Forskare från University of Cambridge har utvecklat ett sätt att studera den molekylära patologin för FTD med amyotrofisk lateralskleros (ALS) genom att använda laboratorieodlade miniatyrhjärnor.

I en nyligen genomförd studie publiceras i Naturens neurovetenskap, utvecklade forskare minimodeller för mänsklig hjärna, eller cerebrala organoider, för att lära sig hur man behandlar personer med diagnosen FTD och ALS. Dessa hjärnorganoider uppvisar biologiskt några av samma egenskaper som fullvuxna hjärnor och liknar den mänskliga hjärnbarken.

Forskarna odlade organoiderna för att ha de genetiska mutationer som oftast förknippas med ALS-FTD. När sjukdomen fortskred kunde forskare ta reda på vilka hjärnceller som drabbades tidigare. Resultaten bestämde också effektiviteten av att utveckla en långsiktig human cortical organoid modell som nära replikerar den tidiga molekylära patologin av ALS-FTD. Cambridge-teamet hittade ett sätt att hålla hjärnorganoider vid liv så länge som 240 dagar, en ovanlig förväntad livslängd för organoider.

Ett läkemedel som användes i studien, GSK2606414, visade sig vara användbart för att lindra cellstress och död orsakad av ALS-FTD. Studiens medförfattare András Lakatos, en neuroforskare vid University of Cambridge, sa i en Artikel 21 okt publiceras i Daily Beast att "fynden antyder att en tidig multi-target strategi kan krävas för en mer optimal behandlingsstrategi [för ALS-FTD]."