Un articolo pubblicato su Nature Medicine Dimostra l'efficacia di un database proteico su larga scala per la demenza, composto da dati formattati in modo identico e facilmente combinabili. Il database del Global Neurodegeneration Proteomics Consortium (GNPC) è una risorsa per gli scienziati che studiano la demenza frontotemporale (FTD) e altre malattie neurodegenerative, per comprendere meglio le firme proteiche associate alle patologie. Questa risorsa condivisa può promuovere il progresso nella scoperta di biomarcatori scalabili, eliminando le differenze nei formati dei dati, nei punti dati raccolti e nelle restrizioni all'accesso ai dati.

AFTD Borsa di studio per la formazione alla ricerca clinica destinatario Rowan Saloner, PhD, e Accelerazione della scoperta di farmaci per FTD Il vincitore Jeffery Rothstein, MD, PhD, è tra i coautori dello studio. La borsa di studio per la formazione alla ricerca clinica è resa possibile grazie al supporto dell'Holloway Family Fund, con un ulteriore supporto dell'American Brain Foundation in collaborazione con l'American Academy of Neurology. Accelerating Drug Discovery for FTD è supportato dalla partnership tra l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation e l'AFTD.

L'analisi rivela diversi livelli di proteine nelle demenze

Questo primo studio del GNPC ha evidenziato come il loro database proteico su larga scala potesse rispondere a quesiti di ricerca chiave conducendo diverse analisi, ciascuna delle quali forniva informazioni su un aspetto specifico della FTD e di altre demenze. Questa analisi ha rivelato come i livelli di migliaia di proteine distinte variassero nelle diverse demenze e riflettessero un'ampia gamma di alterazioni patologiche e caratteristiche della demenza. Ad esempio, è stato scoperto che le firme proteiche del sangue riflettono lo stato di portatore di un gene di rischio comunemente associato alla malattia di Alzheimer.

In particolare, è stato scoperto che un gruppo di proteine corrisponde alla gravità del deterioramento clinico causato da FTD, Alzheimer e morbo di Parkinson. Livelli elevati del gruppo contenente 256 proteine sono stati associati a punteggi più bassi nei test cognitivi e a un punteggio più alto nella scala Clinical Dementia Rating, una scala ampiamente utilizzata per valutare la gravità della demenza. La forza della correlazione tra i livelli del gruppo proteico e la gravità clinica variava tra le demenze, con la correlazione più forte nella FTD.

Oltre a fornire nuove informazioni sulla demenza frontotemporale (FTD) e altre forme di demenza, lo studio dimostra l'utilità di un database proteico su larga scala. Analizzare contemporaneamente un gran numero di proteine può non solo far luce sui meccanismi alla base della demenza, ma può anche semplificare notevolmente l'individuazione di potenziali farmaci. I database su larga scala possono anche aiutare gli scienziati a perfezionare i metodi di rilevamento dei biomarcatori proteici, aprendo la strada a strumenti diagnostici più accessibili come gli esami del sangue.

La cooperazione internazionale tra pubblico e privato ha contribuito alla creazione della banca dati sulle proteine

Come sottolineano gli autori, gli scienziati devono affrontare diverse sfide quando tentano di analizzare dati su larga scala. Tra gli ostacoli rientrano le diverse regole di condivisione dei dati nei diversi Paesi e le diverse priorità delle organizzazioni di ricerca e dell'industria. Il GNPC si propone di affrontare queste sfide per favorire lo sviluppo di biomarcatori e farmaci e approfondire la nostra comprensione dei meccanismi alla base delle demenze, come la demenza frontotemporale.

A tal fine, 23 organizzazioni partner del GNPC, tra cui studi come ALLFTD e istituzioni come la Mayo Clinic, hanno fornito i dati di 18.645 persone con FTD, SLA, Alzheimer o Parkinson che hanno visitato le cliniche del GNPC. I dati proteici sono stati combinati con i dati demografici e clinici raccolti a ogni visita.

Tuttavia, i punti dati che misurano lo stesso elemento non sono sempre gli stessi, poiché medici e ricercatori spesso registrano i loro risultati in modo diverso. Il GNPC, tuttavia, ha lavorato per armonizzare le misurazioni ricevute, assicurandosi che i punti dati correlati (come le misurazioni di una specifica proteina nel liquido cerebrospinale in persone diverse) fossero formattati in modo simile e si completassero a vicenda. I set di dati armonizzati sono importanti per studi su larga scala, poiché i ricercatori possono facilmente trovare grandi quantità di dati che soddisfano le loro esigenze.

Il registro dei disturbi FTD: uno strumento potente per la ricerca sulla FTD

I database su larga scala e i registri dei disturbi sono strumenti potenti per i ricercatori per comprendere meglio le demenze come la DFT. Iscriviti a Registro dei disturbi FTD Per saperne di più sugli studi di reclutamento che corrispondono ai tuoi interessi. Potresti anche essere idoneo a partecipare allo studio di ricerca online del Registro per condividere approfondimenti su diagnosi, storia familiare, esperienza vissuta, test genetici, cartelle cliniche e altro ancora. I numeri hanno potere. Più partecipanti, più ci avviciniamo a un futuro libero dalla DFT.