AFTD-Direktorin für Forschungsengagement Shana Dodge, PhD, nahm am Breakthrough Summit der National Organization for Rare Disorders (NORD) teil, der am 16. und 17. Oktober in Washington, D.C. stattfand. NORD ist eine Interessenvertretung, die sich Menschen mit seltenen Krankheiten widmet und sich für die Identifizierung, Behandlung und Heilung seltener Erkrankungen durch Aufklärungs-, Interessenvertretungs-, Forschungs- und Patientendiensteprogramme. In den Vereinigten Staaten gilt eine seltene Krankheit als Krankheit, von der weniger als 200.000 Menschen betroffen sind, darunter auch FTD.

Der Gipfel umfasste Präsentationen und Gespräche zwischen Menschen, die von Störungen betroffen sind, Patientenvertretungen, Wissenschaftlern, Arzneimittelentwicklern und Regierungsvertretern. Ein Hauptthema des diesjährigen NORD-Gipfels war die Feier des 40. Jahrestages des Orphan Drug Act (ODA). Die Verabschiedung der ODA bietet Unternehmen finanzielle Anreize zur Herstellung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Krankheiten, die ansonsten möglicherweise aufgrund der vermeintlich begrenzten Anzahl potenzieller berechtigter Patienten für biopharmazeutische Unternehmen nicht attraktiv wären. Die ODA hat zu enormen Fortschritten bei der Behandlung seltener Krankheiten geführt, und viele Pharmaunternehmen arbeiten nun daran, eine wirksame Behandlung für FTD zu finden.

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