Fremme håb: FTD og ALS fælles initiativer

9. maj 2025
Text: Advancing Hope - FTD and ALS Joint Initiatives | Background: A doctor shows a tablet with an MRI result to a patient

Vidste du, at visse cellulære ændringer, der forekommer ved FTD, også observeres ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS)? I nogle tilfælde er neurodegeneration ved ALS og FTD forbundet med aggregering og forringelse af et protein kendt som TDP-43. Derudover er der genetiske mutationer forbundet med debut af en eller begge sygdomme. Med disse og andre biologiske ændringer, der bygger bro mellem FTD og ALS, kan videnskabelige fremskridt inden for disse fælles træk accelerere feltet mod succesfulde lægemiddelgodkendelser for begge sygdomme. AFTD anerkender vigtigheden af at udnytte erfaringer fra relaterede områder som ALS og fortsætter med at argumentere for repræsentation af FTD-fællesskabet i relevante ALS-studier.

Her er flere måder, hvorpå AFTD for nylig har samarbejdet med forskere og medlemmer af lokalsamfundet for at fremskynde samarbejdet mellem FTD og ALS:

  • ALS-eksperter har talt ved det årlige FTD Research Roundtable-møde, der afholdes af AFTD. Gennem deres deltagelse har FTD-forskere lært om ALS-tilgange og værktøjsudvikling, der kan anvendes i FTD-studier. ALS-fællesskabet har for nylig oplevet spændende nye fremskridt inden for lægemiddeludvikling. Tofersen blev for nylig godkendt som den første behandling af ALS forårsaget af SOD1-mutationen og testes i ATLAS-forsøgene som en forebyggende intervention i præsymptomatisk ALS. Gennem dette og andres arbejde lærer vi om biomarkørudvikling og tilgange til succesfulde kliniske forsøg i en sjælden neurodegenerativ sygdom.
  • En endags workshop om forebyggelse af C9orf72 FTD/ALS blev afholdt i 2024, ledet af Dr. Adam Boxer (UCSF) og Dr. Michael Benatar (University of Miami) og muliggjort af AFTD og ALS Association. Dagsordenen fokuserede på afgørende komponenter, der er nødvendige for at implementere et forebyggelsesforsøg med C9orf72 FTD/ALS, og inkorporerede input fra personer med levet erfaring med FTD og ALS. Et manuskript, der fremhæver mødet, er for nylig blevet indsendt til offentliggørelse.
  • AFTD samarbejder med andre videnskabelige interessenter gennem Accelerating Medicines Partnership (AMP) ALS-programmet. Målet med AMP ALS er at fremme samarbejde mellem industrien, NIH, FDA og nonprofitorganisationer for at fremskynde udviklingen af lægemidler og biomarkører til ALS. AFTD's deltagelse i dette program er muliggjort af David og Weezie Reese.
  • AFTD-medarbejdere har repræsenteret FTD-miljøet ved otte videnskabelige konferencer med fokus på ALS- og FTD-forskning i løbet af det sidste år. AFTD har sponsoreret en række af disse møder og inviteret personer, der er direkte berørt af FTD, til at deltage i disse videnskabelige samtaler.
  • Dr. Michael Benatar (University of Miami) og Dr. Corey McMillan (University of Pennsylvania) deltog sammen med AFTD's Senior Director of Scientific Initiatives, Dr. Penny Dacks, i en plenarsession på AFTD Education Conference med titlen FTD: At the Crossroads of Neurodegenerative Disease. Diskussionen omfattede den biologiske og kliniske overlapning mellem FTD og ALS, hvorfor disse sygdomme traditionelt har været isoleret, det vigtige arbejde, der ligger i at bygge bro over disse huller, og hvordan dette samarbejde er relevant for alle, der er berørt af FTD.
  • Lær mere om FTD og ALS på AFTDs hjemmeside.

Efter kategori

Vores nyhedsbreve

SE EVENTSKALENDER

Hold dig informeret

color-icon-laptop

Tilmeld dig nu, og hold dig opdateret med vores nyhedsbrev, begivenhedsalarmer og mere...