Das südkoreanische Biopharmaunternehmen GemVax & Kael gab die Ergebnisse seiner Phase-2-Studie eines potenziellen Medikaments gegen progressive supranukleäre Blickparese (Richardson-Syndrom) (PSP-RS, ein Subtyp der PSP). Die Studie belegte die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments, und das Unternehmen merkte an, dass die Daten den Übergang zu einer Phase-3-Studie unterstützen.

GV1001 ist sicher und verträglich für Menschen mit PSP-RS

Auf der PSP, eine Störung, die traditionell mit bewegungsbasierten Symptomen in Verbindung gebracht wird, Man geht davon aus, dass die Immunzellen des zentralen Nervensystems (Mikroglia) zum Fortschreiten der Erkrankung beitragen. Neben ihrer Beteiligung an der Neuroinflammation können Mikroglia dysfunktionale Tau- und α-β-Proteine verbreiten, die sich zu toxischen Aggregaten ansammeln. Das experimentelle Medikament GV1001 von GemVax & Kael ist Entwickelt zur Behandlung von Mikroglia-Dysfunktion bei PSP und anderen Tauopathien wie Alzheimer.

Laut Herstellerangaben war GV1001 während der gesamten 72-wöchigen Studiendauer sicher und gut verträglich. Es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf, und alle beobachteten Nebenwirkungen waren geringfügig. Es bestand kein mit GV1001 verbundenes Sterberisiko.

Obwohl die Wirksamkeit des Medikaments nicht das primäre Ziel (oder der “Endpunkt”) der Studie war, teilte das Unternehmen Daten mit, die auf eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs hindeuten könnten. Die Studienteilnehmer wurden regelmäßig anhand der PSP-Bewertungsskala beurteilt, einem weit verbreiteten klinischen Messinstrument, bei dem steigende Werte eine Verschlechterung der Symptome widerspiegeln. In der Testgruppe schritt die PSP langsamer voran; die Symptome verschlechterten sich um 5,61 Punkte im Vergleich zu den externen Kontrollgruppen, deren Symptome sich um 10,66 Punkte verschlechterten. Wichtige Details zu den verglichenen Gruppen finden Sie weiter unten.

Die Wirksamkeitsdaten sind vielversprechender. im Vergleich zu früheren Zwischenergebnissen, Die Ergebnisse waren weniger eindeutig. Basierend auf den Daten der vorliegenden Studie und vorangegangener Studien plant GemVax & Kael die Durchführung einer internationalen Phase-3-Studie mit GV1001.

Die Studie nutzte externe Kontrollgruppen aus anderen PSP-Studien.

GemVax und Kael nutzten für ihre Phase-2-Studie externe Daten aus drei anderen Studien. Dies ist in einigen Phasen der klinischen Forschung bei seltenen Erkrankungen wie PSP üblich. Diese Methodik wird angewendet, da es schwierig ist, eine Placebogruppe (Personen, die keine aktive Behandlung erhalten) in die Studie aufzunehmen.

Die Verwendung externer Kontrollgruppen erfordert sorgfältige Überlegungen, um sicherzustellen, dass die Daten den Studienzielen entsprechen. Wissenschaftler des südkoreanischen Unternehmens nutzten spezielle Analysemethoden, um die Objektivität ihrer Ergebnisse zu erhöhen. Zulassungsbehörden fordern jedoch in der Regel interne Placebo-Gruppendaten für Phase-3-Studien.

Dank der Verfügbarkeit externer Daten konnte die Studie jedoch vielversprechende Ergebnisse erzielen, die den Übergang des Unternehmens in die nächste Phase des klinischen Studienprozesses unterstützen.

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