av den första kohorten av patienter i vår fas 1/2 ASPIRE-FTD-studie av AVB-101, är vi glada över potentialen i detta samarbete för att hjälpa till att möta det otillfredsställda behovet som finns idag i frontotemporal demens," sa AviadoBios vd Lisa Deschamps. "Detta strategiska samarbete kommer att kombinera vår lovande genterapikandidat för FTD-GRN och leveransexpertis med Astellas globala kapacitet inom utveckling och kommersialisering av genterapi."

Genom villkoren i avtalet har Astellas möjlighet att erhålla en världsomspännande exklusiv licens för utvecklings- och kommersialiseringsrättigheterna till AVB-101 i FTD-GRN, såväl som andra potentiella användningsområden. Astellas kommer att investera $20 miljoner i AviadoBio utöver upp till $30 miljoner i förskottsbetalningar, och upp till $2,18 miljarder om Astellas utnyttjar sin option. Affären återspeglar potentialen hos AVB-101 och skapar ett prejudikat för ytterligare investeringar i liknande insatser för FTD.

Fler resurser bakom forskning och potentiell produktion av AVB-101

En avgörande aspekt av avtalet mellan Astellas och AviadoBio är den betydande ökningen av resurserna bakom forskningen och utvecklingen av AVB-101.

Allt eftersom terapierna fortskrider genom den kliniska prövningsprocessen ökar kostnaderna för forskning och utveckling avsevärt. Företag måste inte bara kämpa med den större komplexiteten i tester i senare skede, de måste navigera i regulatoriska processer för varje land som deras rättegång befinner sig i, och avsätta avsevärda resurser för att rekrytera och stödja deltagare. Även om ett försök är framgångsrikt, finns det ytterligare regulatoriska och logistiska hinder som måste undanröjas innan ett företag kan påbörja produktion och distribution av en terapi.

Astellas, ett multinationellt läkemedelsföretag baserat i Tokyo, har resurserna och infrastrukturen för att stödja större prövningar och potentiellt föra ut AVB-101 på marknaden. Dessutom har Astellas viss klinisk erfarenhet av genterapi, tillsammans med tillverkningskapaciteten för att stödja produktionen av AVB-101. Genom att samarbeta med varandra får AviadoBio avsevärt stöd för att främja utvecklingen av sin genterapi, samtidigt som Astellas kan dra nytta av sin erfarenhet och resurser för att säkerställa att behandlingen når personer som är drabbade av FTD.

Är du intresserad av att lära dig mer om stegen i den kliniska prövningsprocessen AVB-101 har klarat hittills? Genterapin var först godkänd för kliniska prövningar i USA i november 2023, med första personen som doseras med behandlingen i Europa senare 2024. I juli 2024 började kliniska prövningar i USA kl Ohio State University.