Artykuł opublikowano w Nature Medicine demonstruje skuteczność wielkoskalowej bazy danych białek demencji, złożonej z identycznie sformatowanych i łatwych do łączenia danych. Baza danych Global Neurodegeneration Proteomics Consortium (GNPC) to źródło informacji dla naukowców badających FTD i inne choroby neurodegeneracyjne, pozwalające lepiej zrozumieć sygnatury białkowe związane z chorobami. To wspólne źródło może sprzyjać postępowi w odkrywaniu skalowalnych biomarkerów poprzez eliminację różnic w formatach danych, gromadzonych punktach danych oraz ograniczeniach dostępu do danych.

AFTD Stypendium szkoleniowe w zakresie badań klinicznych odbiorca Rowan Saloner, PhD, i Przyspieszenie odkrywania leków na FTD Dr Jeffery Rothstein, stypendysta, jest jednym ze współautorów badania. Stypendium Clinical Research Training Scholarship jest możliwe dzięki wsparciu Holloway Family Fund, przy dodatkowym wsparciu American Brain Foundation we współpracy z American Academy of Neurology. Projekt Accelerating Drug Discovery for FTD jest wspierany przez Alzheimer's Drug Discovery Foundation i AFTD.

Analiza ujawnia różne poziomy białka u osób z demencją

To pierwsze badanie GNPC pokazało, jak ich rozległa baza danych białek może odpowiedzieć na kluczowe pytania badawcze poprzez przeprowadzenie różnych analiz, z których każda dostarcza wglądu w konkretny aspekt FTD i innych demencji. Analiza ta ujawniła, jak poziomy tysięcy oddzielnych białek różniły się w zależności od demencji i odzwierciedlały szeroki zakres zmian patologicznych i cech demencji. Na przykład stwierdzono, że sygnatury białek we krwi odzwierciedlają status nosiciela genu ryzyka powszechnie związanego z chorobą Alzheimera.

Co istotne, stwierdzono, że grupa białek odpowiada nasileniu zaburzeń klinicznych spowodowanych przez FTD, chorobę Alzheimera i Parkinsona. Wysokie poziomy białka w grupie 256 wiązały się z niższymi wynikami testów poznawczych i wyższym wynikiem w skali Clinical Dementia Rating (Clinical Dementia Rating), powszechnie stosowanej skali oceny nasilenia demencji. Siła korelacji między poziomami białka w grupie a nasileniem objawów klinicznych była zróżnicowana w zależności od rodzaju demencji, przy czym najsilniejsza korelacja występowała w przypadku FTD.

Badanie nie tylko dostarcza nowych spostrzeżeń na temat FTD i innych demencji, ale także dowodzi użyteczności bazy danych białek na dużą skalę. Jednoczesna analiza dużej liczby białek może nie tylko rzucić światło na mechanizmy leżące u podstaw demencji, ale także znacznie ułatwić znalezienie celów dla potencjalnych leków. Bazy danych na dużą skalę mogą również pomóc naukowcom udoskonalić metody wykrywania biomarkerów białkowych, torując drogę do bardziej dostępnych narzędzi diagnostycznych, takich jak badania krwi.

Międzynarodowa współpraca publiczno-prywatna pomogła w stworzeniu banku danych o białkach

Jak podkreślają autorzy, naukowcy napotykają na szereg wyzwań podczas analizy danych na dużą skalę. Do przeszkód należą między innymi zróżnicowane zasady udostępniania danych w różnych krajach oraz zróżnicowane priorytety organizacji badawczych i przemysłowych. GNPC ma na celu sprostanie tym wyzwaniom, aby wspomóc rozwój biomarkerów i leków oraz pogłębić naszą wiedzę na temat mechanizmów leżących u podstaw demencji, takich jak FTD.

W tym celu 23 organizacje partnerskie w ramach GNPC, w tym badania takie jak ALLFTD i instytucje takie jak Mayo Clinic, udostępniły dane 18 645 osób z FTD, SLA, chorobą Alzheimera lub Parkinsona, które odwiedziły kliniki GNPC. Dane dotyczące białka połączono z danymi demograficznymi i klinicznymi zbieranymi podczas każdej wizyty.

Jednak punkty danych mierzące tę samą rzecz nie zawsze są takie same, ponieważ klinicyści i badacze często rejestrują swoje wyniki w różny sposób. GNPC dążyło jednak do harmonizacji otrzymanych pomiarów, zapewniając, że powiązane punkty danych (takie jak pomiary stężenia określonego białka w płynie mózgowo-rdzeniowym u różnych osób) są sformatowane w podobny sposób i wzajemnie się uzupełniają. Zharmonizowane zestawy danych są ważne w przypadku badań na większą skalę, ponieważ badacze mogą łatwo znaleźć większe ilości danych, które spełniają ich potrzeby.

Rejestr zaburzeń FTD: potężne narzędzie w badaniach nad FTD

Bazy danych na dużą skalę i rejestry zaburzeń to potężne narzędzia dla naukowców, pozwalające im lepiej zrozumieć demencje, takie jak FTD. Zarejestruj się na Rejestr Zaburzeń FTD Aby dowiedzieć się więcej o badaniach rekrutacyjnych, które odpowiadają Twoim zainteresowaniom. Możesz również kwalifikować się do udziału w internetowym badaniu Registry Research Study, aby podzielić się wiedzą na temat diagnozy, historii rodziny, doświadczeń życiowych, badań genetycznych, dokumentacji medycznej i nie tylko. Liczby mają moc. Im więcej uczestników, tym bliżej jesteśmy przyszłości wolnej od FTD.