La investigación de hoy conduce a los avances del mañana.
El Fondo Treat FTD
AFTD, en asociación con la Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), lanzó el Fondo Treat FTD en 2016 para abordar los desafíos únicos de desarrollar tratamientos efectivos para los trastornos de FTD. Los ensayos clínicos en etapa inicial apoyados a través del Fondo Treat FTD se basarán en nuestra creciente comprensión de los mecanismos biológicos subyacentes a la FTD y complementarán otros programas de subvenciones de la AFTD, como la Iniciativa de biomarcadores de FTD y el programa Aceleración del descubrimiento de fármacos para la FTD al aprovechar el progreso en el desarrollo de biomarcadores. y la investigación preclínica.
Objetivos del programa: ciclo de financiación 2024 – 2025
El Fondo Treat FTD busca apoyar ensayos clínicos que incorporen:
- Mecanismos biológicos que tienen una sólida base científica para la FTD.
- biomarcadores que permitirían la evaluación de la participación del objetivo, el efecto farmacológico posterior y el efecto biológico
- diseños de ensayos alineados con las limitaciones asociadas con una población de enfermedades raras
- medidas de resultados clínicos que podrían proporcionar una comprensión más profunda del mecanismo del fármaco y la progresión de la enfermedad
- terapéutica aplicable a formas esporádicas o genéticas de FTD. Se recomiendan especialmente los ensayos de tratamientos aplicables en la DFT esporádica.
Directrices para los ensayos propuestos
Población objetivo
Formas genéticas o esporádicas de cualquier trastorno FTD:
- Variante de comportamiento FTD
- Afasia progresiva primaria
- síndrome corticobasal
- Parálisis supranuclear progresiva
- ELA con FTD
Tanto como
- Individuos asintomáticos en riesgo de desarrollar FTD
- Individuos sanos (para estudios de fase 1)
Enfoque Terapéutico
- Tratamientos modificadores de la enfermedad o sintomáticos
- Medicamentos experimentales y reutilizados, incluidas moléculas pequeñas, péptidos, anticuerpos, terapias génicas, oligonucleótidos antisentido (ASO) y otros
- También se considerarán intervenciones no farmacológicas, como dispositivos
Los medicamentos deben haber completado o estar en proceso de completar los estudios de habilitación de IND en el momento de la solicitud.
Fase Clínica
La financiación puede respaldar estudios de fase 0, 1 o 2, que incluyen:
- Ensayos de prevención en individuos presintomáticos con riesgo de desarrollar DFT debido a una variante patogénica asociada a la enfermedad.
- Estudios de dosis única ascendente (SAD) y de dosis múltiples ascendentes (MAD) para establecer la seguridad, la penetración cerebral o la participación objetivo en participantes sanos.
- Ensayos exploratorios de fase 1b o fase 2a diseñados para evaluar los efectos farmacológicos con una duración de tratamiento más corta y menos pacientes que los estudios tradicionales de fase 2.
- Se considerarán estudios más pequeños que aborden una pregunta crítica o que puedan reducir aún más el riesgo de un programa clínico.
- También son elegibles otros estudios que se ajusten a los objetivos del fondo.
Biomarcadores
Cuando corresponda, las propuestas deben incluir biomarcadores que puedan medir las relaciones farmacocinéticas/farmacodinámicas y la evidencia del compromiso del objetivo. Se recomienda la inclusión de nuevos biomarcadores exploratorios que puedan proporcionar información sobre los efectos biológicos de la intervención. También se recomiendan los biomarcadores utilizados para la selección de participantes o la estratificación de pacientes, cuando sea relevante y esté disponible.
Recursos
Se recomienda encarecidamente aprovechar los recursos existentes, los centros/redes de coordinación clínica y los registros de pacientes.
Los recursos relevantes incluyen:
Detalles del premio
Hasta $2,500,000 según etapa y alcance del ensayo. Para los estudios que requieren apoyo adicional, se recomienda la cofinanciación de otras agencias de financiación o inversores. La estructura de pago se negociará y se basará en los logros alcanzados y la inscripción de pacientes.
Quién puede aplicar?
Investigadores y médicos de todo el mundo en:
- Centros médicos académicos, universidades o sin fines de lucro. Se fomentan las asociaciones de la industria.
- Empresas de biotecnología. La financiación se proporciona a través de inversiones relacionadas con la misión que requieren un retorno de la inversión basado en hitos científicos y/o comerciales. Las empresas existentes y las nuevas empresas son elegibles
Cronología
Para conocer todos los plazos, actualizaciones y la RFP, Consulte la página web de la Fundación para el Descubrimiento de Medicamentos contra el Alzheimer para conocer este programa..
Para consultas relacionadas con el programa, comuníquese con:
- Dra. Meriel Owen, Director, Búsqueda y Evaluación, ADDF
Correo electrónico: mowen@alzdiscovery.org - Nicole Björklund, Doctor, Director de Investigación y Subvenciones, AFTD
Teléfono: 267-758-8654 / Correo electrónico: Correo electrónico: nbjorklund@theaftd.org
Para consultas sobre el envío de solicitudes, comuníquese con:
- Equipo de Subvenciones e Inversiones Relacionadas con la Misión
Correo electrónico: grants@alzdiscovery.org