Promuovere la speranza: iniziative congiunte per la FTD e la SLA
Sapevate che alcuni cambiamenti cellulari che si verificano nella FTD si osservano anche nella Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)? In alcuni casi, la neurodegenerazione nella SLA e nella FTD è legata all'aggregazione e alla compromissione di una proteina nota come TDP-43. Inoltre, esistono mutazioni genetiche legate all'insorgenza di una o entrambe le malattie. Grazie a questi e ad altri cambiamenti biologici che collegano la FTD e la SLA, i progressi scientifici su queste caratteristiche comuni possono accelerare il percorso verso l'approvazione di farmaci per entrambe le malattie. L'AFTD riconosce l'importanza di sfruttare gli insegnamenti provenienti da campi correlati come la SLA e continua a sostenere la rappresentanza della comunità della FTD negli studi sulla SLA applicabili.
Ecco alcuni dei modi in cui l'AFTD ha recentemente interagito con ricercatori e membri della comunità per accelerare il ritmo della collaborazione tra FTD e ALS:
- Esperti di SLA sono intervenuti al convegno annuale della Tavola Rotonda di Ricerca FTD, ospitato dall'AFTD. Grazie alla loro partecipazione, i ricercatori FTD hanno appreso gli approcci e lo sviluppo di strumenti per la SLA che potrebbero essere applicati agli studi sulla FTD. La comunità SLA ha recentemente assistito a nuovi ed entusiasmanti progressi nello sviluppo di farmaci. Tofersen è stato recentemente approvato come primo trattamento per la SLA causata dalla mutazione SOD1 ed è in fase di sperimentazione negli studi ATLAS come intervento preventivo nella SLA presintomatica. Attraverso questo lavoro e quello di altri, apprendiamo informazioni sullo sviluppo di biomarcatori e sugli approcci per studi clinici di successo in una rara malattia neurodegenerativa.
- Nel 2024 si è tenuto un workshop di un giorno sulla sperimentazione clinica di prevenzione di FTD/SLA con il modello C9orf72, guidato dal Dott. Adam Boxer (UCSF) e dal Dott. Michael Benatar (Università di Miami) e reso possibile dall'AFTD e dall'ALS Association. Il programma si è concentrato sui componenti cruciali necessari per l'implementazione di una sperimentazione clinica di prevenzione di FTD/SLA con il modello C9orf72 e ha incluso il contributo di persone con esperienza diretta di FTD e SLA. Un manoscritto che illustra i risultati dell'incontro è stato recentemente inviato per la pubblicazione.
- AFTD collabora con altri stakeholder scientifici attraverso il programma Accelerating Medicines Partnership (AMP) ALS. L'obiettivo di AMP ALS è promuovere la collaborazione tra industria, NIH, FDA e organizzazioni no-profit per accelerare lo sviluppo di farmaci e biomarcatori per la SLA. La partecipazione di AFTD a questo programma è resa possibile da David e Weezie Reese.
- Lo staff dell'AFTD ha rappresentato la comunità FTD in otto conferenze scientifiche incentrate sulla SLA e sulla ricerca sulla FTD nell'ultimo anno. L'AFTD ha sponsorizzato diversi di questi incontri e ha invitato le persone direttamente coinvolte dalla FTD a partecipare a questi dibattiti scientifici.
- I Dott.ri Michael Benatar (Università di Miami) e Corey McMillan (Università della Pennsylvania) si sono incontrati con la Direttrice Senior delle Iniziative Scientifiche dell'AFTD, la Dott.ssa Penny Dacks, per una sessione plenaria della Conferenza Formativa AFTD intitolata "FTD: Al crocevia delle malattie neurodegenerative". La discussione ha incluso la sovrapposizione biologica e clinica tra FTD e SLA, il motivo per cui queste malattie sono state tradizionalmente isolate, l'importanza del lavoro svolto per colmare queste lacune e l'importanza di questa collaborazione per tutti coloro che sono colpiti da FTD.
- Scopri di più su FTD e SLA sul sito web di AFTD.
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