AviadoBio-CEO Lisa Deschamps und Astellas Senior Vice President Richard Wilson diskutierten die klinische ASPIRE-FTD-Studie für FTD-GRN, Herausforderungen bei der Entwicklung und potenziellen Verbreitung der AVB-101-Gentherapie sowie die Motivationen für ihre Arbeit im Interview mit Cell & Gene.

Zusammenarbeit hilft, Herausforderungen bei der Entwicklung von Gentherapien zu überwinden

Deschamps räumte zwar ein, dass die Entwicklung von Gentherapien lange Zeiträume in Anspruch nehmen kann und mit unvorhergesehenen und komplexen Herausforderungen behaftet ist, erklärte der Interviewerin Erin Harris jedoch, dass AviadoBio von der Hoffnung getrieben werde, das Leben von Familien, die an FTD-GRN leiden, grundlegend zu verbessern.

„Ich habe die transformative Wirkung der Gentherapie bei seltenen Krankheiten miterlebt, die ganze Behandlungsparadigmen verändert“, sagte Deschamps. „Uns motiviert die Herausforderung, einen Weg nach vorn für Menschen mit FTD zu finden, einer der häufigsten Demenzformen bei Menschen unter 65 Jahren. FTD wird häufig falsch diagnostiziert und nicht ausreichend erkannt, und es gibt keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen.“

Im Oktober 2024 AviadoBio gab seine exklusive Vereinbarung mit Astellas bekannt, wobei das letztgenannte, größere Unternehmen erhebliche Ressourcen für die Weiterentwicklung von AVB-101 bereitstellt. Astellas verfügt über die Infrastruktur zur Herstellung und zum weltweiten Vertrieb von AVB-101 und hat Erfahrung mit den Zulassungsprozessen verschiedener Länder, was von entscheidender Bedeutung sein wird, da Die Studie eröffnet neue Standorte in verschiedenen Ländern.

„Bei AviadoBio arbeiten wir unermüdlich an der Suche nach Heilmitteln. Es ist wichtig, dies gemeinsam mit einem Partner zu tun, der an die gleiche Mission glaubt“, sagte Deschamps. „Aus unserer Sicht geht es um mehr als nur Wissenschaft. Was uns zusammengeführt hat, war der gemeinsame Glaube daran, Durchbrüche für Patienten zu erzielen, die keine anderen Optionen haben.“

Wilson, der auch Astellas‘ Hauptfokusleiter für genetische Regulierung ist, fügte hinzu: „Wir wissen, dass die Arbeit von AviadoBio gut zu uns passt und unsere Arbeit in der Gentherapie im Einklang mit unserer langfristigen strategischen Sichtweise erweitert – und zwar in einem Bereich, in dem AviadoBio mit seinem hochdifferenzierten Ansatz Fachwissen und Fähigkeiten in einem zunehmend wettbewerbsorientierten Umfeld einbringt.“

AviadoBio und Astellas sind motiviert durch die Erfahrungen von Familien, die von FTD betroffen sind

Menschen mit FTD brauchen Biopharmaunternehmen, die sich weiterhin für die Entwicklung wirksamer Behandlungen einsetzen, sagte Wilson. Er hob die Erfahrungen hervor, die Betroffene mit ihm geteilt haben: „Vor einigen Monaten hatte ich das Privileg, bei AviadoBio mitzuarbeiten für die Hope Rising Benefit der Association for Frontotemporal Degeneration. Es war beeindruckend, so viele Geschichten über Leben zu hören, die sich durch die Diagnose FTD verändert haben, und auch über die Widerstandsfähigkeit und den Mut, die darauf folgten.“

Bei klinischen Studien kann es zu Rückschlägen kommen, die die Entwicklung selbst vielversprechender Interventionen verzögern. Auf die Frage, welche Lehren AviadoBio bei der Entwicklung von AVB-101 gezogen hat, betonte Deschamps, wie wichtig es sei, der Mission des Unternehmens treu zu bleiben: Entwicklung lebensverändernder Medikamente für Menschen mit neurologischen Erkrankungen.

Wilson äußerte sich ähnlich. „Es ist aufregend, dass wir einen entscheidenden, branchenweiten Wandel in diese Richtung und konkrete Maßnahmen in der Praxis erleben“, sagte er. „Es gibt jedoch weiterhin Herausforderungen, die Patienten optimal in den Mittelpunkt von Studien zu stellen – von der langsamen Patientenaufnahme über die Abbruchquoten bis hin zu komplexen Protokollen, die nicht immer den Bedürfnissen der Patienten gerecht werden. Eine stärkere und frühere Patientenbeteiligung durch einen kontinuierlichen Feedback-Loop-Ansatz könnte helfen, diese Herausforderungen zu bewältigen.“

Veranstaltungen wie Hoffnung steigt und die Forschungsrunde sind nur einige Beispiele dafür, wie AFTD die Zusammenarbeit und Vernetzung zwischen Unternehmen fördert, die an Behandlungen und Diagnoseinstrumenten für FTD forschen. Erfahren Sie mehr über die Unterstützung der AFTD für die FTD-Forschung auf unserer Seite „Für Forscher“.

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