Genterapiföretaget AviadoBio tillkännagav slutförandet av den andra kohorten av sin kliniska fas 1/2-studie av en potentiell genetisk FTD-behandling vid AFTD:s årliga utbildningskonferens 2025 i maj. Studien rekryterar för närvarande deltagare i USA och Europa till en tredje kohort.

Tidigare studier visar att AVB-101 tolereras väl hos personer med FTD-GRN

Vid FTD orsakad av ärftliga mutationer av GRN gen, produktionen av det neurobeskyddande proteinet progranulin försämras. Detta kan bland annat leda till onormal ansamling av proteinet TDP-43 och därefter neurodegeneration.

Som förklaras av AviadoBios medicinska chef David Cooper, MD, i en Intervju med Neurology Live från 2024, målet med den kliniska prövningen ASPIRE-FTD är att återställa progranulinproduktionen i hjärnan, förhoppningsvis bromsa eller stoppa FTD-GRN. Den experimentella genterapin AVB-101, som administreras genom ett engångskirurgiskt ingrepp, återinför en fungerande kopia av GRN för att kickstarta progranulinproduktionen. Operationen levererar den fungerande genen direkt till talamus och kringgår den skyddande blod-hjärnbarriären som annars skulle kunna stoppa AVB-101:s utveckling.

I den första kohorten av den aktuella studien fann forskarna att AVB-101 generellt sett tolererades väl utan några allvarliga biverkningar.

Vid AFTD:s årliga utbildningskonferens 2025 i Colorado meddelade AviadoBio att den andra kohorten hade doserats. Dessutom noterade företaget att de förväntade sig att publicera tidiga biomarkördata under 2026.

”Att vi doserade vår sjätte patient med AVB-101 markerar ett viktigt och uppmuntrande steg framåt i vår forskningsprocess”, säger Dr. Cooper. ”I den första kohorten såg vi inga kliniskt signifikanta säkerhetsresultat under uppföljning i upp till 52 veckor och krävde ingen immunsuppression profylaktiskt eller reaktivt.”

AviadoBio meddelade också att de avser att börja dosera en tredje kohort senare i år, och rekrytering pågår för studieplatser i USA, Storbritannien, Spanien, Polen, Sverige och Nederländerna. Studien rekryterar personer mellan 30 och 75 år som bär på en patogen bakterie. GRN mutation och som uppvisar tecken på antingen beteendevariant FTD eller primär progressiv afasi.

För mer information om ASPIRE-FTD, besök kliniska prövningens webbsida eller sidan clinicaltrials.gov.

Är du intresserad av att delta i kliniska prövningar som ASPIRE-FTD? Registrera dig hos FTD Disorders Registry kan hjälpa dig att hålla dig uppdaterad om möjligheter till deltagande och ge dig en plattform att dela dina levda erfarenheter för att vägleda forskare.