Im September dieses Jahres fand die dritte jährliche Veranstaltung statt. FTD-Forschungsrunde, veranstaltet von AFTD. Diese Veranstaltung bringt verschiedene Akteure, insbesondere Industriepartner, zusammen, die gemeinsam daran arbeiten, Hindernisse bei der Entwicklung krankheitsmodifizierender Therapien für FTD zu überwinden. Jedes Jahr steht ein neues Thema im Mittelpunkt. In diesem Jahr lautete der Titel “Ergebnismessungen und statistische Aussagekraft in klinischen Studien zu FTD”. Diese sind wichtige Instrumente, um die Wirksamkeit einer Behandlung zu bestimmen.

Der Runde Tisch ist einfach einer der Ansätze von AFTD zur Unterstützung effektiver klinischer Studien. Beispiele für Herausforderungen bei klinischen Studien sind Schwierigkeiten bei der Rekrutierung begrenzter geeigneter Patientengruppen, die Identifizierung geeigneter Kriterien für die Einschlusskriterien, die Krankheitsprogression, die Wirkung von Medikamenten und die Überwindung finanzieller, logistischer und infrastruktureller Hürden an den verschiedenen Studienzentren.

In diesem Jahr setzt sich der Runde Tisch aus zwölf Pharmaunternehmen zusammen, die sich jeweils in unterschiedlichen Phasen der Medikamentenentwicklung für FTD befinden, sowie aus vier gemeinnützigen Organisationen, darunter AFTD. Zu den 87 Teilnehmenden der diesjährigen Veranstaltung zählten akademische Forschende, Industriepartner, Vertreter gemeinnütziger Organisationen, Aufsichtsbehörden (die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)), Betroffene sowie Vorstandsmitglieder und Mitarbeitende von AFTD.

Der FTD-Forschungsrundtisch 2025 wurde von dem akademischen Co-Vorsitzenden Jonathan Rohrer, MD, PhD vom University College London, und dem Industrie-Co-Vorsitzenden Arthur Simen, MD, PhD, von Johnson & Johnson (zuvor bei Takeda Pharmaceuticals) geleitet. die Tagesordnung geplant als Teil des übergeordneten Führungsgremiums. Zu dieser Gruppe gehören Dr. Michelle Campbell von der FDA und Dr. Steffen Thirstrup von der EMA.

Zu den wichtigsten Punkten der Besprechungsdiskussionen gehörten:

• Die Harmonisierung der Ergebnisbewertungen von ALLFTD und GENFI ist im Gange und könnte eine verbesserte Nachverfolgung des Krankheitsverlaufs ermöglichen.

• Sorgfältige Validierungsprotokolle ermöglichen den Einsatz von Fernbeurteilungsinstrumenten (d. h. Instrumenten, die zu Hause verwendet werden können) in klinischen Studien zur Unterstützung von Beurteilungen in der Klinik.

• Eine stärkere Einbeziehung qualitativer Daten über die gelebte Erfahrung mit der Krankheit ist erforderlich, um das regulatorische Verständnis der klinischen Aussagekraft einer bestimmten Ergebnisbewertung zu unterstützen.

• Die sachgemäße Nutzung vorhandener Längsschnittdaten (wie z. B. Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf) bietet das Potenzial, die Anzahl der Studienteilnehmer, die Anzahl der persönlichen Besuche vor Ort und die Placebo-Exposition zu reduzieren.

Da FTD seltener ist als andere verwandte Erkrankungen wie Alzheimer, stellt sich in diesen Treffen immer wieder die Frage, wo klinische Daten und Bioproben für neue Forschungsprojekte gefunden werden können. Anstatt dass jede Forschungseinrichtung ihre eigenen Ressourcen erstellt und die Studienteilnehmer zusätzlich belastet, wie können wir sicherstellen, dass Daten geteilt und optimal genutzt werden?

Die beiden größten naturkundlichen Studien mit Schwerpunkt auf FTD sind die nordamerikanische ALLFTD-Studie., Kürzlich erneut vom NIH finanziert, und die europäisch-kanadische GENFI-Studie. Weitere Datenquellen können die Placebo-Gruppe klinischer Studien, standortspezifische Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf, andere regionale Studien sowie Daten von FTD-Teilnehmern aus umfassenderen Demenzinitiativen wie dem National Alzheimer’s Coordinating Center (NACC) umfassen. Der Zugang zu diesen Datenquellen für die Teams, die klinische Studien konzipieren, ist jedoch sehr unterschiedlich.

Forscher bitten AFTD häufig um Unterstützung bei der Identifizierung verfügbarer Ressourcen, die ihren Forschungszielen entsprechen.

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