Die Association for Frontotemporal Degeneration (AFTD) und die Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) haben kürzlich im Rahmen ihrer gemeinsamen Förderinitiative $2,5 Millionen US-Dollar vergeben. FTD-Behandlungsfonds an ein dänisches Biotechnologieunternehmen Vesper Bio zum Testen ihres Medikaments VES001 bei Menschen mit Varianten im Progranulin-Gen (GRÜN), im Zusammenhang mit FTD. 

Die Förderung für die Behandlung von FTD erfolgt inmitten positiver Nachrichten aus der VES001-Studie. 

Der Treat FTD Fund fördert klinische Studien der frühen Phase (Phase 1 und 2) zur Erprobung neuer oder bereits zugelassener Therapien für FTD. Diese Therapien können für genetisch bedingte oder sporadische FTD eingesetzt werden und sollen durch innovative Studiendesigns oder Bewertungskriterien neue Forschungsfragen beantworten. Der Anteil der AFTD am Treat FTD Fund wird großzügig von der Samuel I. Newhouse Foundation bereitgestellt. 

Die Ankündigung der Finanzierung erfolgt zeitgleich mit der Veröffentlichung von Vesper Bio. positive Zwischenergebnisse der Phase-Ib/IIa-Studie Die Studie untersucht VES001 bei Personen mit Varianten des GRN-Gens, die jedoch keine Symptome einer frontotemporalen Demenz (FTD) aufweisen. Die Studiendaten sprechen für den Übergang des Prüfpräparats in die nächste Phase der klinischen Forschung. Die Förderung durch Treat FTD unterstützt daher die weitere Analyse der Daten der Phase-Ib/IIa-Studie sowie die Vorbereitungen für eine mögliche nächste Studienphase. 

“Der Treat FTD Fund unterstreicht das Engagement der AFTD, vielversprechende Therapien wie VES001 durch den komplexen Prozess der Arzneimittelentwicklung für FTD voranzutreiben”, sagte AFTD-CEO Susan LJ Dickinson, MSGC. “Dank der Unterstützung unserer Spender und unserer Partnerschaft mit der ADDF sind wir stolz darauf, Forschern bei dieser Arbeit zu helfen.” 

VES001 führte zu erhöhten Progranulinwerten 

Bei FTD-GRN ist die Produktion des essentiellen neuroprotektiven Proteins beeinträchtigt. Die Progranulinproduktion ist aufgrund einer Variante des GRN-Gens beeinträchtigt., Das Progranulin-Gen trägt die genetischen Anweisungen zur Herstellung des Proteins. Es kann an ein anderes Protein namens Sortilin binden, welches den Abbau des Progranulins einleitet und so dessen Produktion weiter reduziert. Niedrige Progranulin-Spiegel sind mit neuronalen Funktionsstörungen assoziiert und tragen zur abnormalen Ansammlung von Proteinen bei, die die frontotemporale Demenz (FTD) verursacht.  

Das experimentelle Medikament VES001 von Vesper Bio ist eine orale Formulierung, die Sortilin selektiv hemmt und dadurch die Progranulinproduktion fördert, ohne die Sortilinaktivität vollständig zu unterdrücken. Laut Vesper Bio, Zwischenergebnisse der SORT-IN-2-Studie Die Auswertung von VES001 zeigt, dass das Medikament den Progranulinspiegel erfolgreich erhöht. Der mittlere Progranulinspiegel der Teilnehmer stieg im Vergleich zum Ausgangswert um über 951 TP3T, was eine signifikante Normalisierung des Progranulinspiegels widerspiegelt. 

“Progranulin ist für die Aufrechterhaltung der neuronalen Gesundheit unerlässlich. Allerdings liegt der Progranulinspiegel bei asymptomatischen Personen mit GRN-Mutationen typischerweise bei der Hälfte des Spiegels von Personen ohne solche Mutationen”, so Mads Kjolby, Mitgründer und medizinischer Leiter von Vesper Bio. “Basierend auf diesen ersten Ergebnissen der Phase-Ib/IIa-Studie gehen wir davon aus, dass VES001 das Potenzial besitzt, den Progranulinspiegel nicht nur bei asymptomatischen Personen mit GRN-Mutationen, sondern auch bei symptomatischen Personen zu normalisieren, ohne andere für die neuronale Gesundheit wichtige Sortilin-Funktionen zu beeinträchtigen.”  

Die vorliegende Studie umfasste sechs Teilnehmer aus Großbritannien und den Niederlanden mit GRN-Mutationen, die mit FTD assoziiert sind. Neben der Bestätigung der gewünschten Wirkmechanismen zeigte die Studie eine positive Sicherheits- und Verträglichkeitsrate des Medikaments. Die einzigen berichteten Nebenwirkungen waren leicht, und kein Teilnehmer musste die Behandlung mit VES001 aufgrund von Nebenwirkungen abbrechen.  

Erfahren Sie mehr über diese und andere klinische Studien. 

Die SORT-IN-2-Studie von Vesper Bio trat im Januar in die Phase Ib/IIa ein. nach zuvor Bekanntgabe des Abschlusses der klinischen Phase-1-Studien im September 2024, was beweist, dass das Medikament gut verträglich ist. Die Studie erreichte im Juni ihren Meilenstein bei der Teilnehmerrekrutierung., An den beiden Studienstandorten konnten sechs Teilnehmer erfolgreich eingeschrieben werden.  

Die aktuellsten Informationen zu dieser und anderen Studien finden Sie unter klinische Studien.gov, (SORT-IN-2 spezifische Seite) und/oder an der FTD-Krankheitsregister, wodurch die Gemeinde auf dem Laufenden gehalten wird neue und aufkommende Forschungsmöglichkeiten.