AviadoBios administrerende direktør, Lisa Deschamps, og Astellas' senior vicepræsident, Richard Wilson, diskuterede det kliniske forsøg med ASPIRE-FTD for FTD-GRN, udfordringer med udviklingen og den potentielle distribution af genterapien AVB-101 samt motivationerne bag deres arbejde. i et interview med Cell & Gene.

Samarbejde hjælper med at overvinde udfordringer med udvikling af genterapi

Deschamps anerkender, at genterapier kan have lange udviklingstidslinjer, fyldt med uforudsete og komplekse udfordringer, men fortalte interviewer Erin Harris, at det, der driver AviadoBio, er deres håb om at gøre en fundamental forskel i livet for familier, der står over for FTD-GRN.

"Jeg har set den transformative effekt, genterapi kan have på sjældne sygdomme, hvor hele behandlingsparadigmer ændres," sagde Deschamps. "Vi er motiverede af udfordringen med at finde en vej frem for mennesker med FTD, en af de mest almindelige former for demens hos personer under 65 år. FTD bliver ofte fejldiagnosticeret og undererkendt, og der findes ingen godkendte sygdomsmodificerende behandlinger."

I oktober 2024, AviadoBio annoncerede sin eksklusive aftale med Astellas, hvor sidstnævnte, større virksomhed stiller betydelige ressourcer til rådighed for at fremme udviklingen af AVB-101. Astellas besidder infrastrukturen til at fremstille og distribuere AVB-101 globalt og har erfaring med at navigere i de regulatoriske processer i forskellige lande, hvilket vil være afgørende, da Forsøget åbner nye lokationer i forskellige lande.

"Hos AviadoBio siger vi, at vi utrætteligt jagter kure. Det er vigtigt at gøre det sammen med en partner, der tror på den samme mission," sagde Deschamps. "Fra vores perspektiv er det mere end videnskab; det, der forenede os, var en fælles tro på at levere gennembrud til patienter uden andre muligheder."

Wilson, der også er Astellas' primære fokusleder for genetisk regulering, tilføjede: "Vi ved, at AviadoBios arbejde passer godt sammen og udvider vores arbejde inden for genterapi i overensstemmelse med vores langsigtede strategiske overblik – og inden for et område, hvor AviadoBio bringer ekspertise og kompetencer med deres meget differentierede tilgang i et stadigt mere konkurrencepræget område."

AviadoBio og Astellas motiveret af levede oplevelser fra familier berørt af FTD

Mennesker, der lever med FTD, har brug for, at biofarmaceutiske virksomheder forbliver engagerede i at finde effektive behandlinger, sagde Wilson. Han fremhævede de oplevelser, som de, der er berørt af FTD, har delt med ham: "For et par måneder siden havde jeg det privilegium at blive en del af AviadoBio for Foreningen for Frontotemporal Degenerations Hope Rising-fordelDet var stærkt at lytte til så mange historier om liv, der blev ændret af diagnosen FTD, samt den modstandsdygtighed og det mod, der fulgte.”

Tilbageslag kan forekomme under kliniske forsøg, hvilket forlænger udviklingen af selv lovende interventioner. Adspurgt om, hvilke erfaringer AviadoBio har lært under udviklingen af AVB-101, understregede Deschamps vigtigheden af at forblive tro mod virksomhedens mission om udvikling af livsændrende medicin til mennesker, der lider af neurologiske lidelser.

Wilson havde en lignende tone. "[D]et er spændende, at vi har set et kritisk, brancheomfattende skift i denne retning, og reel handling i praksis," sagde han. "Der er dog stadig udfordringer med, hvordan vi bedst sætter patienterne i centrum for forsøg, lige fra langsom tilmelding til frafaldsrater og komplekse protokoller, der ikke altid opfylder patienternes behov. Øget og tidligere patientinddragelse gennem en kontinuerlig 'feedback loop'-tilgang kan hjælpe med at løse disse udfordringer."

Begivenheder som Håbet stiger og Forskningsrundebord er blot nogle af de måder, hvorpå AFTD understøtter samarbejde og netværk mellem virksomheder, der forsker i behandlinger og diagnostiske værktøjer til FTD. Lær mere om AFTD's støtte til FTD-forskning på vores side For forskere.

Er du interesseret i at læse mere om igangværende kliniske forsøg med FTD? Vesper Bios forsøg med en sortilin-hæmmer, en potentiel sygdomsmodificerende behandling for FTD-GRN, nåede en milepæl for tilmelding tidligere i årCoya Therapeutics rapporterede positive foreløbige data for sit forsøg for et par lægemidler, der adresserer regulatorisk T-celledysfunktion i FTD og andre demensformer.