Astellas Pharma og AviadoBio har annonceret en eksklusiv licensaftale for AVB-101, en eksperimentel genterapi til FTD-GRN i øjeblikket gennemgår et fase 1/2 klinisk forsøg i USA og Europa.

FTD forårsaget af en nedarvet GRN genetisk mutation hæmmer produktionen af det essentielle protein progranulin, hvilket fører til ophobning af proteiner som f.eks. TDP-43 i hjernen. AVB-101 fungerer efter introduktion af en funktionel kopi af GRN gen til hjernen for at genoprette progranulinproduktionen.

"Når vi afslutter doseringen af den første kohorte af patienter i vores fase 1/2 ASPIRE-FTD-forsøg med AVB-101, er vi begejstrede for potentialet i dette samarbejde for at hjælpe med at løse det udækkede behov, der eksisterer i dag inden for frontotemporal demens," sagde AviadoBio CEO Lisa Deschamps. "Dette strategiske samarbejde vil kombinere vores lovende genterapikandidat til FTD-GRN og leveringsekspertise med Astellas' globale muligheder inden for udvikling og kommercialisering af genterapier."

Gennem vilkårene i aftalen har Astellas mulighed for at modtage en verdensomspændende eksklusiv licens til udviklings- og kommercialiseringsrettighederne til AVB-101 i FTD-GRN, samt andre potentielle anvendelser. Astellas vil investere $20 millioner i AviadoBio foruden op til $30 millioner i forudbetalinger og op til $2,18 milliarder, hvis Astellas udnytter sin option. Aftalen afspejler potentialet i AVB-101 og danner præcedens for yderligere investeringer i lignende interventioner til FTD.

Flere ressourcer bag forskning og potentiel produktion af AVB-101

Et afgørende aspekt af aftalen mellem Astellas og AviadoBio er den betydelige forøgelse af ressourcerne bag forskning og udvikling af AVB-101.

Efterhånden som terapier skrider frem gennem den kliniske forsøgsproces, stiger omkostningerne til forskning og udvikling betydeligt. Ikke alene skal virksomheder kæmpe med den større kompleksitet af forsøg i senere stadier, de skal navigere i regulatoriske processer for hvert land, deres forsøg er i, og afsætte betydelige ressourcer til at rekruttere og støtte deltagere. Selvom et forsøg er vellykket, er der yderligere regulatoriske og logistiske forhindringer, der skal fjernes, før en virksomhed kan påbegynde produktion og distribution af en terapi.

Astellas, en multinational medicinalvirksomhed baseret i Tokyo, har ressourcerne og infrastrukturen til at understøtte større forsøg og potentielt bringe AVB-101 på markedet. Derudover har Astellas en vis klinisk erfaring med genterapier, sammen med produktionskapaciteten til at understøtte produktionen af AVB-101. Ved at samarbejde med hinanden får AviadoBio betydelig støtte til at fremme udviklingen af sin genterapi, mens Astellas kan udnytte sine erfaringer og ressourcer til at sikre, at terapien når ud til mennesker, der er ramt af FTD.

Er du interesseret i at lære mere om trinene i den kliniske forsøgsproces, AVB-101 har ryddet indtil nu? Genterapien var først godkendt til kliniske forsøg i USA i november 2023, med den første person, der får terapien i Europa senere i 2024. I juli 2024 begyndte kliniske forsøg i USA kl Ohio State University.