Astellas Pharma e AviadoBio hanno annunciato un accordo di licenza esclusiva per AVB-101, una terapia genica sperimentale per la FTD-GRN attualmente sottoposto a sperimentazione clinica di fase 1/2 negli Stati Uniti e in Europa.

FTD causata da una malattia ereditaria GRN mutazione genetica inibisce la produzione della proteina essenziale progranulina, che porta all'accumulo di proteine come TDP-43 nel cervello. AVB-101 funziona introducendo una copia funzionale del GRN gene al cervello per ripristinare la produzione di progranulina.

"Mentre completiamo il dosaggio della prima coorte di pazienti nel nostro studio di fase 1/2 ASPIRE-FTD di AVB-101, siamo entusiasti del potenziale di questa collaborazione per aiutare a soddisfare l'esigenza insoddisfatta che esiste oggi nella demenza frontotemporale", ha affermato Lisa Deschamps, CEO di AviadoBio. "Questa collaborazione strategica unirà il nostro promettente candidato alla terapia genica per FTD-GRN e l'esperienza nella distribuzione con le capacità globali di Astellas nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie geniche".

Attraverso i termini dell'accordo, Astellas ha l'opzione di ricevere una licenza esclusiva mondiale per i diritti di sviluppo e commercializzazione di AVB-101 in FTD-GRN, così come altri potenziali utilizzi. Astellas investirà $20 milioni in AviadoBio oltre a un massimo di $30 milioni in pagamenti anticipati e fino a $2,18 miliardi se Astellas esercita la sua opzione. L'accordo riflette il potenziale di AVB-101 e stabilisce un precedente per ulteriori investimenti in interventi simili per FTD.

Ulteriori risorse dietro la ricerca e la potenziale produzione di AVB-101

Un aspetto cruciale dell'accordo tra Astellas e AviadoBio è il significativo aumento delle risorse destinate alla ricerca e allo sviluppo di AVB-101.

Man mano che le terapie procedono nel processo di sperimentazione clinica, i costi di ricerca e sviluppo aumentano considerevolmente. Non solo le aziende devono fare i conti con la maggiore complessità delle sperimentazioni in fase avanzata, ma devono anche destreggiarsi tra i processi normativi di ogni Paese in cui si svolge la sperimentazione e impegnare risorse considerevoli per reclutare e supportare i partecipanti. Anche se una sperimentazione ha successo, ci sono ulteriori ostacoli normativi e logistici da superare prima che un'azienda possa iniziare la produzione e la distribuzione di una terapia.

Astellas, una multinazionale farmaceutica con sede a Tokyo, ha le risorse e l'infrastruttura per supportare sperimentazioni su larga scala e potenzialmente portare AVB-101 sul mercato. Inoltre, Astellas ha una certa esperienza clinica con le terapie geniche, insieme alle capacità produttive per supportare la produzione di AVB-101. Grazie alla collaborazione reciproca, AviadoBio ottiene un notevole supporto nel promuovere lo sviluppo della sua terapia genica, mentre Astellas può sfruttare la sua esperienza e le sue risorse per garantire che la terapia raggiunga le persone affette da FTD.

Vuoi saperne di più sui passaggi del processo di sperimentazione clinica che AVB-101 ha superato finora? La terapia genica è stata la prima approvato per le sperimentazioni cliniche negli Stati Uniti nel novembre 2023, con la prima persona a cui viene somministrata la terapia in Europa più avanti nel 2024. A luglio 2024, sono iniziati gli studi clinici negli Stati Uniti presso L'Università statale dell'Ohio.