A CEO da AviadoBio, Lisa Deschamps, e o vice-presidente sênior da Astellas, Richard Wilson, discutiram o ensaio clínico ASPIRE-FTD para FTD-GRN, os desafios com o desenvolvimento e a distribuição potencial da terapia genética AVB-101 e as motivações para seu trabalho. em entrevista à Cell & Gene.

A colaboração ajuda a superar desafios no desenvolvimento da terapia genética

Embora reconheça que as terapias genéticas podem ter longos cronogramas de desenvolvimento, repletos de desafios complexos e imprevistos, Deschamps disse à entrevistadora Erin Harris que o que impulsiona a AviadoBio é sua esperança de fazer uma diferença fundamental na vida de famílias que enfrentam a DFT-GRN.

“Vi em primeira mão o efeito transformador que a terapia genética pode ter em doenças raras, onde paradigmas de tratamento inteiros são alterados”, disse Deschamps. “Somos motivados pelo desafio de encontrar um caminho a seguir para pessoas com DFT, uma das formas mais comuns de demência em pessoas com menos de 65 anos. A DFT é frequentemente diagnosticada incorretamente e subdiagnosticada, e não existem tratamentos aprovados que modifiquem a doença.”

Em outubro de 2024, AviadoBio anuncia acordo exclusivo com a Astellas, em que esta última, uma empresa maior, fornece recursos significativos para promover o desenvolvimento do AVB-101. A Astellas possui a infraestrutura para fabricar e distribuir o AVB-101 globalmente e tem experiência em navegar pelos processos regulatórios de diferentes países, o que será essencial. o teste abre novos locais em vários países.

“Na AviadoBio, afirmamos que buscamos incansavelmente a cura. É essencial fazer isso ao lado de um parceiro que acredita na mesma missão”, disse Deschamps. “Da nossa perspectiva, é mais do que ciência; o que nos uniu foi a crença compartilhada em oferecer avanços para pacientes sem outras opções.”

Wilson, que também é o principal líder de foco da Astellas em regulação genética, acrescentou: "Sabemos que o trabalho que a AviadoBio está fazendo é uma forte opção, expandindo nosso trabalho em terapia genética em linha com nossa visão estratégica de longo prazo — e em uma área onde a AviadoBio traz conhecimento especializado e capacidades com sua abordagem altamente diferenciada em um espaço cada vez mais competitivo".

AviadoBio e Astellas motivadas pelas experiências vividas por famílias afetadas pela DFT

Pessoas que vivem com DFT precisam que as empresas biofarmacêuticas permaneçam comprometidas em encontrar tratamentos eficazes, disse Wilson. Ele destacou as experiências que as pessoas afetadas pela DFT compartilharam com ele: “Há alguns meses, tive o privilégio de me juntar à AviadoBio para o Associação para a Degeneração Frontotemporal recebe o benefício Hope Rising. Foi poderoso ouvir tantas histórias de vidas transformadas pelo diagnóstico de DFT, bem como a resiliência e a coragem que se seguiram.”

Podem ocorrer contratempos durante os ensaios clínicos, prolongando o desenvolvimento até mesmo de intervenções promissoras. Questionado sobre as lições aprendidas pela AviadoBio durante o desenvolvimento do AVB-101, Deschamps ressaltou a importância de se manter fiel à missão da empresa de desenvolvendo medicamentos que mudam vidas para pessoas que enfrentam distúrbios neurológicos.

Wilson expressou uma opinião semelhante. "É empolgante termos visto uma mudança crucial nessa direção em todo o setor, e ações reais na prática", disse ele. "No entanto, ainda existem desafios em relação à melhor forma de colocar os pacientes no centro dos ensaios clínicos, desde a lenta inclusão até as taxas de abandono, e protocolos complexos que nem sempre atendem às necessidades dos pacientes. Um envolvimento maior e mais precoce dos pacientes por meio de uma abordagem contínua de 'ciclo de feedback' poderia ajudar a enfrentar esses desafios."

Eventos como Esperança Crescendo e a Mesa Redonda de Pesquisa Estas são apenas algumas das maneiras pelas quais a AFTD apoia a colaboração e o networking entre empresas que pesquisam tratamentos e ferramentas de diagnóstico para DFT. Saiba mais sobre o apoio da AFTD à pesquisa sobre DFT. na nossa página Para Pesquisadores.

Você tem interesse em saber mais sobre os ensaios clínicos em andamento para DFT? O ensaio da Vesper Bio para um inibidor da sortilina, um potencial tratamento modificador da doença para DFT-GRN, atingiu um marco de matrículas no início deste ano. Coya Therapeutics relatou dados provisórios positivos para seu teste para um par de medicamentos que tratam a disfunção das células T reguladoras na DFT e outras demências.