L'Associazione per la degenerazione frontotemporale (AFTD) e l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) hanno recentemente assegnato $2,5 milioni come parte della loro opportunità di finanziamento condiviso denominata Fondo per il trattamento dell'FTD alla società biotecnologica danese Vesper Bio per testare il loro farmaco VES001 nelle persone che presentano varianti nel gene della progranulina (GRN), collegato con FTD. 

Il finanziamento per il trattamento della FTD arriva in concomitanza con le notizie positive dello studio VES001 

Il Treat FTD Fund sostiene studi clinici in fase iniziale (fase 1 e 2) che testano nuovi trattamenti o trattamenti riadattati per la FTD. Questi trattamenti possono essere per la FTD genetica o sporadica e mirano a rispondere a nuove domande grazie all'innovazione nella progettazione degli studi o nelle metriche utilizzate per valutare il trattamento. La quota del Treat FTD Fund destinata all'AFTD è generosamente fornita dalla Samuel I. Newhouse Foundation. 

L'annuncio del finanziamento arriva contemporaneamente al rilascio di Vesper Bio risultati intermedi positivi per lo studio di fase Ib/IIa Valutazione di VES001 in soggetti affetti da varianti del gene GRN ma asintomatici per la FTD. I dati dello studio supportano il passaggio del farmaco sperimentale alla fase successiva della ricerca clinica. Il premio Treat FTD sosterrà quindi l'ulteriore analisi dei dati dello studio di fase Ib/IIa, nonché i preparativi per una possibile fase successiva della sperimentazione. 

“"Il Treat FTD Fund riflette l'impegno dell'AFTD nel promuovere trattamenti promettenti come VES001 attraverso il complesso processo di sviluppo di farmaci per la FTD", ha affermato Susan LJ Dickinson, CEO dell'AFTD, MSGC. "Con il supporto dei nostri donatori e la nostra partnership con l'ADDF, siamo orgogliosi di aiutare i ricercatori a portare avanti questo lavoro".” 

VES001 ha portato ad un aumento dei livelli di progranulina 

Nella FTD-GRN, produzione della proteina neuroprotettiva essenziale la progranulina è compromessa a causa di una variante del gene GRN, che contiene le istruzioni genetiche per la sintesi della proteina. La progranulina può legarsi a una proteina separata chiamata sortilina, che la degrada, riducendone ulteriormente la produzione. Livelli più bassi di progranulina sono associati a disfunzione neuronale e contribuiscono all'accumulo anomalo di proteine che causa la FTD.  

Il farmaco sperimentale VES001 di Vesper Bio è una formulazione orale progettata per inibire selettivamente la sortilina, promuovendo così la produzione di progranulina senza sopprimerne completamente l'attività. Secondo Vesper Bio, risultati provvisori dello studio SORT-IN-2 La valutazione di VES001 dimostra che il farmaco aumenta con successo i livelli di progranulina. I livelli medi di progranulina nei partecipanti sono aumentati di oltre 95% rispetto al basale, riflettendo una significativa normalizzazione dei livelli di progranulina. 

“"La progranulina è vitale per il mantenimento della salute neuronale. Tuttavia, i livelli di progranulina nelle persone asintomatiche con mutazioni GRN sono in genere la metà di quelli delle persone senza tali mutazioni", ha affermato Mads Kjolby, co-fondatore e direttore medico di Vesper Bio. "Sulla base di questi dati di Fase Ib/IIa, riteniamo che VES001 abbia il potenziale per normalizzare i livelli di progranulina non solo nelle persone asintomatiche con mutazioni GRN, ma anche nelle persone sintomatiche, senza compromettere altre funzioni della sortilina cruciali per la salute neuronale".”  

Lo studio attuale ha incluso sei partecipanti provenienti dal Regno Unito e dai Paesi Bassi, portatori di mutazioni GRN associate alla FTD. Oltre a confermare che i meccanismi farmacologici desiderati si stavano verificando, lo studio ha dimostrato sicurezza e tollerabilità positive per il farmaco. Gli unici effetti avversi segnalati sono stati lievi e nessun partecipante ha dovuto interrompere la terapia con VES001 a causa di effetti collaterali.  

Scopri di più su questa e altre sperimentazioni cliniche 

Lo studio SORT-IN-2 di Vesper Bio è entrato nella fase Ib/IIa a gennaio dopo in precedenza annunciando il completamento degli studi clinici di fase 1 nel settembre 2024, dimostrando che il farmaco era ben tollerato. Il la sperimentazione ha raggiunto il traguardo delle iscrizioni a giugno, con sei partecipanti arruolati con successo nei due siti dello studio.  

Per informazioni più aggiornate su questa e altre sperimentazioni, fare riferimento a Clinicaltrials.gov, (Pagina specifica SORT-IN-2) e/o partecipare al Registro dei disturbi FTD, che tiene informata la comunità nuove ed emergenti opportunità di ricerca.