Es ist eine entscheidende Zeit für die klinische FTD-Forschung. Neue Therapien befinden sich in Phase 3 der klinischen Studien. Behandlungen für FTD, die durch Varianten in bestimmten Genen verursacht werden, sind näher denn je. Auch Studien, die sich mit sporadischer FTD befassen, sind im Entstehen, wie zum Beispiel eine laufende Studie zur semantischen Variante der primär progressiven Aphasie (svPPA) und ein bevorstehende Plattformstudie zur progressiven supranukleären Blickparese (PSP), unter anderem. Und dank verbesserter Forschungsinstrumente und Fachkenntnisse sind weitere potenzielle Behandlungsmethoden in der Entwicklung.

Wir wissen, dass unsere Gemeinde stark engagiert und an Bildung, Unterstützung und Forschung interessiert ist. Im Mai besuchten so viele Familien wie nie zuvor Jährliche Bildungskonferenz der AFTD, und viele nahmen am ersten Symposium zur genetischen FTD teil. AFTD-Freiwillige Die Zahl derer, die sich engagieren, nimmt rapide zu. AFTDs Advocacy Action Center und gemeinsame Initiativen wie die der University of Pennsylvania und AFTD Botschafterprogramm des Clinical Research Learning Institute, und viele andere.

Da FTD-Erkrankungen jedoch nicht so häufig sind und nicht so gut erforscht sind wie beispielsweise Alzheimer, ist es für klinische Studien eine Herausforderung, genügend Teilnehmer in bestimmten medizinischen Zentren und in bestimmten Krankheitsstadien zu rekrutieren, bei denen die in der jeweiligen Studie behandelten FTD-Subtypen diagnostiziert wurden. Bedenken hinsichtlich der Teilnehmerzahlen halten Unternehmen zudem davon ab, in die Entwicklung zukünftiger FTD-Medikamente zu investieren.

Damit klinische Studien erfolgreich sind, brauchen wir Instrumente, die eine engagierte Forschungsgemeinschaft aus vielen verschiedenen Standorten und mit unterschiedlichem Hintergrund zusammenbringen können.

Die Rolle des FTD-Störungsregisters

Das Engagement von AFTD für klinische Studien ist vielfältig, eine der bedeutendsten Investitionen ist jedoch die FTD-Krankheitsregister, geschaffen als gemeinsame Vision von AFTD und der Bluefield-Projekt zur Heilung von FTDmit Unterstützung der Regenwasser Wohltätigkeitsstiftung. Das Register ist eine sichere Online-Datenbank, die genetische, klinische und aus dem Leben bezogene Erkenntnisse von Menschen sammelt, die von allen Formen der FTD betroffen sind. Diese werden den Forschern unter Wahrung der Privatsphäre der Teilnehmer zur Verfügung gestellt.

Das Register hilft, Lücken in der Forschungsbeteiligung zu schließen, indem es Forscher mit geeigneten Teilnehmern verbindet und Einzelpersonen über Studien informiert, für die sie sich möglicherweise qualifizieren. Zahlen sind wichtig – jede teilnehmende Person trägt dazu bei, potenzielle Behandlungen der Realität näher zu bringen.

Jeder, der sich für die FTD-Forschung interessiert, kann sich dem Register anschließen – darunter diagnostizierte Personen, Angehörige, Pflegepartner, Forscher, medizinisches Fachpersonal und andere Verbündete. Mehr als 6.700 Menschen, deren Leben von FTD betroffen ist, haben sich bereits angemeldet, darunter fast 1.700 diagnostizierte Personen. Damit ist das Register der größte Datensatz von Teilnehmern, die von FTD betroffen sind, und ein wichtiges Instrument für den Forschungsfortschritt.

Berechtigte Personen mit Wohnsitz in den USA oder Kanada können auch an der Registry Research Study teilnehmen, wo die Teilnehmer zu Umfragen zu Lebenserfahrungen beitragen und medizinische Berichte hochladen können – ein wichtiger Schritt für ein besseres Verständnis, schnellere Diagnosen und künftige Behandlungen.

Im Jahr 2024 führte das Register eine verbesserte Plattform ein, die den Teilnehmern neue Möglichkeiten zur Beteiligung bietet, beispielsweise die Verknüpfung ihrer Profile mit elektronischen Gesundheitsakten und den sicheren Austausch genetischer Testergebnisse unter Wahrung strenger Datenschutzbestimmungen. Diese erweiterten Optionen liefern Forschern umfangreichere und umfassendere Daten, die zum Verständnis und zur Behandlung von FTD-Erkrankungen beitragen.

Was ist neu bei der Registrierung?

Das Team hinter dem Register hat Ergebnisse auf zahlreichen Forschungskonferenzen weltweit präsentiert und dabei Datentrends und Einblicke in die Lebenserfahrung mit FTD-Erkrankungen hervorgehoben. Alle Präsentationen verwenden ausschließlich zusammenfassende Daten und enthalten keine personenbezogenen Daten.

Allein seit Anfang 2025 haben Mitarbeiter und Kooperationspartner des Registers vier Abstracts vorgelegt. Drei dieser Präsentationen wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology im April gehalten.

Spannenderweise hat das Register eine neue Forscherportal im Juni. Dieses wichtige Tool ermöglicht es der Forschungsgemeinschaft, anonymisierte Zusammenfassungen der Registerteilnehmer einzusehen und spezifische anonymisierte Datensätze zur Unterstützung ihrer Forschung anzufordern.

Schließlich informiert das Register die FTD-Community weiterhin über laufende Forschungsmöglichkeiten auf ihrem Seite „Studiensuche“Im Mai half das Register dabei, die Öffentlichkeit über fünf neue Forschungsstudien zu informieren.

Wie kannst du helfen

Forscher und Kliniker:

• Machen Sie Ihr Klinikum oder Universitätsklinikum auf das Register aufmerksam. Auch wenn jedes Zentrum nur eine kleine Anzahl von Menschen mit FTD behandelt, ist jeder Einzelne wichtig. Denken Sie daran: Zahlen haben Macht.
• Schauen Sie sich das Forscherportal an und sehen Sie, ob es Ihnen bei Ihrer Recherche helfen kann.
• Wenn Ihre Forschung Teilnehmer benötigt, Wenden Sie sich an die Mitarbeiter des Registers, der möglicherweise helfen kann.

FTD-Community:

• Nehmen Sie weiterhin an Freiwilligen- und Lobbyaktivitäten teil.
• Informieren Sie sich über das Register und nehmen Sie an Studien teil, die zu Ihnen passen. Und denken Sie daran: Schon die Registrierung im Register ist ein Zeichen der Interessenvertretung!
• Besuchen Sie die Website von AFTD um weitere Möglichkeiten zu erfahren, wie Sie uns helfen können, die Wissenschaft der FTD voranzubringen.

Peer-Organisationen:

• Egal, ob Sie einer akademischen, medizinischen, industriellen oder gemeinnützigen Organisation angehören, denken Sie daran, dass eine steigende Flut alle Boote hebt – geben Sie also Informationen über das Register an Ihre Community weiter.

Alle:

• Der Großteil der FTD-Forschung in den USA wird von der Bundesregierung finanziert, insbesondere von den National Institutes of Health (NIH), die seit langem parteiübergreifende Unterstützung genießen. Die Arzneimittelentwicklung und klinische Studien hängen maßgeblich von deren weiteren Fortschritten ab – beispielsweise von der Verlängerung der Bundesförderung für die ALLFTD-Naturverlaufsstudie und andere zentrale Programme. Fordern Sie gemeinsam mit uns Ihre Gesetzgeber auf, die FTD-Forschung zu schützen und die FTD-Finanzierung durch die NIH zu priorisieren. Erfahren Sie mehr und kontaktieren Sie Ihren Gesetzgeber.