Treat FTD-fonden

AFTD, i samarbete med Alzheimers Drug Discovery Foundation (ADDF) lanserade Treat FTD Fund 2016 för att ta itu med de unika utmaningarna med att utveckla effektiva behandlingar för FTD-sjukdomar. Tidiga kliniska prövningar som stöds av Treat FTD Fund kommer att bygga på vår växande förståelse för de biologiska mekanismerna bakom FTD och kommer att komplettera andra AFTD-bidragsprogram såsom FTD Biomarkers Initiative och Accelerating Drug Discovery for FTD-programmet genom att utnyttja framsteg i utvecklingen av biomarkörer och preklinisk forskning.

Program Goals: 2024 – 2025 Funding Cycle

The Treat FTD Fund seeks to support clinical trials incorporating:

  • biological mechanisms that have a sound scientific rationale for FTD
  • biomarkers that would permit evaluation of target engagement, downstream pharmacologic effect, and biological effect
  • trial designs aligned with constraints associated with a rare disease population
  • clinical outcome measures that could provide a deeper understanding of the drug mechanism and disease progression
  • therapeutics applicable to sporadic or genetic forms of FTD. Trials of treatments applicable in sporadic FTD are especially encouraged.

Riktlinjer för föreslagna försök

Målgrupp

Genetiska eller sporadiska former av någon FTD-störning:

  • Beteendevariant FTD
  • Primär progressiv afasi
  • Kortikobasalt syndrom
  • Progressiv supranukleär pares
  • ALS med FTD

Såväl som

  • Asymtomatiska individer som riskerar att utveckla FTD
  • Friska individer (för fas 1-studier)

Terapeutisk fokus

  • Sjukdomsmodifierande eller symtomatiska behandlingar
  • Experimentella och återanvända läkemedel, inklusive små molekyler, peptider, antikroppar, genterapier, antisensoligonukleotider (ASOs) och andra
  • Icke-farmakologiska interventioner, såsom enheter kommer också att övervägas

Läkemedel bör ha genomfört eller vara i färd med att slutföra IND-aktiverande studier vid tidpunkten för ansökan.

Klinisk fas

Funding can support phase 0, 1 or 2 studies, including:

  • Prevention trials in presymptomatic individuals at risk for developing FTD due to a disease-associated pathogenic variant.
  • Single ascending dose (SAD) and multiple ascending dose (MAD) studies to establish safety, brain penetration or target engagement in healthy participants.
  • Exploratory phase 1b or phase 2a trials designed to assess pharmacologic effects with shorter treatment duration and fewer patients than traditional phase 2 studies.
  • Smaller studies that address one critical question or can further de-risk a clinical program will be considered.
  • Other studies that fit the goals of the fund are also eligible.

Biomarkörer

När så är lämpligt bör förslagen innehålla biomarkörer som kan mäta farmakokinetiska/farmakodynamiska samband och bevis på målengagemang. Inkludering av nya, utforskande biomarkörer som kan ge insikt i de biologiska effekterna av interventionen uppmuntras. Biomarkörer som används för urval av deltagare eller patientstratifiering uppmuntras också, där det är relevant och tillgängligt.

Resurser

Utnyttjande av befintliga resurser, kliniska koordinationscentra/nätverk och patientregister uppmuntras starkt.

Relevanta resurser inkluderar:

Prisdetaljer

Up to $2,500,000 based on stage and scope of the trial. For studies requiring additional support, co-funding from other funding agencies or investors is encouraged. Payment structure will be negotiated and based on milestone achievements and patient enrollment.

Vem kan ansöka?

Forskare och kliniker över hela världen på:

  • Akademiska vårdcentraler, universitet eller ideella organisationer. Industripartnerskap uppmuntras.
  • Bioteknikföretag. Finansiering tillhandahålls genom uppdragsrelaterade investeringar som kräver avkastning på investeringen baserat på vetenskapliga och/eller affärsmässiga milstolpar. Befintliga företag och nystartade företag är berättigade

Timeline: 2025 Awards

Deadlines:

  • Avsiktsförklaring: September 30, 2024
  • Inbjudet fullständigt förslag: December 9, 2024

Ansökningar kommer att granskas konfidentiellt av en panel av FTD-experter. Sökande kan förvänta sig att få rekommenderade revisioner av sin arbetsplan eller design av kliniska prövningar som en del av granskningen.

Klicka här för att se anbudsförfrågan och komma åt applikationsportalen.

För programrelaterade frågor, vänligen kontakta:

För frågor om ansökan, vänligen kontakta: