Lisa Deschamps, PDG d'AviadoBio, et Richard Wilson, vice-président senior d'Astellas, ont discuté de l'essai clinique ASPIRE-FTD pour FTD-GRN, des défis liés au développement et à la distribution potentielle de la thérapie génique AVB-101, ainsi que des motivations de leur travail. dans une interview avec Cell & Gene.

La collaboration permet de surmonter les défis liés au développement de la thérapie génique

Tout en reconnaissant que les thérapies géniques peuvent avoir de longs délais de développement, semés de défis imprévus et complexes, Deschamps a déclaré à l'intervieweur Erin Harris que ce qui motive AviadoBio est leur espoir de faire une différence fondamentale dans la vie des familles confrontées à la FTD-GRN.

« J'ai pu constater l'effet transformateur que la thérapie génique peut avoir sur les maladies rares, bouleversant ainsi des paradigmes thérapeutiques entiers », a déclaré Deschamps. « Nous sommes motivés par le défi de trouver une solution pour les personnes atteintes de DFT, l'une des formes de démence les plus courantes chez les moins de 65 ans. La DFT est souvent mal diagnostiquée et sous-diagnostiquée, et il n'existe aucun traitement modificateur de la maladie approuvé. »

En octobre 2024, AviadoBio a annoncé son accord exclusif avec Astellas, dans laquelle cette dernière, plus grande, fournit des ressources importantes pour poursuivre le développement de l'AVB-101. Astellas possède l'infrastructure nécessaire pour fabriquer et distribuer l'AVB-101 à l'échelle mondiale, et possède une expérience des processus réglementaires de différents pays, ce qui sera essentiel. l'essai ouvre de nouveaux sites dans différents pays.

« Chez AviadoBio, nous affirmons que nous poursuivons sans relâche la recherche de traitements. Il est essentiel de le faire aux côtés d'un partenaire qui partage notre mission », a déclaré Deschamps. « De notre point de vue, c'est plus que de la science ; ce qui nous a réunis, c'est notre conviction commune d'apporter des avancées majeures aux patients qui n'ont d'autres options. »

Wilson, qui est également le principal responsable de la régulation génétique chez Astellas, a ajouté : « Nous savons que le travail d'AviadoBio est parfaitement adapté, élargissant notre travail en thérapie génique conformément à notre vision stratégique à long terme - et dans un domaine où AviadoBio apporte son expertise et ses capacités avec son approche hautement différenciée dans un espace de plus en plus concurrentiel. ».

AviadoBio et Astellas motivés par les expériences vécues par les familles touchées par la DFT

Les personnes atteintes de DFT ont besoin que les entreprises biopharmaceutiques maintiennent leur engagement à trouver des traitements efficaces, a déclaré Wilson. Il a souligné les expériences que les personnes touchées par la DFT lui ont partagées : « Il y a quelques mois, j'ai eu le privilège de rejoindre AviadoBio pour le Le programme Hope Rising de l'Association pour la dégénérescence frontotemporale« C’était émouvant d’écouter tant d’histoires de vies changées par le diagnostic de DFT, ainsi que la résilience et le courage qui ont suivi. »

Des contretemps peuvent survenir lors des essais cliniques, allongeant le développement d'interventions même prometteuses. Interrogé sur les enseignements tirés par AviadoBio du développement d'AVB-101, Deschamps a souligné l'importance de rester fidèle à la mission de l'entreprise : développer des médicaments qui changent la vie des personnes souffrant de troubles neurologiques.

Wilson a exprimé un avis similaire. « Il est encourageant de constater un changement radical dans cette direction à l'échelle de l'industrie et des mesures concrètes en pratique », a-t-il déclaré. « Cependant, des difficultés persistent quant à la meilleure façon de placer les patients au cœur des essais, allant de la lenteur des recrutements aux taux d'abandon, en passant par des protocoles complexes qui ne répondent pas toujours aux besoins des patients. Une implication accrue et plus précoce des patients grâce à une approche de rétroaction continue pourrait contribuer à relever ces défis. »

Des événements comme L'espoir grandit et le Table ronde de recherche Voici quelques exemples des moyens par lesquels l'AFTD soutient la collaboration et le réseautage entre les entreprises qui recherchent des traitements et des outils de diagnostic pour la DFT. En savoir plus sur le soutien de l'AFTD à la recherche sur la DFT. sur notre page Pour les chercheurs.

Souhaitez-vous en savoir plus sur les essais cliniques en cours pour la DFT ? L'essai de Vesper Bio sur un inhibiteur de la sortiline, un traitement modificateur potentiel de la DFT-GRN, a atteint un jalon d'inscriptions plus tôt cette année. Coya Therapeutics a rapporté des données intermédiaires positives pour son essai pour une paire de médicaments qui traitent le dysfonctionnement des lymphocytes T régulateurs dans la DFT et d'autres démences.