Gentherapie-Unternehmen AviadoBio gab den Abschluss der zweiten Kohorte seiner klinischen Phase-1/2-Studie bekannt einer möglichen genetischen FTD-Behandlung auf der AFTD-Jahreskonferenz 2025 im Mai. Die Studie rekrutiert derzeit Teilnehmer in den USA und Europa für eine dritte Kohorte.

Frühere Studien zeigen, dass AVB-101 bei Menschen mit FTD-GRN gut verträglich ist

Bei FTD verursacht durch vererbte Mutationen der GRÜN Genist die Produktion des neuroprotektiven Proteins Progranulin beeinträchtigt. Dies kann unter anderem dazu führen, dass abnorme Ansammlung des Proteins TDP-43 und in der Folge Neurodegeneration.

Wie David Cooper, MD, Chief Medical Officer von AviadoBio, in einem 2024 Interview mit Neurology LiveDas Ziel der klinischen ASPIRE-FTD-Studie ist es, die Progranulinproduktion im Gehirn wiederherzustellen und so die FTD-GRN-Produktion zu verlangsamen oder ganz zu stoppen. Die experimentelle Gentherapie AVB-101 wird durch einen einmaligen chirurgischen Eingriff verabreicht und stellt eine funktionierende Kopie von GRÜN um die Progranulinproduktion anzukurbeln. Die Operation bringt das funktionierende Gen direkt in den Thalamus und umgeht so die schützende Blut-Hirn-Schranke, die sonst die Entwicklung von AVB-101 stoppen könnte.

In der ersten Kohorte der aktuellen Studie stellten die Forscher fest, dass AVB-101 im Allgemeinen gut verträglich war und keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auftraten.

Auf der AFTD-Jahreskonferenz 2025 in Colorado gab AviadoBio bekannt, dass die zweite Kohorte behandelt wurde. Darüber hinaus kündigte das Unternehmen an, im Jahr 2026 erste Biomarkerdaten veröffentlichen zu wollen.

„Die Behandlung unseres sechsten Patienten mit AVB-101 markiert einen wichtigen und ermutigenden Fortschritt in unserem Forschungsverlauf“, sagte Dr. Cooper. „In der ersten Kohorte konnten wir im Verlauf der Nachbeobachtung von bis zu 52 Wochen keine klinisch relevanten Sicherheitsbefunde feststellen und benötigten weder prophylaktisch noch reaktiv eine Immunsuppression.“

AviadoBio gab außerdem bekannt, dass es beabsichtigt, noch in diesem Jahr mit der Dosierung einer dritten Kohorte zu beginnen. Die Rekrutierung für Studienzentren in den USA, Großbritannien, Spanien, Polen, Schweden und den Niederlanden läuft. Für die Studie werden Personen im Alter zwischen 30 und 75 Jahren rekrutiert, die einen pathogenen GRÜN Mutation und die Anzeichen einer Verhaltensvariante der FTD oder einer primär progressiven Aphasie aufweisen.

Weitere Informationen zu ASPIRE-FTD finden Sie auf der Webseite der klinischen Studie oder clinicaltrials.gov-Seite.

Sind Sie an der Teilnahme an klinischen Studien wie ASPIRE-FTD interessiert? Melden Sie sich bei der FTD-Krankheitsregister kann Ihnen dabei helfen, über Teilnahmemöglichkeiten auf dem Laufenden zu bleiben und Ihnen eine Plattform bieten, auf der Sie Ihre Lebenserfahrungen teilen und so Forscher anleiten können.