Azienda biotecnologica danese Vesper Bio ha annunciato di aver raggiunto un traguardo di partecipazione nella sua sperimentazione clinica di fase Ib/IIa Valutazione di un trattamento per la FTD-GRN. Sei partecipanti sono stati arruolati nello studio in due centri in Europa.

VES001 supporta la produzione di progranulina riducendo la degradazione delle proteine

In FTD causata da mutazioni ereditarie del GRN gene, la produzione della proteina neuroprotettiva progranulina è soppressa. Una proteina diversa, la sortilina, si lega alla progranulina e la degrada, riducendone ulteriormente la produzione. Livelli ridotti di progranulina sono associati a disfunzione neuronale e ad accumuli proteici anomali che causano la FTD.

L'attuale studio di Vesper Bio sta valutando il farmaco VES001, progettato per supportare la produzione di progranulina inibendo selettivamente la sortilina. Uno studio di fase 1 del farmaco in persone senza FTD-GRN, conclusosi lo scorso anno, ha prodotto dati incoraggianti:VES001 ha normalizzato i livelli di progranulina quando somministrato una o due volte al giorno e si è dimostrato sicuro da somministrare e ben tollerato dai partecipanti.

IL l'attuale studio di fase Ia/IIb coinvolgerà partecipanti con FTD-GRNe valuterà l'efficacia di VES001 come potenziale trattamento modificante la malattia. Sebbene lo studio abbia raggiunto la fase di arruolamento, sta ancora reclutando in entrambi i siti di sperimentazione in Europa: Erasmus University Medical Center di Rotterdam, Paesi Bassi, e National Hospital for Neurology and Neurosurgery di Londra.

"C'è un bisogno impellente di un trattamento sicuro, efficace e facile da somministrare per le persone affette da demenza frontotemporale, una condizione gravemente debilitante per la quale attualmente non esiste alcun trattamento", ha affermato il CEO di Vesper Bio, Paul Little, PhD. "Il rapido avanzamento del nostro programma di sviluppo clinico VES001 ci avvicina di un passo alla soddisfazione di questa importante esigenza".

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