Det sydkoreanska biofarmaceutiska företaget GemVax & Kael tillkännagav resultaten från sin Fas 2 klinisk prövning av ett potentiellt läkemedel för progressiv supranukleär pares Richardsons syndrom (PSP-RS, en PSP-subtyp). Studien visade läkemedlets säkerhet och tolerabilitet, och företaget noterade att dess data stöder en vidareutveckling till en fas 3-studie.

GV1001 är säkert och tolererbart för personer med PSP-RS

I PSP, en sjukdom som traditionellt förknippas med rörelsebaserade symtom, tros immuncellerna i centrala nervsystemet (kallade mikroglia) bidra till sjukdomens utveckling. Förutom att vara involverade i neuroinflammation kan mikroglia sprida dysfunktionella tau- och α-betta-proteiner som ansamlas i toxiska aggregat. GemVax & Kaels experimentella läkemedel, GV1001, är utformad för att rikta in sig på mikroglial dysfunktion i PSP och andra tauopatier som Alzheimers.

Enligt företaget var GV1001 säkert och vältolererat av deltagarna under hela den 72 veckor långa prövningsperioden. Deltagarna upplevde inga allvarliga biverkningar, och eventuella biverkningar var av mindre betydelse. Det fanns ingen dödlighetsrisk förknippad med GV1001.

Även om läkemedlets effekt inte var det primära målet (eller "slutpunkten") för studien, delade företaget data som kan tyda på en avmattning av sjukdomsprogressionen. Deltagarna i studien utvärderades regelbundet med hjälp av PSP-skalan, ett vanligt använt kliniskt mått där ökande poäng återspeglar försämrade symtom. Personer i testgruppen upplevde en långsammare progression av PSP, med symtom som försämrades med 5,61 poäng jämfört med externa kontrollgrupper, vars symtom försämrades med 10,66 poäng. Se nedan för viktig information om vilka grupper som jämfördes.

Effektivitetsdata är mer lovande jämfört med tidigare delårsresultat, vilka var mindre tydliga. Baserat på data från den aktuella studien och tidigare prövningar planerar GemVax & Kael att fortsätta med en internationell fas 3-studie av GV1001.

Studien använde externa kontrollgrupper från andra PSP-studier

GemVax & Kael använde externa data från tre andra studier för sin fas 2-studie, en praxis i vissa skeden av den kliniska forskningsprocessen för sällsynta sjukdomar som PSP. Denna metod används på grund av svårigheten att behöva ha en placebogrupp i studien (personer som inte får den aktiva behandlingen).

Att använda externa kontrollgrupper kräver noggrant övervägande för att säkerställa att data överensstämmer med studiens mål. Forskare vid det sydkoreanska företaget använde speciella analysmetoder för att öka objektiviteten i sina resultat. Tillsynsmyndigheter kräver dock vanligtvis interna placebogruppsdata för fas 3-studier.

Tack vare tillgången till externa data kunde dock studien generera lovande resultat som stöder företagets väg till nästa steg i den kliniska prövningsprocessen.

Läs mer om forskningsdeltagande med FTD-registret

Är du intresserad av att delta i andra studier för FTD? Registrera dig på FTD-störningsregistret för att få information om rekryteringsstudier när de matchar dina intressen. Du kan också vara berättigad till den onlinebaserade registerforskningsstudien för att dela insikter om diagnos, familjehistoria, levda erfarenheter, genetiska tester, journaler med mera. Siffror har makt. Ju fler deltagare, desto mer kan vi hjälpa forskare att utforma studier där människor är redo och villiga att delta.

Har du frågor om att delta i en klinisk prövning? AFTD:s hjälplinje kan guida dig genom den kliniska prövningsprocessen och ge vägledning för att välja rätt prövning. Kontakta hjälplinjen på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.