FTD-Forschungsrundtisch

Ergebnismessungen und statistische Aussagekraft in klinischen FTD-Studien

15.-17. September 2025

Crystal Gateway Marriott, Arlington, VA

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Willkommen zum FTD-Forschungsrundtisch 2025.

AFTD hat eine vielfältige Koalition von Interessenvertretern aus Pharmaunternehmen, Universitäten, Aufsichtsbehörden, Regierungsinstitutionen, gemeinnützigen Organisationen und anderen Partnergruppen zusammengebracht. Dies ist eine seltene Gelegenheit, Erkenntnisse auszutauschen, innovative Partnerschaften zu schmieden und strategische Ansätze zu entwickeln, um Fortschritte bei der Entwicklung der ersten Behandlung der frontotemporalen Degeneration voranzutreiben.

Die wissenschaftlichen Fortschritte in der FTD-Forschung haben explosionsartig zugenommen. Dies eröffnet dem Fach die Möglichkeit, gemeinsam klinische Studien effizient und konsequent durchzuführen. Bei diesem Treffen konzentrieren sich die Gespräche auf die Entwicklung klinischer Ergebnisbewertungen, die Hervorhebung wichtiger Aspekte für deren Implementierung in klinische Studien und die Ermittlung sinnvoller Bewertungsänderungen für Betroffene. Darüber hinaus diskutieren wir Ansätze und Ressourcen, die zum Verständnis des natürlichen Krankheitsverlaufs beitragen können, darunter biologische Messgrößen für die Behandlungswirksamkeit und statistische Ansätze für die präzise Durchführung klinischer Studien. Wir hoffen, dass unsere Agenda eine intensive Diskussion anregt, die die Entwicklung von FTD-Medikamenten beschleunigt.

Die Leitvision von AFTD ist eine Welt, in der FTD-Patienten einfühlsame Pflege und sinnvolle Unterstützung erhalten und gleichzeitig auf eine Zukunft ohne diese Krankheit hinarbeiten. Hier am Research Roundtable haben wir Menschen zusammengebracht, die sich dieser Mission anschließen. Wir schätzen Ihre Anwesenheit hier heute, Ihr aktives Engagement und vor allem Ihr anhaltendes Engagement, unsere gemeinsame Vision Wirklichkeit werden zu lassen, sehr.

Susan LJ Dickinson, MSGC
Geschäftsführer der AFTD

Leere Überschrift

Rita Choula
AFTD-Vorstandsvorsitzender

Besonderer Dank an unser Führungskomitee 2025

Jonathan Rohrer, MD, PhD
UCL
Akademischer Co-Vorsitzender

Arthur Simen, MD, PhD
Johnson & Johnson
Co-Vorsitzender der Industrie

Gary Romano, MD, PhD
Temple-Universität
Gewählter Vorsitzender der Branche

Howard (Howie) Rosen, MD
UCSF
Akademischer Vorsitzender

Michelle Campbell, PhD
FDA-Abteilung für Neurowissenschaften

Steffen Thirstrup, MD, PhD
EMA

Penny Dacks, PhD
AFTD

Laura Mitic, PhD
Das Bluefield-Projekt zur Heilung von FTD

Joseph Marquez, MD
FTD-Familienanwalt

Besonderer Dank gilt unseren Mitgliedern des Research Roundtable 2025

Agenda

15. September 2025

16. September 2025

7:00-8:00 Uhr
Frühstück & Badge-Abholung

8:00-8:20 Uhr
Eröffnungsansprache

Co-Vorsitzende: Jonathan Rohrer, MD, PhD (UCL) & Arthur Simen, MD, PhD, Johnson & Johnson
Teresa Buracchio, MD, FDA
Steffen Thirstrup, MD, PhD, EMA
Joseph Marquez, MD, FTD-Familienanwalt

8:20–9:40 Uhr
Sitzung 1: Klinische Ergebnisbewertungen
Moderator: Gary Romano, MD, PhD, Temple University

8:20–8:30 Uhr
Einführung (Gary Romano, MD, PhD, Temple University)

8:30–8:50 Uhr
Klinische Endpunkte – Landschaftsübersicht (Harro Seelaar, PhD, Erasmus-Universität MC)

8:50–9:05 Uhr
Harmonisierung von MIR & CDR-NM (Jonathan Rohrer, MD, PhD, UCL)

9:05–9:20 Uhr
Entwicklung klinischer Goldstandard-Endpunkte – Erkenntnisse aus UMSARS (Arthur Simen, MD, PhD, Johnson & Johnson)

9:20–9:40 Uhr
Podiumsdiskussion

9:40–10:00 Uhr
Kaffeepause

10:00–11:15 Uhr
Sitzung 2: Überlegungen zur Testimplementierung
Moderator: Steffen Thirstrup, MD, PhD, EMA

10:00–10:05 Uhr
Einführung (Steffen Thirstrup, MD, PhD, EMA)

10:05–10:20 Uhr
Kognitive Beurteilungen in FTD-Studien (Adam Staffaroni, PhD, UCSF)

10:20–10:35 Uhr
Endpunktvariabilität durch Studienpartner beeinflusst (Carmela Tartaglia, MD, Universität Toronto)

10:35–10:50 Uhr
Von der FDA geförderte Remote-ALSFRS-Initiative (Carla Romano, MS, RTI Health Solutions)

10:50–11:15 Uhr
Podiumsdiskussion

11:15–11:55 Uhr
Sitzung 3: Definition sinnvoller persönlicher Veränderungen
Moderatorin: Michelle Campbell, PhD, FDA

11:15–11:20 Uhr
Einführung (Michelle Campbell, PhD, FDA)

Reflexionen von Menschen mit gelebter Erfahrung

11:20–11:35 Uhr
Umfragedaten des FTD-Störungsregisters (Carrie Milliard, MS, CGC, FTD-Störungsregister)

11:35-11:55 Uhr
Podiumsdiskussion

- Moderatorin: Michelle Campbell, PhD, FDA
- Diskussionsteilnehmer: Joseph M, MD (FTD-Familienanwalt), Julia P (FTD-Familienanwältin), Carrie Milliard, MS, CGC (FTD-Störungsregister)

11:55–12:55 Uhr
Mittagessen

12:55–15:05 Uhr
Sitzung 4: Prognose- und Reaktionsbiomarker
Moderatoren: Richard Tsai, MD, MBA, Denali Therapeutics

12:55–13:00 Uhr
Einführung in die Sitzung (Richard Tsai, MD, MBA, Denali Therapeutics)

13:00–13:15 Uhr
Erkenntnisse aus der Alzheimer-Krankheit – Einsatz von Biomarkern zur Steigerung der Prognosegenauigkeit und der Teststärke (Eric McDade, DO, Washington University DIAN-TU)

13:15–13:30 Uhr
Design der ATLAS-Studie bei ALS (Steve Garafalo, PhD, Biogen)

13:30–13:45 Uhr
Pathophysiologie bei FTD-Erkrankungen (David Irwin, MD, Universität von Pennsylvania)

13:45–14:05 Uhr
Prognostische Biomarker – Lücken in unserer Fähigkeit, den Krankheitsverlauf und -beginn bei FTD-GRN vorherzusagen (Giacomo Salvadore, MD, Aector)

14:05–14:20 Uhr
Reaktionsbiomarker (Adam Boxer, MD, PhD, UCSF

14:20–15:05 Uhr
Podiumsdiskussion

15:05–15:25 Uhr
Kaffeepause

15:25–15:45 Uhr
Sitzung 5: Neue Ressourcen aus der Non-Profit-Landschaft
Moderator: Shana Dodge, PhD, AFTD

15:25–15:30 Uhr
Einführung in die Sitzung (Shana Dodge, PhD, AFTD)

15:30–15:45 Uhr
Zusammenfassung der MAPT-FTD-Patienten-Hörsitzung (Linde Jacobs, RN, Cure MAPT FTD)

15:45–16:45 Uhr
Sitzung 6: Aktuelles Thema: Entwicklung des TDP-43-Biomarkers
Moderator: Glenn Harris, PhD, Rainwater Charitable Foundation

15:45–15:50 Uhr
Einführung in die Sitzung (Glenn Harris, PhD, Rainwater Charitable Foundation)

15:50–16:05 Uhr
Entwicklung des TDP-43-Biomarkers bei ALS und seine Anwendbarkeit auf FTD (Tania Gendron, PhD, Mayo Clinic))

16:05–16:20 Uhr
Aktueller Stand der Biofluid-basierten Biomarker für TDP-43-Pathologie und -Dysfunktion (Henrik Zetterberg, MD, PhD, Universität Göteborg)

16:20–16:45 Uhr
Podiumsdiskussion

16:45–17:00 Uhr
Schlussbemerkungen und Gruppenfoto

17:30–19:30 Uhr
Rezeption

17. September 2025

7:00-8:00 Uhr
Frühstück

8:00-8:10 Uhr
Eröffnungsansprache

8:10–9:40 Uhr
Sitzung 7: Statistische Ansätze für klinische FTD-Studien
Moderatoren: Arthur Simen, MD, PhD, Johnson & Johnson

8:10–8:20 Uhr
Einführung (Arthur Simen, MD, PhD, Johnson & Johnson)

8:20–8:35 Uhr
Statistische Ansätze zur Reduzierung der Stichprobengröße (Melanie Quintana, PhD, Berry Consultants)

8:35–8:55 Uhr
Verhältnismäßigkeitsannahme (Max Tolkoff, PhD, Takeda Pharmaceutical)

8:55–9:10 Uhr
Perspektiven zur Nutzung externer Daten für regulatorische Entscheidungen (Cynthia Girman, DrPH, CERobs Consulting)

9:10–9:40 Uhr
Podiumsdiskussion

9:40–10:00 Uhr
Kaffeepause

10:00–12:20 Uhr
Sitzung 8: Verfügbarkeit von Längsschnittdaten
Moderator: Collin Hovinga, PharmD, MS, FCCP, Critical Path Institute

10:00–10:05 Uhr
Einführung (Collin Hovinga, PharmD, MS, FCCP, Critical Path Institute)

10:05–10:20 Uhr
Nationales Alzheimer-Koordinationszentrum – Verfügbarkeit von FTD-Daten (Sarah Biber, PhD, NACC)

10:20–10:30 Uhr
NSP-Studien-Update (Laura Mitic, PhD, Das Bluefield-Projekt zur Heilung von FTD)

10:30–10:40 Uhr
ALLFTD2-Protokoll (Howie Rosen, MD, UCSF)

10:40–10:50 Uhr
GENFI4ALL (Jonathan Rohrer, MD, PhD, UCL)

10:50–11:00 Uhr
FPI-Update (Hilary Heuer, PhD, USCF)

11:00–11:25 Uhr
Podiumsdiskussion

11:25–11:40 Uhr
Datenaustausch in der Tau-PET – Von der Harmonisierung bis zur Leihmutterschaft in der CPAD (Alexis Moscoso Rial, PhD, ZRO Imaging)

11:40-11:50 Uhr
Ressourcen und Ansätze zur Stärkung der Nutzung von Längsschnittdaten (Collin Hovinga, PharmD, MS, FCCP, Critical Path Institute, Mads Kjølby, MD, PhD, VesperBio & Richard Tsai, MD, MBA, Denali Therapeutics)

11:50–12:20 Uhr
Podiumsdiskussion

12:20–13:20 Uhr
Mittagessen

13:20–14:20 Uhr
Sitzung 9: Abschlussdiskussion: gesamter Lenkungsausschuss

14:20–14:30 Uhr
Schlußbemerkungen

Lautsprecher

Sarah Biber, PhD |

Dr. Bibers Biografie

Dr. Sarah Biber ist Geschäftsführerin des NACC und leitet seit November 2021 dessen Modernisierung und Expansion. Sie verfügt über umfangreiche Erfahrung in der Teamwissenschaft und der Leitung komplexer Zentren, die sich auf die Förderung von Forschung und Innovation im Bereich Informatik und translationale Wissenschaft konzentrieren. Sie fungiert als Co-mPI mit Dr. Walter Kukull und ist Co-Leiterin der wissenschaftlichen und strategischen Ausrichtung des NACC sowie des $58M-Projektportfolios. In dieser Funktion vertritt sie das NACC gegenüber nationalen und internationalen Partnern, leitet nationale Initiativen, leitet die Entwicklung wichtiger Förderanträge, leitet akademische und industrielle Partnerschaften und beaufsichtigt die Technologie-, Betriebs-, Forschungs-, Kommunikations-, Förder- und Finanzteams des NACC.

Adam L. Boxer, MD, PhD |

Biografie von Dr. Boxer

Adam L. Boxer, MD, PhD, ist Stiftungsprofessor für Gedächtnis und Altern in der Abteilung für Neurologie des Weill Institute of Neuroscience der University of California, San Francisco (UCSF). Dr. Boxer leitet die klinische Forschungseinheit für Neurowissenschaften und das klinische Studienprogramm zu Alzheimer und frontotemporaler Degeneration (FTD) am Memory and Aging Center der UCSF. Er war PI für eine Vielzahl multizentrischer, randomisierter, placebokontrollierter klinischer Studien zu neurodegenerativen Erkrankungen, darunter Alzheimer, FTD und Progressive Supranukleäre Blickparese (PSP). Derzeit ist er Co-Leitender Prüfarzt der Alzheimer's Disease Tau Platform (ATP) und der PSP Trial Platform (PTP), die beide mit dem NIH Alzheimer's Clinical Trials Consortium (ACTC) durchgeführt werden. Er ist Co-Leitender Prüfarzt des ARTFL/LEFFTDS-Projekts „Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration“ (ALLFTD), einem Forschungsnetzwerk mit 28 Standorten zur Vorbereitung klinischer FTD-Studien, und der FTD Prevention Initiative (FPI), einer weltweiten Kooperation zur Vorbereitung von Präventionsstudien zur autosomal-dominanten FTLD. Er ist PI des Neurofilament Surveillance Project (NSP), das Blutbiomarker für klinische FTD-Studien entwickelt. Er ist Co-PI für „BIOmarker Evaluation in Young Onset Dementia for Early Detection“ (BEYONDD), einer vom NIH finanzierten Biomarkerstudie zur Erforschung der Ätiologien von früh einsetzender Demenz bei Personen, die die US-Bevölkerung vollständig repräsentieren.

Teresa Buracchio, MD | Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA)

Dr. Buracchios Biografie

Teresa Buracchio, MD, ist kommissarische Direktorin des Office of Neuroscience im Office of New Drugs, Center for Drug Evaluation and Research, Food and Drug Administration (FDA). Sie beaufsichtigt die Überprüfung neuer Medikamentenprogramme für eine Reihe neurologischer und psychiatrischer Erkrankungen, darunter Alzheimer, Parkinson, ALS, neuromuskuläre Erkrankungen, neurogenetische Störungen, schwere depressive Störungen und Schizophrenie. Dr. Buracchio kam 2013 zur FDA, wo sie als klinische Gutachterin und Teamleiterin für mehrere Krankheitsbereiche arbeitete, darunter Alzheimer und Demenz, Epilepsie sowie neuromuskuläre und neurogenetische Erkrankungen. Vor ihrem Eintritt bei der FDA arbeitete Dr. Buracchio bei AbbVie als stellvertretende medizinische Direktorin für klinische Entwicklung der Neurowissenschaften. Dr. Buracchio erhielt ihren Medizinabschluss vom Rush Medical College und absolvierte eine Facharztausbildung in Neurologie am Rush University Medical Center in Chicago, Illinois. Dr. Buracchio absolvierte eine Fellowship-Ausbildung in geriatrischer Neurologie an der Oregon Health & Science University und dem Portland Veterans Affairs Medical Center in Portland, Oregon.

Michelle Campbell, PhD |

Biografie von Dr. Campbell

Dr. Michelle Campbell ist stellvertretende Direktorin für Stakeholder Engagement und klinische Ergebnisse im Office of Neuroscience, Office of New Drugs (OND) im Center for Drug Evaluation and Research der FDA. Dr. Campbell kam 2014 zur FDA und war zuvor Gutachterin im Staff of Clinical Outcome Assessments (COA) und wissenschaftliche Koordinatorin des COA-Qualifizierungsprogramms im OND. Dr. Campbells Schwerpunkt liegt auf der patientenorientierten Arzneimittelentwicklung und der Verwendung von Patientenerfahrungsdaten im regulatorischen Umfeld. In ihrer aktuellen Rolle beteiligt sich Dr. Campbell an Diskussionen und überprüft Überlegungen zur Verwendung neuartiger Endpunkte, einschließlich der Verwendung von Daten aus digitalen Gesundheitstechnologien. Vor ihrem Eintritt in die FDA war Dr. Campbell mehr als 10 Jahre lang in der Forschung im akademisch-klinischen Umfeld tätig, darunter fünf Jahre in einer Abteilung für Neurologie und Entwicklungsmedizin. Dr. Campbell erwarb ihren BA in Biologie am College of Notre Dame, ihren MS in Gesundheitswissenschaften an der Towson University und ihren PhD in Pharmazeutischer Gesundheitsdienstleistungsforschung an der University of Maryland School of Pharmacy.

Penny Dacks, PhD |

Biografie von Dr. Dacks

Penny Dacks, Ph.D., ist Senior Director of Scientific Initiatives bei AFTD und verantwortlich für die Forschungsstrategie und die Überwachung von Programmen im Zusammenhang mit Forschungsfinanzierung, Partnerschaften, Einberufung, Vorbereitung auf klinische Studien und der Stärkung einer aktiven, informierten Gemeinschaft potenzieller Forschungsteilnehmer. Im Auftrag von AFTD fungiert Dr. Dacks als Präsidentin des FTD Disorders Registry und ist verantwortlich für Partnerschaften, Nachhaltigkeit und den Gesamterfolg des Direct-to-Participant-Registers. Zuvor arbeitete Dr. Dacks für die American Epilepsy Society und die Alzheimer's Drug Discovery Foundation. Sie hat über 40 Publikationen veröffentlicht und studierte Neurowissenschaften an der Queen's University, der University of Arizona und der Icahn School of Medicine am Mount Sinai.

Shana Dodge, PhD |

Biografie von Dr. Dodge

Shana Dodge, PhD, ist Leiterin der Forschungsabteilung der Association for Frontotemporal Degeneration (AFTD). Als zugelassene klinische Psychologin hat sie einen Ph.D. in klinischer Psychologie von der University of Hawaii, einen MA in Psychologie von der New School und einen BA in Psychologie von der George Washington University. Shana setzt sich dafür ein, dass klinische Forscher und Aufsichtsbehörden die Bedürfnisse, Prioritäten und Werte der direkt von FTD betroffenen Menschen verstehen und dass Betroffene und ihre Angehörigen fundierte Entscheidungen über die Teilnahme an Forschungsarbeiten treffen können.

Steve Garafalo, PhD | Biogen

Biografie von Dr. Garafalo

Steve ist seit 2014 Medizinischer Direktor der Abteilung für neuromuskuläre Entwicklung bei Biogen. In dieser Zeit hatte er zahlreiche Positionen in der klinischen Entwicklung und im globalen medizinischen Bereich inne, vor allem im Bereich neuromuskulärer Erkrankungen wie SMA und ALS. Vor seinem Eintritt bei Biogen promovierte er in Zell- und Molekularbiologie und absolvierte eine befristete Postdoc-Stelle an der Tufts School of Medicine.

Tania Gendron, PhD | Mayo-Klinik

Biografie von Dr. Gendron

Dr. Tania Gendron ist außerordentliche Professorin in der Abteilung für Neurowissenschaften an der Mayo Clinic in Jacksonville, Florida. Die Forschung ihres Labors für Translationale Neurobiologie der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) und Frontotemporalen Demenz (FTD) konzentriert sich auf die Entschlüsselung der molekularen Ursachen und die Identifizierung von Biomarkern für ALS, FTD und andere neurologische Erkrankungen mit dem Ziel, die Entwicklung wirksamer Behandlungsmethoden zu beschleunigen. Anhand von Bioflüssigkeiten und Hirngewebe von Patienten sowie präklinischen Modellen wollen Dr. Gendron und ihr Team Proteinmarker entdecken, die eine frühere Diagnose von ALS und FTD ermöglichen, die Krankheitsprognose besser einschätzen, das Screening von Therapiekandidaten unterstützen und die Zielwirksamkeit von Prüfpräparaten in klinischen Studien bestätigen.

Cynthia J Girman, DrPH, FISPE | CERobs Consulting

Dr. Girmans Biografie

Dr. Girman verfügt über 44 Jahre Erfahrung in Epidemiologie und Biostatistik in der Pharmaindustrie und ist Gründer und CEO von CERobs Consulting, LLC (www.cerobs.com), das Beratung zu Studiendesign und Methodik für Real World Evidence (RWE), beobachtende nicht-interventionelle Studien und externe Kontrollarme für klinische Studien anbietet. CERobs bietet auch Dienstleistungen für Endpunktstrategien für klinische Studien an, darunter klinische Ergebnisbewertungen und von Patienten berichtete Ergebnisse sowie deren Begründung gegenüber Aufsichtsbehörden. Zuvor war Cindy Executive Director und Leiterin für Datenanalyse und Beobachtungsmethoden im Center for Observational & Real World Evidence bei Merck Research Laboratories, wo sie das Center of Excellence for Comparative & Outcomes Evidence mit dem Schwerpunkt auf Methoden in vergleichenden RWE-Studien sowie eines für die Entwicklung, Validierung, Standardisierung und Implementierung von Endpunkten (DEVISE) für klinische Studien gründete. Seit den späten 1990er Jahren arbeitet sie intensiv an der Konzeption und Implementierung epidemiologischer Studien und Methoden in Verwaltungsansprüchen und seit Anfang der 1990er Jahre an der Entwicklung und Validierung von Studienendpunkten. Für diese Bereiche hat sie Briefing-Pakete entwickelt, an Regulierungsdiskussionen teilgenommen und Unterlagen verfasst, um die Zweckmäßigkeit der Nachweise für die Einreichung von Anträgen zu begründen. Sie ist außerordentliche Professorin für Epidemiologie an der Gillings School of Global Public Health der University of North Carolina (UNC). 2014 wurde sie als erste Branchenvertreterin Mitglied des Methodologieausschusses des PCORI, ein Amt, das sie weiterhin aktiv wahrnimmt, ebenso wie die Zusammenarbeit mit dem Clinical Trials Advisory Panel des PCORI. Sie ist aktives Mitglied der International Society for Pharmacoepidemiology und war Mitglied des Vorstands sowie Co-Leiterin der Arbeitsgruppe RWE and Regulatory Decisions der RWE-Taskforce. Dr. Girman erhielt ihren DrPH in Biostatistik mit Schwerpunkt Epidemiologie von der UNC Chapel Hill und ihren MS in angewandter Statistik/Informatik von der Villanova University.

Glenn Harris, PhD | Regenwasser-Wohltätigkeitsstiftung

Biografie von Dr. Harris

Glenn Harris, PhD, ist Direktor für Forschungspartnerschaften, Geschäftsentwicklung und Leiter der Arzneimittelforschung bei der Rainwater Charitable Foundation. Zu seinen Aufgaben gehört die Leitung der medizinischen Forschungsprogramme der Stiftung, die sich auf die Entwicklung neuer Diagnostika und Therapien für primäre Tau-assoziierte Erkrankungen wie PSP, FTD und CBD konzentrieren. In seiner Position betreut Dr. Harris strategische Partnerschaften mit akademischen und unternehmerischen Organisationen, um wissenschaftliche Entdeckungen in die klinische Anwendung zu bringen. Er unterstützt die Leitung von Programmen wie dem Tau Consortium und dem Tauopathy Challenge Workshop, die erhebliche Mittel für die Grundlagenforschung und translationale Tauopathieforschung bereitgestellt haben.

Hilary Heuer, PhD |

Dr. Heuers Biografie

Dr. Hilary Heuer, Wissenschaftlerin an der University of California, San Francisco, ist administrative Co-Leiterin der ARTFL-LEFFTDS-Studie zur longitudinalen frontotemporalen Lobärdegeneration (ALLFTD), in deren Rahmen Patienten mit familiärer und sporadischer FTLD an 27 Standorten in den USA und Kanada untersucht werden. Nach ihrer Karriere in der Systemneurophysiologie, wo sie sich auf okulomotorische Kontrolle, visuelle Wahrnehmung und sensorische Integration spezialisierte, ist sie seit über einem Jahrzehnt eine aktive Leiterin der Beobachtungsforschung zu FTLD und verwandten Erkrankungen. Seit ihrer Gründung im Jahr 2018 ist sie Mitglied des Exekutivkomitees der globalen FTD Prevention Initiative (FPI) zur Harmonisierung der Forschung zur genetischen FTLD und sitzt im Data Governance Committee der FPI.

Collin Hovinga, PharmD, MS, FCCP | Critical Path Institute

Dr. Hovingas Biografie

Collin Hovinga, PharmD, MS, FCCP, ist Vizepräsident des Programms für seltene und verwaiste Krankheiten am Critical Path Institute und beaufsichtigt die Rare Disease Cures Accelerator-Daten- und Analyseplattform von C-Path sowie die öffentlich-private Partnerschaft Critical Path für seltene neurodegenerative Krankheiten. Dr. Hovinga schloss sein Studium der Biologie mit einem Bachelor of Science und seinen Doktor der Pharmazie an der Creighton University in Omaha, Nebraska ab. Anschließend absolvierte er eine Facharztausbildung und ein Fellowship in Pädiatrischer Pharmakotherapie mit Schwerpunkt Pädiatrische Neurowissenschaft am LeBonheur Children's Medical Center der University of Tennessee in Memphis. Er besitzt einen Masterabschluss in Epidemiologie vom Health Science Center der University of Tennessee. Dr. Hovinga beschäftigt sich intensiv mit der Erforschung von Faktoren, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Medikamenten bei Kindern und seltenen/verwaisten Krankheiten beeinflussen. Dr. Hovinga gilt als Experte für Neuropharmakologie und war als Berater für NIH/NINDS und FDA SGE (CNS/PNS und DSRM) tätig.

David Irwin, MD | Universität von Pennsylvania

Biografie von Dr. Irwin

Dr. David Irwin ist klinischer Direktor des Penn Frontotemporal Degeneration Center und leitender Wissenschaftler des Penn Digital Neuropathology Lab an der medizinischen Fakultät der University of Pennsylvania. Er verfügt über eine Doppelausbildung in kognitiver Neurologie und Neuropathologie. Sein Labor konzentriert sich auf die Integration histopathologischer und molekularer Techniken des menschlichen Gehirns mit klinischen Daten aus der Ante-mortem-Phase. Ziel ist die Identifizierung therapeutischer Ziele und Marker des Krankheitsverlaufs, die als Endpunkte in Behandlungsstudien für FTD, LBD, AD und verwandte neurodegenerative Erkrankungen dienen können.

Linde Jacobs, BSN | Cure MAPT FTD

Linde Jacobs Bio

Linde stammt aus dem Mittleren Westen und ist praktizierende Krankenschwester, Ehefrau und Mutter zweier wunderschöner kleiner Töchter. Sie ist außerdem als leidenschaftliche und unverblümte Verfechterin der Heilung der Frontotemporalen Demenz (FTD) bekannt.

Sie ist Pflegerin in zweiter Generation und hat schon in sehr jungen Jahren ihre Großmutter betreut. Nach dem Tod ihrer Großmutter wurde Linde bald die Hauptpflegerin ihrer Mutter, als diese Symptome einer genetischen Form der FTD entwickelte, die durch eine Mutation des MAPT-Gens verursacht wurde und zu der häufigsten Form von Demenz bei unter 65-Jährigen führt.

Mit gerade einmal 22 Jahren schaffte es Linde, die Pflege ihrer Mutter zu meistern, ihren ersten Job als Krankenschwester anzutreten, eine Familie zu gründen und schließlich selbst Mutter zu werden. Kurz nach dem Tod ihrer Mutter im Alter von 62 Jahren im Jahr 2021 erfuhr Linde, dass auch sie sich erneut mit FTD auseinandersetzen musste, nachdem genetische Tests ergeben hatten, dass sie, wie ihre beiden Schwestern, ebenfalls Trägerin der genetischen MAPT-Mutation war.

Angetrieben von den Misserfolgen ihrer Familie in der Vergangenheit und gleichzeitig von der Angst vor den kommenden Jahren, begann Linde, die Kontrolle über ihre Zukunft zu übernehmen. Sie war Mitbegründerin einer gemeinnützigen Organisation, MAPT FTD heilen, ist Vorstandsmitglied bei Beende das Vermächtnis, war an Forschungsstudien in den gesamten Vereinigten Staaten beteiligt, bot Regierungsbeamten Einblicke in aktuelle systemische Probleme der NIH und FNIH und war Gast in zahlreichen Artikeln, Konferenzen, Podcasts, Nachrichtensendungen und Forschungsinstituten. Zuletzt stand sie im Mittelpunkt einer Titelgeschichte in Die New York Times, und wird in einer kommenden PBS-Dokumentation über Demenz auftreten. Sie hat an zahlreichen Universitäten, in Gesundheitseinrichtungen, bei Pharmaunternehmen und auf Konferenzen gemeinnütziger Organisationen Vorträge gehalten und war Hauptrednerin bei wissenschaftlichen Konferenzen.

All diese Bemühungen werden zu Ehren ihrer Mutter und Großmutter unternommen und um ihren beiden jungen Töchtern eine bessere Zukunft zu ermöglichen, da bei ihnen das Risiko besteht, dass sie dieselbe genetische Mutation erben.

Sie erreichen Linde unter lindejlee@gmail.com

Mads Kjolby, MD, PhD | Vesper Bio

Dr. Kjolbys Biografie

Carrie Milliard | FTD-Störungsregister

Carrie Milliards Biografie

Carrie Milliard Carrie trat dem FTD Disorders Registry im Juli 2023 als Direktorin bei. Sie erwarb einen Master-Abschluss in genetischer Beratung an der University of Cincinnati und ist staatlich geprüfte genetische Beraterin sowie Koordinatorin für klinische Forschung. Sie verfügt über mehr als 20 Jahre Erfahrung in der klinischen Forschung im akademischen, regulatorischen und industriellen Umfeld. Ein Großteil ihrer Karriere konzentrierte sich auf die Weiterentwicklung von Therapien für seltene genetische Erkrankungen. Vor ihrem Eintritt in das Register leitete sie die klinische Forschung in einem genetischen Testlabor, wo sie interne und externe Forschungskooperationen, den Datenaustausch und die Entwicklung neuer Produkte unterstützte.

Als Leiterin des FTD-Erkrankungsregisters ist Carrie für die Leitung, strategische Ausrichtung und Gesamtverwaltung des Registers verantwortlich. Sie arbeitet eng mit dem Präsidenten und den Mitarbeitern des Registers zusammen, um sicherzustellen, dass das Register die FTD-Community, Forscher und Partner einbindet und unterstützt – und so letztendlich die Forschung im gesamten Spektrum der FTD-Erkrankungen beschleunigt.

Laura Mitic, PhD | Bluefield-Projekt zur Heilung von FTD

Biografie von Dr. Mitic

Laura Mitic, PhD, ist Präsidentin des Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, einer gemeinnützigen 501c3-Organisation mit Sitz in San Francisco, die sich der Beschleunigung der Entwicklung von Therapien für frontotemporale Demenz widmet, die durch Mutationen im Progranulin (GRÜN-FTD). Bluefield finanziert ein Konsortium von Forschern an akademischen Einrichtungen in den USA, Europa und Südamerika, um unser Verständnis von GRÜN-FTD. Dr. Mitic leitet das Neurofilament Surveillance Project, eine ALLFTD-Begleitstudie und eine mehrjährige vorwettbewerbliche Zusammenarbeit mit Biotech-, Pharma- und Non-Profit-Unternehmen, um den klinischen Nutzen der Messung der Plasma-Neurofilament-Leichtkette bei genetisch bedingter FTD besser zu verstehen. Sie arbeitet außerdem an verschiedenen Kooperationsinitiativen, um den Erfolg klinischer Studien zu Progranulin-defizienter FTD zu fördern. Dazu gehören Bemühungen, mehr Studienteilnehmer zu identifizieren und Hürden für die Teilnahme an klinischen Studien abzubauen, wie beispielsweise der Progranulin Information Navigator (www.progranulininformationnavigator.org). Dr. Mitic erwarb einen BA an der Northwestern University, einen PhD in Zellbiologie an der Yale University und absolvierte ein Postdoc-Studium zur Genetik des Alterns an der UCSF.

Joseph Marquez, MD | FTD-Familienanwalt und AFTD-Vorstand

Biografie von Dr. Marquez

Eric McDade, DO | Washington University

Biografie von Dr. McDade

Eric McDade, DO, ist Professor für Neurologie an der Washington University School of Medicine in St. Louis. Seine Forschungsinteressen umfassen die Anwendung von Liquor- und Neurobildgebungsverfahren zur Früherkennung der Alzheimer-Krankheit. Ziel ist die Identifizierung früher Marker für den Krankheitsverlauf, die zur Erprobung krankheitsmodifizierender Therapien genutzt werden können.

Dr. McDade ist Co-Direktor der Studieneinheit für dominant vererbte Alzheimer-Krankheit und klinischer Leiter der Beobachtungsstudie des Netzwerks für dominant vererbte Alzheimer-Krankheit. Dort entwickeln er und seine Kollegen mithilfe einer globalen, naturhistorischen Studie Präventionsstudien zu dominant vererbter Alzheimer-Krankheit. Im Rahmen dieser Arbeit ist er Co-Leiter einer Initiative zur umfassenden Untersuchung der Veränderungen löslicher Tau-assoziierter Biomarker und leitender Prüfarzt der ersten Primärpräventionsstudie zur familiären Alzheimer-Krankheit. In dieser Studie wird untersucht, ob die Verhinderung der Bildung von Amyloid-Plaques die Entwicklung von Demenz bei Patienten mit einer genetischen Form der Alzheimer-Krankheit, die zu früh einsetzender Demenz führt, verhindern kann.

Alexis Moscoso, PhD | ZRO-Bildgebung

Biografie von Dr. Moscoso

Alexis Moscoso, PhD, ist Chief Scientific Officer bei ZRO Imaging, wo er die Bildgebungsstrategie und die Entwicklung von Biomarkern für neurodegenerative Erkrankungen leitet. Über ZRO arbeitet er eng mit dem Critical Path Institute (CPAD) zusammen und unterstützt sowohl die Harmonisierung der Tau-PET als auch deren Bewertung als potenzieller Surrogat-Endpunkt in klinischen Studien.

Alexis verfügt über einen Hintergrund in Physik und klinischer Forschung und ist auf molekulare Bildgebung, PET-Quantifizierung und Biomarkervalidierung für Alzheimer und verwandte Erkrankungen spezialisiert. Er ist Autor von über 50 von Experten begutachteten Publikationen, hat zu internationalen Leitlinien beigetragen und mehrere Forschungsinitiativen zur Tau-PET-Bildgebung geleitet. Er ist außerdem an der Universität Santiago de Compostela und der Universität Göteborg forschend tätig.

Julia Pierrat | AFTD-Botschafter

Julia Pierrats Biografie

Julia erfuhr kurz nach der Diagnose ihres Mannes im Jahr 2022 von AFTD. Bevor ihr die Krankheit in der Praxis des Neurologen erklärt wurde, hatte sie noch nie von FTD gehört und wusste nicht, dass sie so viele verschiedene Symptome und Subtypen verursachen kann. Sie möchte, dass jeder versteht, dass es zwar Ähnlichkeiten zwischen Patienten geben kann, der Krankheitsverlauf jedoch bei jedem Menschen einzigartig ist und die Diagnose eine lange und schmerzhafte Erfahrung sein kann. Sie engagierte sich schon früh für AFTD, indem sie Artikel verfasste, an der Jahreskonferenz teilnahm, an Fokusgruppen und dem Anbieter-Outreach-Programm teilnahm. Außerdem lief sie 2024 und 2025 den Halbmarathon in Los Angeles. Im Jahr 2025 beschloss sie, AFTD-Botschafterin zu werden, um sich für den wissenschaftlichen Fortschritt einzusetzen und der Bevölkerung so schnell wie möglich Behandlungen und Heilmittel zur Verfügung zu stellen.

Melanie Quintana, PhD | Berry Consultants

Melanie Quintanas Biografie

Melanie Quintana, Ph.D., ist Direktorin und leitende Statistikwissenschaftlerin bei Berry Consultants, wo sie sich auf die Anwendung der Bayesschen Statistik zur Gestaltung innovativer klinischer Studien in einem breiten Spektrum therapeutischer Bereiche spezialisiert hat. Sie hat an der Konzeption von über 100 klinischen Studien mitgewirkt, darunter Plattformstudien und Studien zu seltenen Krankheiten. In ihre Arbeit integriert sie häufig Modelle des Krankheitsverlaufs, um Studiensimulationen zu unterstützen und so effizientere und robustere Analysen zu ermöglichen.
Bevor sie zu Berry Consultants kam, promovierte Dr. Quintana in Statistik an der Duke University und absolvierte ein Postdoktorat in Biostatistik an der University of Southern California. Während ihrer akademischen Laufbahn wirkte sie an mehreren großen nationalen Studien mit und entwickelte analytische Strategien zur Bewertung genetischer Risikofaktoren für komplexe Erkrankungen. Diese Arbeit prägt auch heute noch ihren Fokus auf Bayessche Methoden zur Lösung komplexer klinischer Herausforderungen.

Jonathan Rohrer, MD, PhD | University College London

Dr. Rohrers Biografie

Professor Rohrer ist Professor für Neurologie am Dementia Research Centre im Queen Square UCL Institute of Neurology sowie beratender Neurologe am National Hospital for Neurology and Neurosurgery. Nach seinem naturwissenschaftlichen Abschluss an der Universität Cambridge studierte er Medizin an der Universität Oxford und dem UCL. 2005 begann er am Dementia Research Centre zu arbeiten, wo er sich erstmals mit der Erforschung der Frontotemporalen Demenz (FTD) beschäftigte und sich mit der Bildgebung der genetischen FTD beschäftigte. Diese Arbeit führte ihn 2011 zur Gründung der Genetic FTD Initiative (GENFI), einer internationalen multizentrischen Kohortenstudie zur präsymptomatischen genetischen FTD. Die Forschung seines Teams konzentriert sich auf die Entwicklung neuer Biomarker für die frontotemporale Demenz (FTD), darunter digitale, bildgebende und flüssige Biomarker. Ein weiterer Schwerpunkt liegt auf der Entwicklung neuartiger Studiendesigns und der Durchführung von Studien zu neuen Therapien. Auf nationaler Ebene leitet er FTD UK, ein jährliches wissenschaftliches Treffen britischer Forscher, die im FTD-Bereich arbeiten, und Selbsthilfegruppen für FTD durch Seltene Unterstützung bei DemenzAuf internationaler Ebene leitet er nicht nur GENFI, sondern ist auch Co-Leiter der FTD Prevention Initiative (FPI).

Carla Romano, MS | RTI Health Solutions

Carla Romanos Biografie

Carla Romano ist Vizepräsidentin des Teams für patientenzentrierte Ergebnisbewertung bei RTI Health Solutions. Sie leitet ein Team von Forschern, die verschiedene Methoden anwenden, und arbeitet in verschiedenen Therapiebereichen mit Schwerpunkt auf neurodegenerativen Erkrankungen. Carlas Ausbildung ist Epidemiologin; in ihrer über 25-jährigen Karriere konzentriert sie sich jedoch auf die Entwicklung und Evaluation klinischer Ergebnisbewertungen für klinische und Beobachtungsstudien. Carla war Co-PI der von der FDA finanzierten Studie zur Anpassung des ALSFRS-R für die Ferndurchführung.

Gary Romano, MD, PhD | Temple-Universität

Dr. Romanos Biografie

Howie Rosen, MD |

Dr. Rosens Biografie

Dr. Rosen ist Verhaltensneurologe und Inhaber der Dorothy Kirsten French Foundation-Stiftungsprofessur für Parkinson und andere neurodegenerative Erkrankungen. Er erhielt seinen medizinischen Abschluss an der Boston University School of Medicine, absolvierte eine Ausbildung in innerer Medizin am Albert Einstein College of Medicine in New York und schloss anschließend eine Facharztausbildung in Neurologie an der UCSF ab. Nach seiner Facharztausbildung absolvierte Dr. Rosen eine Fellowship-Ausbildung in Gehirnbildgebung an der Washington University School of Medicine und kehrte dann 1999 an die UCSF zurück, um sich dem Team am Memory and Aging Center (MAC) anzuschließen.

Dr. Rosens Hauptforschungsinteresse gilt den Auswirkungen, die atypische neurodegenerative Erkrankungen, insbesondere die frontotemporale Demenz, auf das Gehirn und insbesondere auf die emotionalen Systeme haben. In seinen aktuellen Projekten untersucht er mithilfe von Psychophysiologie und Bildgebung, wie sich diese Erkrankungen auf das Selbstbewusstsein auswirken, und er ermittelt, wie sich Bildgebung und andere biologische Marker nutzen lassen, um die Auswirkungen dieser Erkrankungen auf das Gehirn im Laufe der Zeit zu verfolgen und vorherzusagen. Er ist außerdem Direktor für Bildung und Öffentlichkeitsarbeit des Bildungszentrums des Alzheimer's Disease Research Center der UCSF.

Als Teil des Memory and Aging Center, das Globales Institut für Gehirngesundheit und die Abteilung für Neurologie der UCSFEr beteiligt sich an der Ausbildung von Medizinstudenten, Assistenzärzten und Stipendiaten und ist an der Beurteilung neuer Patienten in der MAC-Klinik sowie an der fortlaufenden Betreuung von Einzelpersonen in der Kontinuitätsklinik beteiligt.

Giacomo Salvadore, MD | Alector

Dr. Salvadores Biografie

Dr. Salvadore ist ausgebildeter Psychiater und derzeit Senior Vice President und Leiter der klinischen Entwicklung bei Alector, Inc., wo er die Entwicklung von Medikamenten für neurodegenerative Erkrankungen wie Frontotemporale Demenz und Alzheimer beaufsichtigt. Dr. Salvadore erhielt seinen medizinischen Abschluss und seine Ausbildung in Psychiatrie an der Universität Tor Vergata in Rom in Italien und absolvierte ein Stipendium am Nationalen Institut für psychische Gesundheit im Programm für Stimmungs- und Angststörungen. Vor seinem Eintritt bei Alector war Dr. Salvadore mehr als 10 Jahre bei Janssen als Biomarker und klinischer Leiter in der Arzneimittelentwicklung für Neurologie und Psychiatrie sowie 2 Jahre bei Acadia Pharmaceuticals, wo er Leiter der Translationalen Medizin war. Während seiner Karriere in der Pharmaindustrie leitete Dr. Salvadore die Entwicklung mehrerer experimenteller Verbindungen durch die frühe und späte Entwicklung für mehrere Indikationen.

Harro Seelaar, PhD | Erasmus MC

Dr. Seelaars Biografie

Dr. Harro Seelaar ist kognitiver Neurologe am Erasmus Medical Center in Rotterdam, Niederlande. Er ist Leiter des FTD-Expertenzentrums Erasmus MC und leitet die lokale genetische FTD-Risikokohortenstudie (FTD-RisC) sowie lokaler PI für GENFI. Er ist Konsortialführer der PREDICTFTD-Studie, einem großen europäischen Konsortium zu FTD mit dem Schwerpunkt auf der Validierung verschiedener Flüssigkeits- und Bildgebungs-Biomarker, die in einem webbasierten KI-Tool verwendet werden. Seine Forschung konzentriert sich auf Flüssigkeits- und Bildgebungs-Biomarker bei FTD und Krankheitsmodellierung. Dr. Seelaar ist außerdem an mehreren klinischen FTD-Studien beteiligt und Koordinator der FTD-Krankheitsgruppe im Europäischen Referenznetzwerk für seltene neurologische Erkrankungen (ERN-RND).

Arthur Simen, MD, PhD | Johnson und Johnson

Biografie von Dr. Simen

Adam Staffaroni, PhD |

Biografie von Dr. Staffaroni

Dr. Staffaroni ist klinischer Neuropsychologe und außerordentlicher Professor am UCSF Memory and Aging Center. Der Schwerpunkt seiner Forschung liegt auf der Verbesserung der Früherkennung, Prognose und Überwachung neurodegenerativer Erkrankungen, insbesondere der frontotemporalen Demenz. Er ist Co-Forscher im ALLFTD-Konsortium und leitete mehrere Projekte zur Entwicklung von Endpunkten und skalierbaren Methoden zur Ferndatenerfassung für klinische FTLD-Studien. Er ist außerdem Co-PI des Dateninfrastrukturprojekts der FTD Prevention Initiative und leitete die Harmonisierung von Daten internationaler familiärer FTD-Konsortien, um die Modellierung des Krankheitsverlaufs und die Simulation klinischer Studien zu ermöglichen.

Carmela Tartaglia, MD, FRCPC | Universität Toronto

Biografie von Dr. Tartaglia

Dr. Tartaglia ist Professorin an der Universität Toronto und Kognitive Verhaltensneurologin an der UHN Memory Clinic, wo sie Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen, insbesondere der frontotemporalen Lobärdegeneration, behandelt. Dr. Tartaglia verfolgt einen multimodalen Ansatz, der Bildgebung und Biofluid-Biomarker mit genetischen und klinischen Daten kombiniert, um die Diagnose zu verbessern und die Ursachen kognitiver, verhaltensbezogener und motorischer Beeinträchtigungen zu verstehen. Ihre Forschung zielt auf die Entwicklung von Biomarkern für die Weiterentwicklung der Präzisionsmedizin und gezielte, frühzeitige Interventionen ab. Sie ist Geschäftsführerin der Toronto Dementia Research Alliance.

Steffen Thirstrup, MD, PhD | EMA

Biografie von Dr. Thirstrup

Steffen Thirstrup ist Arzt und Facharzt für klinische Pharmakologie und Therapeutik. Er besitzt einen Doktortitel in Pharmakologie und verfügt über langjährige Erfahrung in klinischer Innerer Medizin mit besonderem Schwerpunkt auf Pneumologie bei Erwachsenen. Darüber hinaus wurde Dr. Thirstrup 2012 zum außerordentlichen Professor für Pharmakotherapie an der Fakultät für Gesundheitswissenschaften der Universität Kopenhagen ernannt. Von 2004 bis 2009 arbeitete Steffen Thirstrup für die dänische Arzneimittelbehörde, zunächst fünf Jahre lang als dänisches Mitglied des CHMP der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA), davon 10 Monate als gemeinsames CHMP- und CAT-Mitglied, danach für kurze Zeit als Leiter des dänischen Instituts für rationale Pharmakotherapie, wo er sich mit HTA und Best-Practice-Leitlinien für die Primärversorgung befasste. 2011 kehrte Prof. Thirstrup in die Zulassungsabteilung der dänischen Arzneimittelbehörde zurück und fungierte als Leiter der Abteilung für Arzneimittelbewertung und klinische Studien. Während dieser Zeit war Prof. Thirstrup Co-Vorsitzender der Arbeitsgruppe der Europäischen Kommission zum Marktzugang für Biosimilar-Arzneimittel und fungierte als wichtiger wissenschaftlicher Ansprechpartner für die Verwaltungseinheit der IMI-Begünstigten für die PROTECT-Zusammenarbeit (Pharmacoepidemiological Research on Outcomes of Therapeutics by a European ConsorTium).

Im März 2013 wechselte Prof. Thirstrup als hauptberuflicher medizinischer Berater in den Regulierungsbeirat der NDA zum Pharmaberatungsunternehmen NDA Group AB. Im April 2014 wurde Prof. Thirstrup zum Direktor des Regulierungsbeirats der NDA Regulatory Services Ltd. ernannt.

Seit Juni 2022 ist Prof. Thirstrup Chief Medical Officer der Europäischen Arzneimittel-Agentur in Amsterdam, Niederlande

Prof. Thirstrup ist Autor von mehr als 40 wissenschaftlichen Artikeln, Richtlinien und Lehrbuchkapiteln sowie Mitherausgeber der 5. Ausgabe von Basale und klinische Pharmakologie (Lehrbuch der Pharmakologie für die medizinische Fakultät auf Dänisch).

Prof. Thirstrup teilt sein Leben zwischen Amsterdam und seiner Familie in einer kleinen Gemeinde (Værløse) etwas außerhalb von Kopenhagen, Dänemark

Max Tolkoff, PhD | Takeda

Dr. Tolkoffs Biografie

Max hat einen Doktortitel in Biostatistik von der UCLA und ist seit 2019 bei Takeda. Seitdem hat er an mehreren Neurodegenerationsprogrammen mitgewirkt, darunter zu den Themen Huntington-Krankheit, spinozerebelläre Ataxie, Hunter-Syndrom und Alzheimer sowie zum Narkolepsie-Portfolio von Takeda. Seine Arbeit konzentriert sich auf die Anwendung fortschrittlicher statistischer Methoden und datenbasierter Entscheidungsrahmen. Max ist derzeit der weltweit leitende Statistiker für das Frontotemporale Demenzprogramm von Takeda, wo er die statistische Strategie, das Studiendesign und die Datenanalyse verantwortet.

Richard Tsai MD, MBA | Denali Therapeutics

Dr. Tsais Biografie

Richard Tsai MD, MBA ist leitender medizinischer Direktor für die frühe klinische Entwicklung bei Denali Therapeutics. Er arbeitet mit präklinischen, translationalen und Entwicklungsteams zusammen, um erste am Menschen durchgeführte Studien, Biomarker-Studien und klinische Studien im Frühstadium an gesunden Freiwilligen und Patienten zu konzipieren und zu leiten. Sein Arbeitsschwerpunkt sind neurodegenerative Erkrankungen wie Alzheimer, Frontotemporale Demenz und Amyotrophe Lateralsklerose. Er war Mitglied des Komitees für den Alzheimer's Disease-Related Dementias 2022 Summit des National Institute of Health. Vor Denali war Richard Assistenzprofessor für Neurologie und stellvertretender Direktor des Programms für klinische Studien zu Alzheimer und Frontotemporaler Demenz am Memory and Aging Center der University of California in San Francisco, wo er sich unter der Betreuung von Dr. Adam Boxer und Dr. Gil Rabinovici auf bildgebende Biomarker und Therapieentwicklung konzentrierte. Richard erwarb seinen Bachelor-Abschluss in Biochemie an der University of California in Berkeley und einen kombinierten MD/MBA-Abschluss an der Drexel University. Er absolvierte seine Facharztausbildung in Neurologie am Albert Einstein College of Medicine in New York, wo er als Chefarzt tätig war, gefolgt von einem Stipendium in Verhaltensneurologie an der University of California, San Francisco.

Henrik Zetterberg, MD, PhD | Universität Göteborg

Dr. Zetterbergs Biografie

Henrik Zetterberg ist Professor für Neurochemie an der Universität Göteborg, Schweden, und am University College London, Großbritannien, sowie klinischer Chemiker am Sahlgrenska-Universitätskrankenhaus in Göteborg, Schweden. Er ist Leiter der Abteilung für Psychiatrie und Neurochemie an der Universität Göteborg, leitet das UK DRI Fluid Biomarker Laboratory am UCL, ist Schlüsselmitglied des Hong Kong Center for Neurodegenerative Diseases und Gastprofessor am Department of Medicine der University of Wisconsin, School of Medicine and Public Health, Madison, Wisconsin. Sein Forschungsschwerpunkt und klinisches Interesse gilt flüssigen Biomarkern für Hirnerkrankungen, insbesondere neurodegenerativen Erkrankungen.

Teilnehmer

Anne Alward, BA
Bluefield-Projekt zur Heilung von FTD

Gail Andersen, BS
Stellvertretender Vorsitzender des AFTD-Vorstands

Deanna Angello, MBA
AFTD Board Alaun

Mahnaz Asgharnejad, PharmD
Takeda Pharma

Michael Benatar, MD, PhD
Universität von Miami

Akhil Bhalla, PhD
Denali Therapeutics

Sarah Biber, PhD
NACC

Nicole Bjorklund, PhD
AFTD

Adam Boxer, MD, PhD
UCSF

Sue Browne, PhD
Durchgang Bio

Teresa Buracchio, MD
FDA

Michelle Campbell, PhD
FDA

Janice Chin, PhD
Alexion Pharma

William Chou, MD, MBA
Durchgang Bio

Rita Choula, MA
AFTD-Vorstandsvorsitzender

Penny Dacks, PhD
AFTD

Ryan Darby, MD
Vanderbilt-Universität

Kuldip Dave, PhD
Die ALS-Vereinigung

Susan Dickinson, MSGC
AFTD-Geschäftsführer

Shana Dodge, PhD
AFTD

Simon Ducharme, MD
McGill Universität

John Dwyer, MBA
Global Alzheimer's Platform Foundation, Inc.

Amy Easton, PhD
Ziel-ALS

Lieza Exalto, MD, PhD
Julius Clinical

Jacob Falck Hansen, PhD
Vesper Bio

Howard Feldman, MDCM, FRCP(C)
Universität von Kalifornien

Leah Forsberg, PhD
Mayo-Klinik

Steve Garafalo, PhD
Biogen

Samantha Garner
AFTD

Tania Gendron, PhD
Mayo-Klinik

Cynthia Girman, DrPH
CERobs Consulting

Amanda Gleixner, PhD
AFTD

Michael Gold, MD
Kompasspfade

Jill Goldman, MS, MPhil
AFTD-Vorstandsmitglied/Columbia University

Glenn Harris, PhD
Rainwaiter Wohltätigkeitsstiftung

Daniel Hatch, MS Biostatistik
Eli Lilly und Company

Hilary Heuer, PhD
UCSF

Collin Hovinga, PharmD, MS, FCCP
Institut für kritische Pfade

David Irwin, MD
Universität von Pennsylvania

Linde Jacobs, BSN
MAPT FTD heilen

Alec Jones
Boxer Capital

Mads Kjølby, MD, PhD
Vesper Bio

Jary Larsen, PhD
AFTD-Platte Alaun/CureGRN

PJ Lepp
AFTD

Peter Ljubenkov, MD
UCSF

Roman Loonis, MD, PhD
Takeda Pharma

Joseph Marquez, MD
AFTD-Vorstandsmitglied

Len Marquez, MA
AFTD-Vorstandsmitglied/AAMC

AJ Mayorga, PhD
Alektor

Stella McCaughey, PhD
Alektor

Eric McDade, DO
Washington University

Hamzeh Migdadi, MD
Eli Lilly und Company

Carrie Milliard, MS, CGC
FTD-Krankheitsregister

Laura Mitic, PhD
Bluefield-Projekt zur Heilung von FTD

Alexis Moscoso Rial, PhD
ZRO-Bildgebung

Weston Nichols, PhD
Lynx1 Capital Management

Wendy Niebler, DO, MBA
Alexion Pharma

Chiadi Onyike, MD, MHS
Johns Hopkins Universität

Julia Pierrat, MBA
AFTD-Botschafter

Olivier Piguet, PhD
Universität Sydney

Chris Powell, BSc
AviadoBio

Melanie Quintana, PhD
Berry Consultants

Chiara Recchi, PhD
Orchard Therapeutics

Jonathan Rohrer, MD, PhD
University College London

Gary Romano, MD, PhD
Temple-Universität

Carla Romano, MS
RTI Health Solutions

Howie, Rosen, MD
UCSF

Alessandra Rovescalli, PhD

Dr. James Rowe
Universität von Cambridge

Martin Sabandal, PhD
FNIH

Giacomo Salvadore, MD
Alektor

Kristin Schneemann
AFTD-Vorstandsmitglied/Milken Institute

Nina Schultz, PhD
Vesper Bio

Harro Seelaar, MD, PhD
Erasmus MC

Frank Shewmaker, PhD
NINDS

Arthur Simen, MD, PhD
Johnson & Johnson

Sudhir Sivakumaran, PhD
Lewy Body Dementia Association Inc.

Wanda Smith
CureGRN

Adam Staffaroni, PhD
UCSF

Aggie Stephens, MSc
Milken-Institut

Ivonne Suridjan, PhD
Denali Therapeutics

Carmela Tartaglia, MD
Universität von Toronto

Carol Taylor-Burds, PhD
NIH/NINDS

Steffen Thirstrup, MD, PhD
Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)

Max Tolkoff, PhD
Takeda Pharma

Richard Tsai, MD, MBA
Denali Therapeutics

Tiffini Voss, MD
Durchgang Bio

Stacie Weninger, PhD
F-Prime

Zollie Yavarow, MA, PhD
Heilung der VCP-Krankheit

Henrik Zetterberg, MD, PhD
Universität Göteborg

Die Vereinigung für frontotemporale Degeneration

Die Frontotemporale Degeneration (FTD) ist die häufigste Demenzerkrankung bei Menschen unter 60 Jahren und betrifft mehr als 60.000 Amerikaner. Diese Zahl ist höchstwahrscheinlich zu niedrig, da diese Krankheit häufig falsch diagnostiziert wird. FTD ist durch fortschreitende, irreversible Veränderungen der Persönlichkeit, Sprache, des Verhaltens und/oder der Bewegung gekennzeichnet. Heute ist FTD unheilbar und es gibt keine zugelassenen Therapien, um den Verlauf dieser Krankheit zu verlangsamen oder zu verändern.

Seit mehr als 20 Jahren arbeitet die Association for Frontotemporal Degeneration (AFTD) mit einer engagierten Gemeinschaft von Freiwilligen und Spendern zusammen, um die Stimme der betroffenen Familien zu erheben und allen, die mit dieser Krankheit konfrontiert sind, Kraft zu verleihen. Als führende gemeinnützige Organisation mit Schwerpunkt auf FTD ist es unsere Mission, die Lebensqualität der von FTD betroffenen Menschen zu verbessern und die Forschung zur Heilung voranzutreiben. AFTD fördert die kollaborative Forschung, unterstützt alle, die direkt von FTD betroffen sind, schärft das Bewusstsein und schult medizinisches Fachpersonal und setzt sich für angemessene, erschwingliche Dienstleistungen ein.

Vielen Dank für Ihre Unterstützung.

AFTD-Vorstand

Rita B. Choula, MA
Stuhl
Maryland

Gail Andersen
Stellvertretender Vorsitzender
Florida

Julie Kelly
Schatzmeister
Pennsylvania

Valerie L. Snow, Esq.
Sekretär
Pennsylvania

Halima Amjad, MD, Ph.D.
Maryland

Kyle Birmingham, CFA
Pennsylvania

Joseph Esposito
New York

Jill S. Goldman, MS, MPhil, CGC
New York

Kristin Hollowey
Washington, D.C

Shoshana Derrow Krilow, Esq.
Virginia

Joseph Marquez, MD
Washington

Leonard Marquez, MA
Washington, D.C

Kathy Newhouse Mele
New York

Donald E. Newhouse
New Jersey

Girish Patangay
Kalifornien

David Pfeiffer
Colorado

Kristin Schneemann
Connecticut

Margaret Sutherland, Ph.D.
Washington

Abrar Tanveer
New York

Kimberly Pang Torres
New Jersey

Plätzchen	Dauer	Beschreibung
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