FTD Onderzoeksrondetafel

(voorheen de FTD Treatment Study Group)

AFTD is toegewijd aan het verbeteren van het leven van gezinnen die met FTD omgaan en aan het bevorderen van onderzoek naar effectieve behandelingen en genezing. De FTD Research Roundtable biedt een precompetitieve ruimte voor biofarmaceutische bedrijven om samen te werken en de ontwikkeling van geneesmiddelen voor FTD te bevorderen, met inbreng van regelgevers en wetenschappelijke leiders, die allemaal een gemeenschappelijk belang hebben bij het wegnemen van belemmeringen voor succes in klinische proeven met FTD.

Het FTD Research Roundtable-programma is voortgekomen uit de FTD Treatment Study Group (FTSG). Sinds de start van FTSG is er een enorme groei geweest in bedrijven die zich richten op de ontwikkeling van FTD-geneesmiddelen. Alle bedrijven staan echter voor vergelijkbare uitdagingen bij de ontwikkeling van FTD-geneesmiddelen. AFTD en wetenschappelijke leiders proberen een ruimte te bieden waarin de industrie precompetitieve discussies kan voeren over FTD-barrières voor klinische proeven, oplossingen kan zoeken, best practices kan voorstellen en uiteindelijk de ontwikkeling van FTD-geneesmiddelen mogelijk kan maken. Als resultaat hiervan is de FTD Research Roundtable ontwikkeld.

FTD Onderzoeksrondetafel 2023

Verbetering van efficiëntie en kracht in FTD klinische onderzoeken

Datum: 5-7 september 2023

Agenda: Beschikbaar Hier

Het programma is ontworpen op basis van de prioriteiten van de stuurgroep, met inzicht van regelgevers, wetenschappelijke leiders en advocaten. Het zal betrekking hebben op benaderingen om FTD-klinische onderzoeken met minder deelnemers mogelijk te maken, van biomarkers voor FTD-klinische onderzoeken tot klinische en surrogaat-uitkomstbeoordelingsmaatregelen, en ziekteprogressiemodellering en statistische ontwerpen voor een zeldzame neurodegeneratieve ziekte.

Bedrijven die geïnteresseerd zijn om lid te worden van de Roundtable kunnen contact opnemen met onderzoek@theaftd.org.

Onderzoeksbelanghebbenden die meer willen weten over de bijeenkomst kunnen contact opnemen onderzoek@theaftd.org.

Leiderschap Comité

  • Adam Boxer, UCSF, medevoorzitter
  • Michael Gold, Neumora, medevoorzitter
  • Howard Feldman, UCSD, gekozen voorzitter
  • Serena Hung, Arkuda Therapeutics, verkozen voorzitter
  • Rodney Pearlman, Bluefield Project
  • Penny Dacks, AFTD
  • Michelle Campbell, afdeling Neurowetenschappen van de FDA

*Het Leadership Committee, Mads Kjølby (Vesper Bio), Richard Tsai (Denali) en Tiffini Voss (Passage Bio) begeleidden de ontwikkeling van de vergaderagenda.

Leden van de stuurgroep

  • AbbVie
  • Alector
  • Arkuda Therapeutica
  • AviadoBio
  • Denali
  • GSK
  • Passage bio
  • Pfizer
  • Overheersende therapieën
  • QurAlis
  • Roche
  • VormTX
  • Takeda
  • Transposon Therapeutica
  • UCB
  • Vesper bio

Onderzoeksbelanghebbenden die toegang willen tot een opname van de presentaties van 2023 of meer willen weten over het programma, kunnen contact opnemen onderzoek@theaftd.org om toegang aan te vragen.

Hoogtepunten van eerdere FTSG-bijeenkomsten

2021, Silver Spring, MD - Innovaties en vooruitgang in het ontwerp van klinische proeven voor FTD

2018, Washington DC - Klinische proefmethodologie en uitkomstmaten voor FTD

2016, Bethesda, MD - Een infrastructuur bouwen ter ondersteuning van FTLD-therapeutische ontwikkeling

  • Bracht 95 deelnemers samen die 20 academische instellingen, 23 farmaceutische/biotechbedrijven, de overheid en non-profitorganisaties vertegenwoordigden
  • Inclusief paneldiscussies met vertegenwoordigers van de industrie over therapeutische ontwikkelingsprogramma's/onderzoeksontwerp van FTD en met vertegenwoordigers van de FDA/EMA over regelgevingskwesties
  • Zien gebeurtenisverslaggeving in ALZFORUM.

2012, Washington, DC - Klinische ontwikkeling in FTD

2011, San Diego, CA - Symposium over klinische proeven bij de ziekte van Alzheimer (CTAD).

  • Gericht op klinische aspecten van de ontwikkeling van FTD-geneesmiddelen
  • Onderwerpen die werden besproken waren onder meer epidemiologie; klinische criteria; cognitieve, functionele en beeldvormende uitkomstmaten; en biomarkers
  • Deelnemers concludeerden dat FTD-onderzoeken haalbaar waren en het potentieel hadden om een bredere groep neurodegeneratieve ziekten ten goede te komen

2011, Las Vegas, NV - FTSG: The Next Therapeutic Frontier

  • Gericht op preklinische aspecten van de ontwikkeling van geneesmiddelen voor FTD
  • Onderwerpen die werden besproken, waren onder meer diermodellen, weefselmodellen, succesvolle translationele initiatieven op andere ziektegebieden, federale middelen en het potentieel voor het ontwikkelen van registers voor dieren en verbindingen

De verslagen van de vergaderingen van 2011 werden voor het eerst gepubliceerd door Alzheimer en dementie: het tijdschrift van de Alzheimer's Association in 2013: