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Le fonds Treat FTD

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L'AFTD, en partenariat avec l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), a lancé le Treat FTD Fund en 2016 pour relever les défis uniques du développement de traitements efficaces pour les troubles FTD. Les essais cliniques de stade précoce soutenus par le Fonds Treat FTD s'appuieront sur notre compréhension croissante des mécanismes biologiques sous-jacents à la FTD et compléteront d'autres programmes de subventions de l'AFTD tels que l'initiative FTD Biomarkers et le programme Accelerating Drug Discovery for FTD en tirant parti des progrès dans le développement de biomarqueurs et la recherche préclinique.

Objectifs du programme : cycle de financement 2024-2025

Le Fonds Treat FTD vise à soutenir les essais cliniques intégrant :

  • mécanismes biologiques qui ont une justification scientifique solide pour la FTD
  • des biomarqueurs qui permettraient d'évaluer l'engagement de la cible, l'effet pharmacologique en aval et l'effet biologique
  • conceptions d'essais alignées sur les contraintes associées à une population atteinte de maladies rares
  • mesures de résultats cliniques qui pourraient fournir une compréhension plus approfondie du mécanisme du médicament et de la progression de la maladie
  • Thérapie applicable aux formes sporadiques ou génétiques de la DFT. Les essais de traitements applicables à la DFT sporadique sont particulièrement encouragés.

Lignes directrices pour les essais proposés

Population cible

Formes génétiques ou sporadiques de tout trouble FTD :

  • Variante comportementale FTD
  • Aphasie primaire progressive
  • Syndrome corticobasal
  • Paralysie supranucléaire progressive
  • SLA avec FTD

Aussi bien que

  • Personnes asymptomatiques à risque de développer une DFT
  • Individus en bonne santé (pour les études de phase 1)

Orientation thérapeutique

  • Traitements de fond ou symptomatiques
  • Médicaments expérimentaux et réutilisés, y compris les petites molécules, les peptides, les anticorps, les thérapies géniques, les oligonucléotides antisens (ASO) et autres
  • Les interventions non pharmacologiques, telles que les appareils, seront également envisagées

Les médicaments doivent avoir terminé ou être en train de terminer des études permettant l'IND au moment de la demande.

Phase clinique

Le financement peut soutenir des études de phase 0, 1 ou 2, notamment :

  • Essais de prévention chez des individus présymptomatiques à risque de développer une FTD en raison d'une variante pathogène associée à la maladie.
  • Études à dose unique ascendante (SAD) et à doses multiples ascendantes (MAD) pour établir la sécurité, la pénétration cérébrale ou l'engagement de la cible chez des participants en bonne santé.
  • Essais exploratoires de phase 1b ou de phase 2a conçus pour évaluer les effets pharmacologiques avec une durée de traitement plus courte et moins de patients que les études de phase 2 traditionnelles.
  • Des études de plus petite taille qui abordent une question cruciale ou qui peuvent réduire davantage les risques d’un programme clinique seront prises en considération.
  • D’autres études correspondant aux objectifs du fonds sont également éligibles.

Biomarqueurs

Le cas échéant, les propositions doivent inclure des biomarqueurs capables de mesurer les relations pharmacocinétiques/pharmacodynamiques et la preuve de l'engagement de la cible. L'inclusion de nouveaux biomarqueurs exploratoires qui peuvent donner un aperçu des effets biologiques de l'intervention est encouragée. Les biomarqueurs utilisés pour la sélection des participants ou la stratification des patients sont également encouragés, le cas échéant et disponibles.

Ressources

L'utilisation des ressources existantes, des centres/réseaux de coordination clinique et des registres de patients est fortement encouragée.

Les ressources pertinentes comprennent :

Détails du prix

Jusqu'à $2 500 000 selon le stade et la portée de l'essai. Pour les études nécessitant un soutien supplémentaire, le cofinancement d'autres organismes de financement ou investisseurs est encouragé. La structure de paiement sera négociée et basée sur les réalisations d'étapes et le recrutement des patients.

Qui peut postuler ?

Chercheurs et cliniciens du monde entier à :

  • Centres médicaux universitaires, universités ou organismes à but non lucratif. Les partenariats industriels sont encouragés.
  • Entreprises de biotechnologie. Le financement est fourni par le biais d'investissements liés à la mission qui nécessitent un retour sur investissement basé sur des jalons scientifiques et / ou commerciaux. Les entreprises existantes et les nouvelles startups sont éligibles

Chronologie

Pour tous les délais, mises à jour et appels d'offres, voir la page Web de l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation pour ce programme.

Pour toute demande relative au programme, veuillez contacter :

Pour les demandes de soumission de candidature, veuillez contacter:

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