Biotechnologieunternehmen Passage Bio hat vorläufige Daten für seine klinische Studie upliFT-D veröffentlicht für seine Genersatztherapie für FTD-GRN und gab bekannt, dass es auf dem Weg sei, die Studie auf FTD-c9orf72 auszuweiten.

Daten zeigen, dass PBFT02 Progranulin langfristig erhöht

Bei FTD verursacht durch eine geerbt GRÜN genetische Mutationwird die Produktion des neuroprotektiven Proteins Progranulin unterdrückt, was zur Bildung der Protein TDP-43, ein Haupttreiber der FTD-Pathologie. Passage Bios experimentelle Therapie PBFT02 versucht, die Unterdrückung der Progranulinproduktion zu beheben, indem sie eine Arbeitskopie des GRÜN Das Gen wird mithilfe eines künstlich erzeugten Virus, einem sogenannten „Vektor“, übertragen.

Die vorläufigen Daten von Passage Bio zeigen, dass PBFT02 den Progranulinspiegel in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) durchgängig erhöhte. Zu Beginn hatten die Teilnehmer einen Progranulinspiegel von drei Nanogramm pro Milliliter (ng/ml) CSF – sechs Monate nach der Verabreichung lagen die Progranulinspiegel der Teilnehmer bei etwa 13-27 ng/ml und nach 12 Monaten bei 22-24 ng/ml. Während der Progranulinspiegel nach etwa 6 Monaten dazu neigte, sich zu stabilisieren, blieb er über 18 Monate hinweg konstant, dem bisher längsten Nachbeobachtungszeitraum der Studie.

„Angesichts der robusten CSF-PGRN-Werte, die mit Dosis 1 erreicht wurden, und um zukünftige Diskussionen mit Gesundheitsbehörden über den Zulassungsweg zu unterstützen, freuen wir uns darauf, Dosis 2, die fünfzig Prozent niedriger ist als Dosis 1, für nachfolgende FTD-GRN- und FTD-C9orf72-Patienten einzuführen“, sagte Will Chou, MD, Präsident und CEO von Passage Bio. „Wir konzentrieren uns weiterhin darauf, die upliFT-D-Studie in jeder dieser Patientenpopulationen voranzutreiben, und freuen uns darauf, in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 weitere Daten zu veröffentlichen.“

Passage Bio plant, die zweite Kohorte von Teilnehmern auf die ursprüngliche höhere Dosis und Dosis Zwei aufzuteilen, wobei drei der fünf Personen in Kohorte Zwei die niedrigere Dosis erhalten. Die Studie nimmt aktiv Personen für die Behandlung mit Dosis Zwei auf, und nach Kohorte Zwei plant das Unternehmen, die Aufnahme in die optionale Kohorte Drei fortzusetzen. Das in den USA ansässige Studienstandorte in Philadelphia und Houston rekrutieren Teilnehmer.

Passage Bio bereitet sich außerdem darauf vor, erweitern upliFT-D zu FTD verursacht durch c9orf72 genetische Mutationen, wobei das Unternehmen bekannt gab, dass es das Studienprotokoll geändert hat, um ein Paar Kohorten von Menschen mit FTD-c9orf72 einzubeziehen. Die Kohorten werden jeweils aus bis zu fünf Teilnehmern bestehen, die zunächst die verringerte Dosis Zwei erhalten. Die Änderungen am Studienprotokoll werden derzeit überprüft, aber das Unternehmen merkte an, dass es weiterhin im Zeitplan liegt, den ersten Teilnehmer in der ersten Hälfte des Jahres 2025 zu dosieren.

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