Astellas Pharma et AviadoBio ont annoncé un accord de licence exclusif pour AVB-101, une thérapie génique expérimentale pour la FTD-NRG actuellement en phase 1/2 d'essai clinique aux États-Unis et en Europe.

FTD causée par une maladie héréditaire NRG mutation génétique inhibe la production de la protéine essentielle progranuline, ce qui conduit à l'accumulation de protéines telles que TDP-43 dans le cerveau. AVB-101 fonctionne en introduction d'une copie fonctionnelle du NRG gène au cerveau pour restaurer la production de progranuline.

« Alors que nous terminons le dosage de la première cohorte de patients dans notre essai de phase 1/2 ASPIRE-FTD d'AVB-101, nous sommes enthousiasmés par le potentiel de cette collaboration pour répondre au besoin non satisfait qui existe aujourd'hui dans la démence frontotemporale », a déclaré Lisa Deschamps, PDG d'AviadoBio. « Cette collaboration stratégique combinera notre candidat prometteur en thérapie génique pour la FTD-GRN et notre expertise en matière d'administration avec les capacités mondiales d'Astellas en matière de développement et de commercialisation de thérapies géniques. »

Selon les termes de l'accord, Astellas a la possibilité de recevoir une licence exclusive mondiale pour les droits de développement et de commercialisation d'AVB-101 dans FTD-NRG, ainsi que d'autres utilisations potentielles. Astellas investira 1,4 milliard de livres sterling dans AviadoBio en plus d'un montant pouvant atteindre 1,4 milliard de livres sterling en paiements initiaux, et jusqu'à 2,18 milliards de livres sterling si Astellas exerce son option. L'accord reflète le potentiel d'AVB-101 et crée un précédent pour de nouveaux investissements dans des interventions similaires pour la FTD.

Plus de ressources sur la recherche et la production potentielle d'AVB-101

Un aspect crucial de l’accord entre Astellas et AviadoBio est l’augmentation significative des ressources derrière la recherche et le développement d’AVB-101.

Au fur et à mesure que les thérapies progressent dans le processus d’essai clinique, les coûts de recherche et développement augmentent considérablement. Les entreprises doivent non seulement faire face à la complexité croissante des essais cliniques ultérieurs, mais aussi aux processus réglementaires de chaque pays dans lequel se déroule leur essai et engager des ressources considérables pour recruter et soutenir les participants. Même si un essai est concluant, d’autres obstacles réglementaires et logistiques doivent être franchis avant qu’une entreprise puisse commencer la production et la distribution d’une thérapie.

Astellas, une société pharmaceutique multinationale basée à Tokyo, dispose des ressources et de l’infrastructure nécessaires pour mener des essais à plus grande échelle et potentiellement commercialiser l’AVB-101. En outre, Astellas possède une certaine expérience clinique en thérapies géniques, ainsi que les capacités de fabrication nécessaires pour soutenir la production d’AVB-101. En s’associant, AviadoBio bénéficie d’un soutien considérable pour poursuivre le développement de sa thérapie génique, tandis qu’Astellas peut tirer parti de son expérience et de ses ressources pour garantir que la thérapie parvienne aux personnes atteintes de DFT.

Vous souhaitez en savoir plus sur les étapes du processus d'essai clinique que l'AVB-101 a franchi jusqu'à présent ? La thérapie génique a été la première approuvé pour les essais cliniques aux États-Unis en novembre 2023, avec le première personne à recevoir la thérapie en Europe plus tard en 2024. En juillet 2024, les essais cliniques ont commencé aux États-Unis à L'Université d'État de l'Ohio.