Faire progresser l'espoir : initiatives conjointes contre la DFT et la SLA
Saviez-vous que certaines modifications cellulaires observées dans la DFT sont également observées dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ? Dans certains cas, la neurodégénérescence associée à la SLA et à la DFT est liée à l'agrégation et à la déficience d'une protéine appelée TDP-43. De plus, des mutations génétiques sont liées à l'apparition de l'une ou des deux maladies. Ces changements biologiques, ainsi que d'autres, reliant la DFT à la SLA, les avancées scientifiques sur ces caractéristiques communes peuvent accélérer l'approbation de médicaments pour les deux maladies. L'AFTD reconnaît l'importance de tirer parti des connaissances acquises dans des domaines connexes comme la SLA et continue de plaider en faveur d'une représentation de la communauté de la DFT dans les études pertinentes sur la SLA.
Voici plusieurs façons dont l'AFTD s'est récemment engagée auprès des chercheurs et des membres de la communauté pour accélérer le rythme de la collaboration entre FTD et ALS :
- Des experts en SLA ont pris la parole lors de la table ronde annuelle sur la recherche sur la DFT organisée par l'AFTD. Grâce à leur participation, les chercheurs en DFT ont découvert les approches et les outils de recherche sur la SLA qui pourraient être applicables aux études sur la DFT. La communauté SLA a récemment connu des avancées prometteuses dans le développement de médicaments. Tofersen a récemment été approuvé comme premier traitement de la SLA causée par la mutation SOD1 et est actuellement testé dans le cadre des essais ATLAS comme intervention préventive dans la SLA présymptomatique. Grâce à ces travaux et à ceux d'autres chercheurs, nous en apprenons davantage sur le développement de biomarqueurs et les approches pour des essais cliniques réussis dans le cadre d'une maladie neurodégénérative rare.
- Un atelier d'une journée sur l'essai de prévention de la DFT/SLA C9orf72 s'est tenu en 2024. Il était animé par les Drs Adam Boxer (UCSF) et Michael Benatar (Université de Miami) et organisé par l'AFTD et l'ALS Association. L'ordre du jour était axé sur les éléments essentiels au déploiement d'un essai de prévention de la DFT/SLA C9orf72 et intégrait les contributions de personnes ayant vécu la DFT et la SLA. Un manuscrit relatant cette réunion a récemment été soumis pour publication.
- L'AFTD collabore avec d'autres acteurs scientifiques dans le cadre du programme AMP (Accelerating Medicines Partnership) ALS. L'objectif d'AMP ALS est de promouvoir la collaboration entre l'industrie, le NIH, la FDA et les organisations à but non lucratif afin d'accélérer le développement de médicaments et de biomarqueurs pour la SLA. La participation de l'AFTD à ce programme est rendue possible grâce à David et Weezie Reese.
- L'année dernière, l'équipe de l'AFTD a représenté la communauté DFT lors de huit conférences scientifiques consacrées à la recherche sur la SLA et la DFT. L'AFTD a parrainé plusieurs de ces réunions et invité des personnes directement concernées par la DFT à participer à ces échanges scientifiques.
- Les Drs Michael Benatar (Université de Miami) et Corey McMillan (Université de Pennsylvanie) ont rejoint la Dre Penny Dacks, directrice principale des initiatives scientifiques de l'AFTD, pour une séance plénière lors de la conférence éducative de l'AFTD intitulée « DFT : à la croisée des chemins des maladies neurodégénératives ». La discussion a porté sur le chevauchement biologique et clinique de la DFT et de la SLA, les raisons pour lesquelles ces maladies ont traditionnellement été cloisonnées, l'importance du travail visant à combler ces lacunes et l'importance de ce travail collaboratif pour toutes les personnes touchées par la DFT.
- Apprenez-en plus sur la DFT et la SLA sur le site Web de l'AFTD.
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