Lisa Deschamps, CEO van AviadoBio, en Richard Wilson, senior vice-president van Astellas, bespraken de klinische ASPIRE-FTD-studie voor FTD-GRN, de uitdagingen bij de ontwikkeling en potentiële distributie van de AVB-101-gentherapie en de motivaties voor hun werk. in een interview met Cell & Gene.

Samenwerking helpt uitdagingen bij de ontwikkeling van gentherapie te overwinnen

Hoewel Deschamps erkent dat gentherapieën een lange ontwikkelingstijd kunnen hebben en gepaard gaan met onvoorziene en complexe uitdagingen, vertelde hij interviewer Erin Harris dat AviadoBio vooral gedreven wordt door de hoop om een fundamenteel verschil te maken in het leven van gezinnen die te maken hebben met FTD-GRN.

"Ik heb met eigen ogen gezien hoe transformerend gentherapie kan zijn bij zeldzame ziekten, waarbij complete behandelparadigma's veranderen", aldus Deschamps. "We worden gemotiveerd door de uitdaging om een oplossing te vinden voor mensen met FTD, een van de meest voorkomende vormen van dementie bij mensen jonger dan 65 jaar. FTD wordt vaak verkeerd gediagnosticeerd en onvoldoende herkend, en er zijn geen goedgekeurde behandelingen die de ziekte kunnen beïnvloeden."

In oktober 2024, AviadoBio heeft zijn exclusieve overeenkomst met Astellas aangekondigd, waarbij het laatstgenoemde, grotere bedrijf aanzienlijke middelen levert om de ontwikkeling van AVB-101 verder te bevorderen. Astellas beschikt over de infrastructuur om AVB-101 wereldwijd te produceren en te distribueren, en heeft ervaring met het navigeren door de regelgevingsprocessen van verschillende landen, wat essentieel zal zijn als het proces opent nieuwe locaties in verschillende landen.

"Bij AviadoBio zeggen we dat we onvermoeibaar op zoek zijn naar genezing. Het is essentieel om dat te doen samen met een partner die in dezelfde missie gelooft", aldus Deschamps. "Vanuit ons perspectief is het meer dan wetenschap; wat ons samenbracht, was een gedeeld geloof in het realiseren van doorbraken voor patiënten die geen andere opties hebben."

Wilson, die tevens de primaire focusleider is voor genetische regulatie bij Astellas, voegde hieraan toe: "We weten dat het werk van AviadoBio goed bij ons past. Het breidt ons werk op het gebied van gentherapie uit in lijn met onze strategische visie op de lange termijn. En dat op een gebied waar AviadoBio met haar zeer gedifferentieerde aanpak expertise en capaciteiten inbrengt in een steeds competitievere markt."

AviadoBio en Astellas gemotiveerd door ervaringen van families die getroffen zijn door FTD

Mensen met FTD hebben er belang bij dat biofarmaceutische bedrijven zich blijven inzetten voor het vinden van effectieve behandelingen, aldus Wilson. Hij benadrukte de ervaringen die mensen met FTD met hem deelden: "Een paar maanden geleden had ik het voorrecht om me bij AviadoBio aan te sluiten voor de Hope Rising Benefit van de Association for Frontotemporal DegenerationHet was indrukwekkend om zoveel verhalen te horen over levens die veranderd zijn door de diagnose FTD, en over de veerkracht en moed die daarop volgden.”

Tegenslagen kunnen optreden tijdens klinische studies, waardoor de ontwikkeling van zelfs veelbelovende interventies vertraging oploopt. Gevraagd naar de lessen die AviadoBio heeft geleerd tijdens de ontwikkeling van AVB-101, benadrukte Deschamps het belang van trouw blijven aan de missie van het bedrijf: het ontwikkelen van levensveranderende medicijnen voor mensen met neurologische aandoeningen.

Wilson klonk in dezelfde trant. "Het is veelbelovend dat we een cruciale, sectorbrede verschuiving in deze richting hebben gezien, en dat er daadwerkelijk actie in de praktijk wordt ondernomen", zei hij. "Er bestaan echter nog steeds uitdagingen rond hoe we patiënten het beste centraal kunnen stellen in onderzoeken, van trage inschrijvingen tot uitvalpercentages en complexe protocollen die niet altijd aan de behoeften van patiënten voldoen. Meer en eerdere betrokkenheid van patiënten door middel van een continue 'feedbackloop' zou kunnen helpen deze uitdagingen aan te pakken."

Evenementen zoals Hoop stijgt en de Onderzoeksrondetafel Dit zijn slechts enkele manieren waarop AFTD de samenwerking en het netwerken tussen bedrijven die onderzoek doen naar behandelingen en diagnostische hulpmiddelen voor FTD ondersteunt. Lees meer over de steun van AFTD aan FTD-onderzoek. op onze pagina Voor onderzoekers.

Wilt u meer lezen over lopende klinische studies naar FTD? Vesper Bio's studie naar een sortilineremmer, een potentiële ziektemodificerende behandeling voor FTD-GRN, bereikte eerder dit jaar een mijlpaal in de inschrijvingen. Coya Therapeutics heeft positieve tussentijdse gegevens voor zijn proef gerapporteerd voor een paar medicijnen die de disfunctie van regulatoire T-cellen bij FTD en andere vormen van dementie aanpakken.