Dagens forskning fører til morgendagens gennembrud.
Treat FTD Fund
AFTD lancerede i samarbejde med Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) Treat FTD Fund i 2016 for at løse de unikke udfordringer ved at udvikle effektive behandlinger for FTD-lidelser. Tidlige kliniske forsøg støttet af Treat FTD Fund vil bygge på vores voksende forståelse af de biologiske mekanismer, der ligger til grund for FTD og vil supplere andre AFTD-tilskudsprogrammer såsom FTD Biomarkers Initiative og Accelerating Drug Discovery for FTD-programmet ved at udnytte fremskridt i udvikling af biomarkører og præklinisk forskning.
Programmål: Finansieringscyklus 2024 – 2025
Treat FTD Fund søger at støtte kliniske forsøg, der omfatter:
- biologiske mekanismer, der har et solidt videnskabeligt rationale for FTD
- biomarkører, der ville tillade evaluering af målengagement, nedstrøms farmakologisk effekt og biologisk effekt
- forsøgsdesign tilpasset begrænsninger forbundet med en sjælden sygdomspopulation
- kliniske udfaldsmål, der kunne give en dybere forståelse af lægemiddelmekanismen og sygdomsprogression
- terapeutiske midler, der kan anvendes til sporadiske eller genetiske former for FTD. Afprøvning af behandlinger, der kan anvendes ved sporadisk FTD, opfordres især til.
Retningslinjer for foreslåede forsøg
Målgruppe
Genetiske eller sporadiske former for enhver FTD-lidelse:
- Adfærdsvariant FTD
- Primær progressiv afasi
- Corticobasal syndrom
- Progressiv supranukleær parese
- ALS med FTD
Såvel som
- Asymptomatiske individer med risiko for at udvikle FTD
- Raske personer (til fase 1 undersøgelser)
Terapeutisk fokus
- Sygdomsmodificerende eller symptomatisk behandling
- Eksperimentelle og genbrugte lægemidler, herunder små molekyler, peptider, antistoffer, genterapier, antisense oligonukleotider (ASO'er) og andre
- Ikke-farmakologiske indgreb, såsom udstyr vil også blive overvejet
Lægemidler bør have gennemført eller være i gang med at afslutte IND-aktiverende undersøgelser på ansøgningstidspunktet.
Klinisk fase
Finansiering kan støtte fase 0, 1 eller 2 undersøgelser, herunder:
- Forebyggelsesforsøg i præsymptomatiske individer med risiko for at udvikle FTD på grund af en sygdomsassocieret patogen variant.
- Enkelt stigende dosis (SAD) og multiple ascending dosis (MAD) undersøgelser for at etablere sikkerhed, hjernepenetration eller målengagement hos raske deltagere.
- Eksplorative fase 1b eller fase 2a forsøg designet til at vurdere farmakologiske effekter med kortere behandlingsvarighed og færre patienter end traditionelle fase 2 studier.
- Mindre undersøgelser, der adresserer et kritisk spørgsmål eller yderligere kan reducere risikoen for et klinisk program, vil blive overvejet.
- Andre undersøgelser, der passer til fondens mål, er også støtteberettigede.
Biomarkører
Hvor det er relevant, bør forslag omfatte biomarkører, der kan måle farmakokinetiske/farmakodynamiske sammenhænge og bevis for målengagement. Der opfordres til at inddrage nye, eksplorative biomarkører, der kan give indsigt i de biologiske effekter af interventionen. Biomarkører, der anvendes til deltagerudvælgelse eller patientstratificering, tilskyndes også, hvor det er relevant og tilgængeligt.
Ressourcer
Udnyttelse af eksisterende ressourcer, kliniske koordinationscentre/-netværk og patientregistre tilskyndes stærkt.
Relevante ressourcer omfatter:
Prisdetaljer
Op til $2.500.000 baseret på forsøgets fase og omfang. For undersøgelser, der kræver yderligere støtte, tilskyndes samfinansiering fra andre finansieringsbureauer eller investorer. Betalingsstrukturen vil blive forhandlet og baseret på milepælsresultater og patienttilmelding.
Hvem kan ansøge?
Forskere og klinikere verden over på:
- Akademiske medicinske centre, universiteter eller non-profitorganisationer. Industripartnerskaber tilskyndes.
- Bioteknologiske virksomheder. Finansiering ydes gennem missionsrelaterede investeringer, der kræver investeringsafkast baseret på videnskabelige og/eller forretningsmæssige milepæle. Eksisterende virksomheder og nye startups er berettigede
Tidslinje: Priser i 2025
Deadlines:
- Hensigtserklæring: 30. september 2024
- Inviteret fuldt forslag: 9. december 2024
Ansøgninger vil blive gennemgået fortroligt af et panel af FTD-eksperter. Ansøgere kan forvente at modtage anbefalede revisioner af deres arbejdsplan eller design af kliniske forsøg som en del af gennemgangsprocessen.
Klik her for at se RFP'en og få adgang til applikationsportalen.
For programrelaterede forespørgsler, kontakt venligst:
- Meriel Owen, ph.d, Direktør, Search & Evaluation, ADDF
E-mail: mowen@alzdiscovery.org - Debra Niehoff, PhD, Direktør for forskning og bevillinger, AFTD
Telefon: 267-758-8654 / Email: dniehoff@theaftd.org
For ansøgningsindsendelsesforespørgsler, kontakt venligst:
- Team til bevillinger og missionsrelaterede investeringer
E-mail: grants@alzdiscovery.org