La ricerca di oggi porta alle scoperte di domani.
Destinatari precedenti della sovvenzione
Destinatari della sovvenzione pilota
| Nome e istituzione | Titolo | Quantità | Categoria |
| 2023 | |||
| Zevik Melamed Hebrew University of Jerusalem |
Screening del promotore sintetico per scoprire i determinanti della patologia FTD | $110,000 | Percorsi per la speranza |
| Daniele Mordes UCSF |
Definire il ruolo della perdita di funzione di TBK1 nella FTD | $110,000 | Percorsi per la speranza |
| di Steven Boeynaems Collegio di Medicina Baylor |
Condensazione proteica aberrante come motore della neuroinfiammazione nella SLA/FTD | $110,000 | Percorsi per la speranza |
| 2022 | |||
| Alinka Fisher, dottore di ricerca Flinders University |
Positive Behavior Support (PBS) per le persone con demenza frontotemporale: aumentare il servizio e la capacità della famiglia attraverso un modello di tutoraggio e formazione | $60,000 | Benessere nella FTD |
| Alexandru Iordan, PhD Università del Michigan |
Neuromodulazione dei social network nella variante comportamentale della demenza frontotemporale | $109,784 | Benessere nella FTD |
| Aaron Burberry, dottore di ricerca Case Western Reserve University |
Trigger batterici dell'infiammazione neurale in C9ORF72Luogo -FTD | $60,000 | Percorsi per la speranza |
| Meysam Yazdankhah, Ph.D Fondazione per la ricerca rigenerativa |
Co-promozione dell'autofagia e della funzione del proteasoma per abbassare la tau nei neuroni FTD | $60,000 | Percorsi per la speranza |
| 2021 | |||
| Allison Lindauer, dottore di ricerca Università della salute e della scienza dell'Oregon |
STELLA-FTD: utilizzare la tecnologia per supportare gli operatori sanitari FTD | $59,689 | Benessere nella FTD |
| Maria Catarina Silva, dottore di ricerca Ospedale Generale del Massachusetts |
Meccanismi di salvataggio della tauopatia mediato da AMPK nei modelli neuronali FTD umani | $60,000 | Scienza basilare |
| 2020 | |||
| Andrew Arrant, Ph.D Università dell'Alabama a Birmingham |
Studiare il ruolo della progranulina lisosomiale nel locus FTD | $60,000 | Scienza basilare |
| David Butler, dottore di ricerca Fondazione per la ricerca rigenerativa |
Ottimizzazione del rilascio di anticorpi intracellulari bifunzionali anti-tau nel locus dei neuroni umani | $60,000 | Ricerca traslazionale di Susan Marcus |
| 2019 | |||
| Linda Wilson, dottore di ricerca Università Drexel |
Migliorare la capacità dei caregiver familiari di prendersi cura delle persone affette da demenza frontotemporale attraverso un innovativo programma di simulazione | $60,000 | Terapie e strumenti non farmacologici |
| Liam Chen, MD, PhD Università Johns Hopkins |
Identificazione di geni bersaglio regolati da TDP-43 nel cervello umano FTD | $60,000 | Ricerca traslazionale di Susan Marcus |
| 2018 | |||
| Paschalis Kratsios, PhD Università di Chicago |
Un modello di C. elegans per studiare gli effetti patogenetici delle ripetizioni del dipeptide dal C9ORF72 luogo | $60,000 | Scienza basilare |
| Lauren Massimo, PhD, CRNP Scuola di infermieristica dell'Università della Pennsylvania |
Sviluppo di un'app comportamentale orientata all'obiettivo: trasformare l'apatia in azione nella degenerazione frontotemporale | $60,000 | Terapie e strumenti non farmacologici |
| 2017 | |||
| Todd Cohen, dottore di ricerca Università della Carolina del Nord - Chapel Hill |
Patogenesi accelerata della tau in un nuovo modello murino di demenza frontotemporale | $60,000 | Scienza basilare |
| Haakon Nygaard, MD Università della Columbia Britannica |
Valutazione ambulatoriale dei disturbi del sonno nella demenza frontotemporale | $60,000 | Ricerca clinica |
| 2016 | |||
| Maria Llorens-Martín, PhD CIBERNATO |
Tau e neurogenesi dell'adulto. Potenziale terapeutico per la degenerazione frontotemporale | $60,000 | Scienza basilare |
| Paola Caroppo, MD, PhD Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta |
Rilevamento della proteina TDP-43 mal ripiegata nel liquido cerebrospinale e nel plasma di GRN E C9orf72 portatori di mutazione | $60,000 | Ricerca clinica |
| 2015 | |||
| Sandra Almeida, dottore di ricerca Università del Massachusetts |
Riduzione della tossicità ripetuta nei neuroni corticali derivati da iPSC di C9ORF72 Pazienti con FTD | $60,000 | Scienza basilare |
| Roy Hamilton, MD Università della Pennsylvania |
Stimolazione transcranica a corrente continua (tDCS) come trattamento per l'afasia progressiva primaria | $60,000 | Ricerca clinica |
| 2014* | |||
| Thomas Kukar, dottore di ricerca Emory University |
Identificazione del recettore di segnalazione che media l'attività neurotrofica della progranulina (PGRN) | $60,000 | Scienza basilare |
| Jennifer Yokoyama, dottore di ricerca UCSF |
Firme dell'RNA di demenza frontotemporale e SLA dovute a C9ORF72 espansione | $60,000 | Ricerca clinica |
| 2013 | |||
| Emily Rogalski, dottore di ricerca Università nordoccidentale |
Logopedia basata su Internet: migliorare la qualità della vita e l'accesso alle cure | $60,000 | - |
| 2012 | |||
| Nessun premio | |||
| 2011 | |||
| Fenghua Hu, dottore di ricerca Università Cornell |
Meccanismi di segnalazione della progranulina | $60,000 | - |
| 2010 | |||
| Stephen Strittmatter, MD Università di Yale |
Immaginare il ruolo dell'interazione della progranulina con la sortilina nella degenerazione lobare frontotemporale | $60,000 | - |
| Stefania Cosentino, MD Università della Columbia |
Indicatore precoce e modificatori dell'età di esordio nella FTD | $30,000 | - |
| 2009 | |||
| John van Swieten, dottore di ricerca Centro medico Erasmus |
MRI funzionale allo stato di riposo in portatori di mutazioni presintomatiche di MAPT O PGRN mutazione | $60,000 | - |
| 2008 | |||
| Mark Gluck, dottore di ricerca Rutgers University – Newark |
Insensibilità al feedback negativo (penalizzante) per comportamenti inappropriati nella FTD legata alla disfunzione orbito-frontale | $60,000 | - |
| Rosa Rademakers, PhD Mayo Clinic-Jacksonville |
Disregolazione del microRNA nella degenerazione lobare frontotemporale | $60,000 | - |
| 2007 | |||
| Marc Cruts, dottorato di ricerca Università di Anversa |
Identificazione genica in un nuovo locus mendeliano FTLD-MND | $60,000 | - |
| J. Paul Taylor, dottore in medicina Università della Pennsylvania |
Valutare la genetica molecolare della neurodegenerazione correlata a TDP-43 utilizzando a Drosofila modello | $60,000 | - |
| 2006 | |||
| Blair Leavitt, MD; Co-PI: Ian Mackenzie, MD Università della Columbia Britannica |
Generazione di un modello murino di FTD familiare causata da mutazioni della progranulina | $50,000 | - |
| 2005 | |||
| Eileen Biggio, MD Università nordoccidentale |
Proteine ubiquitinate trovate nelle "inclusioni" che caratterizzano le cellule cerebrali nella FTLD-MND | $35,000 | - |
*Primo anno per premi indipendenti in due categorie: Scienze di base e Ricerca clinica
Destinatari di borse di studio post-dottorato
| Nome e istituzione | Titolo | Quantità | Mentore |
| 2023-2025 | |||
| Jackie Poos Centro medico Erasmus |
Gioco di cognizione sociale in realtà virtuale per la demenza frontotemporale preclinica | $115,123 | |
| Dott. Marc Shenouda Università di Toronto |
Mirare all'aggregazione di TDP-43 come terapia per la SLA/FTD | $120,000 | |
| 2020-2022 | |||
| Suborno Jati, PhD Reggenti dell'Università della California |
Decifrare le conseguenze della deplezione della Cromogranina A (CgA) nella tauopatia | $120,000 | |
| Dott.ssa Julia Llorens Università di Anversa |
Trascrittomica a lettura lunga in FTLD-TDP per facilitare l'identificazione di nuovi biomarcatori e approfondimenti meccanicistici | $119,947 | |
| Eric Anderson, dottore di ricerca Università di Pittsburgh |
Indagare sulla modifica della O-glicosilazione nella patogenesi di C9ORF72 FTD/ALS | $120,000 | |
| 2021 - 2023 | |||
| Daniel Okobi, MD, PhD Università della California, Los Angeles |
Disfunzione della rete neuronale nelle malattie neurodegenerative | $120,000 | |
| Hijai Regina Shin, dottore di ricerca Università della California, Berkeley |
Dissezione delle conseguenze molecolari della perdita di C9orf72 nell'omeostasi lisosomiale e nella patogenesi della malattia ALS-FTD | $120,000 | |
| Matthew Nolan, dottore di ricerca Ospedale Generale del Massachusetts |
Modulando la perdita dipendente da TDP-43 di STMN2 in FTD | $120,000 | |
| 2019 - 2021 | |||
| Oriol Dols Icardo, PhD Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau |
Identificazione di un biomarcatore basato su RNA per FTD | $110,000 | |
| Ming-Yuan Su, PhD I reggenti dell'Università della California |
Un approccio strutturale al salvataggio C9orf72 aploinsufficienza nella SLA/FTD | $110,000 | |
| 2017 - 2019 | |||
| Kathryn Bowles, dottore di ricerca Icahn School of Medicine al Monte Sinai |
Identificazione e validazione di nuovi fattori di splicing MAPT e proteine leganti l'RNA | $110,000 | Alison Goate, dottore di ricerca |
| Joseph-Patrick Clarke, PhD Università di Pittsburgh |
I difetti del trasporto nucleocitoplasmatico perturbano il flusso granulare nella FTD | $110,000 | Chris Donnelly, dottore di ricerca |
| 2015 - 2017 | |||
| Hilary Archbold, dottore di ricerca Università del Michigan |
Disfunzione dell'RNA nella demenza frontotemporale | $110,000 | Sami Barmada, MD, PhD |
| Maya Lichtenstein, MD Sistema sanitario dell'Università della Columbia Britannica/Geisinger |
Sviluppo di uno strumento di valutazione del rischio per discriminare i deficit di cognizione sociale nella demenza frontotemporale variante comportamentale da quella della depressione | $110,000 | Howard Feldman, MD |
| 2013 - 2015 | |||
| M. Catarina Silva, PhD MGH |
Neurobiologia chimica dei neuroni derivati da ip sc dei pazienti con tauopatia | $110,000 | Stephen Haggarty, dottore di ricerca |
| 2011 - 2013 | |||
| Alexandra Nicholson, dottore di ricerca Mayo Clinic-Jacksonville |
TMEM106B e relativi membri della famiglia nella biologia della progranulina | $110,000 | Rosa Rademakers, PhD |
| 2009 - 2011 | |||
| Todd Cohen, dottore di ricerca Università della Pennsylvania |
Acetilazione del TDP-43 e suo legame con la demenza frontotemporale | $110,000 | Virginia M.-Y. Lee, dottorato di ricerca |
Borsa di studio per la formazione alla ricerca clinica in FTD
| Nome | Istituzione | Titolo |
| 2022 | ||
| Indira Garcia Cordero, PhD | Università di Toronto | Evidenze multimodali del ruolo della patologia della malattia di Alzheimer nelle sindromi da paralisi sopranucleare corticobasale e progressiva |
AFTD-ADDF Accelerazione della scoperta di farmaci per FTD
| Nome | Istituzione | Titolo |
| 2023 | ||
| Jeffrey Rothstein, MD, PhD | Johns Hopkins School of Medicine 2023 |
Attenuazione della perdita di funzione del TDP-43 e dell'inizio della malattia nella FTD attraverso la riparazione del poro nucleare e la disfunzione di CHMP7/ESCRT3 |
| 2022 | ||
| Robert Williams, PhD | Pelagos Pharmaceuticals 2022 |
Selezione del candidato principale dell'agonista REV-ERB per il trattamento della FTD |
| 2022 | ||
| Dott.ssa Ana Martinez | Prodotti farmaceutici Ankar | Inibitori del TTBK1 come nuovo approccio terapeutico per la FTD e altri disturbi correlati |
| 2021 | ||
| Anna Orr, dottore di ricerca | Università Cornell | Ottimizzazione principale di nuovi bloccanti selettivi del sito del complesso mitocondriale III ROS come terapie FTD |
| 2020 | ||
| Wen-Hsuan Chang, dottore di ricerca | AcuraStem Inc. | Sviluppo del trattamento con oligonucleotidi antisenso PIKFYVE (ASO) per FTD |
| 2019 | ||
| Deiter Edbauer | Deutchen Zentrums für Neudegenerative Erkankungen DZNE | Studio preclinico di efficacia per la terapia anticorpale nei topi C9orf72 FTD/ALS |
| 2018 | ||
| Luana Fioriti | Plico Biotech | Mimetici SUMO2 come inibitori innovativi della tossicità tau in modelli preclinici di demenza frontotemporale |
| John Kent Werner, MD, PhD | Cogentis Therapeutics | Farmacocinetica preclinica e farmacodinamica di CT-526 nel modello murino di tauopatia |
| 2017 | ||
| Steven Finkbeiner, MD, PhD | Istituto J. David Gladstone | Nuovi modelli di neuroni FTLD umani e cellule della microglia per la scoperta di farmaci |
| Thomas Kukar, dottore di ricerca | Emory University | Salvataggio di disfunzione lisosomiale, neuroinfiammazione e neurodegenerazione da lisosomiale GRN-2 in un modello di topo di PGRN deficit e demenza frontotemporale |
| 2015 - 2017 | ||
| Xinglong Wang, dottore di ricerca | Case Western Reserve University | TDP-43 mitocondriale come nuovo bersaglio terapeutico per FTD |
| Justin Ichida, dottore di ricerca | Università della California del Sud | Un nuovo composto neuroprotettivo mirato alla funzione endogena di C9ORF72 in vivo |
| 2015 | ||
| Mari De Marco, PhD | Università della Columbia Britannica | Quantificazione delle isoforme di TDP-43 nel CSF mediante spettroscopia di massa |
| Edward Huey, MD | Centro medico della Columbia University | Litio a basso dosaggio per il trattamento dei sintomi comportamentali di FTD |
| Keith San Lorenzo, PhD | Lawson Health Research Institute | Il ruolo della risonanza magnetica perfusionale nel migliorare la diagnosi dei sottotipi di FTD e il monitoraggio longitudinale della progressione della malattia |
| 2014 | ||
| Charlotte Teunissen, dottore di ricerca | VU Medical Center di Amsterdam | Nuovi biomarcatori diagnostici CSF per sottotipi patologici di FTD |
| Matthew Disney, dottore di ricerca | L'istituto di ricerca Scripps | Ottimizzazione del piombo e test preclinici di piccole molecole che modulano la tossicità di cFTD/SLA |
| 2013 | ||
| Jeffrey Rothstein, MD, PhD | Università Johns Hopkins | FTD C9ORF72 Biomarcatori basati per la convalida della scoperta di farmaci basata sull'antisenso |
| Donald Lo, dottore di ricerca | Università del Duca | Schermata di fetta di cervello per candidati lead di farmaci mirati a microRNA per FTD associato a tau |
| 2012 | ||
| Jeffrey Rothstein, MD, PhD | Università Johns Hopkins | Sviluppo di terapia antisenso e biomarcatore terapeutico per C9orf72 Pazienti con mutazione FTD/SLA |
| Nigel Cairns, FRCPath, PhD | Università di Washington, St. Louis | Ripristino della progranulina nella malattia frontotemporale |
| Haung Yu, dottore di ricerca | Università della Columbia | Sviluppo di potenziatori di piccole molecole dell'autofagia per l'eliminazione degli aggregati proteici e il trattamento dell'FTD |
| 2011 | ||
| Adam Boxer, MD, PhD | UCSF | Ottimizzazione dei biomarcatori per prove di progranulina |
| William Seeley, MD | UCSF | Biomarcatori dinamici della rete di monitoraggio della malattia per il monitoraggio della demenza frontotemporale |
| Charlotte Teunissen, dottore di ricerca | Centro medico universitario VU | Identificazione di nuovi biomarcatori CSF discriminatori per diversi sottotipi di FTD mediante proteomica |
| 2010 | ||
| William Hu, MD | Emory University | Biomarcatori CSF di FTLD-TDP e FTLD-Tau: uno studio multicentrico |
| Allen Roses, MD | Università del Duca | Mappatura fine e caratterizzazione di biomarcatori genetici che facilitano l'accelerazione della scoperta di farmaci per le demenze frontotemporali |
| Marcel Verbeek, PhD, MSc | Istituto Donders per il cervello, la cognizione e il comportamento Radboud University |
TDP-43 e tau come biomarcatori del liquido cerebrospinale per discriminare i sottotipi di demenza frontotemporale |
| Victor Villemagne, MD | Salute Austin | [18F]-THK523, un nuovo agente di imaging tau in vivo |
| 2009 | ||
| Einar Sigurdsson, PhD | Università di New York | Immunoterapia passiva per la demenza frontotemporale |
| Philip van Damme, MD, PhD | KU Leuven | Scoperta di farmaci per la degenerazione lobare frontotemporale mediata da progranulina |
| Haung Yu, dottore di ricerca | Università della Columbia | Liquidazione Tau mediante autofagia |
| 2008 | ||
| Adam Boxer, MD, PhD | UCSF | Uno studio clinico pilota di NAP (AL-108) per la degenerazione corticobasale e la degenerazione lobare frontotemporale con patologia di degenerazione corticobasale prevista |
| Gabriela Chiosi, PhD | Memorial Sloan-Kettering Cancer Center | Inibitori di Hsp90 nelle tauopatie: sviluppo preclinico in vivo |
| Virginia Y.-M. Lee, dottorato di ricerca | Università della Pennsylvania | Saggi di biomarcatori della degenerazione lobare frontotemporale (FTLD). |
| 2007 | ||
| Ben Bahr, dottore di ricerca | Università della Carolina del Nord a Pembroke | Test in vitro di nuovi farmaci modulatori lisosomiali per ridurre gli aggregati tau in un modello di fetta ippocampale |
| Einar Sigurdsson, PhD | Università di New York | Liquidazione dei Conformi Tau Patologici |
| Tara Spires-Jones, DPhil | Ospedale Generale del Massachusetts | Sirtuine come modificatori della neurodegenerazione in un modello murino di demenza frontotemporale |
| David Vocadlo, PhD | Università Simon Fraser | Ottimizzazione delle proprietà farmacocinetiche e farmacodinamiche di un inibitore della glicosilazione di piccole molecole per il trattamento della demenza frontotemporale |
Acceleratore diagnostico AFTD-ADDF
| Nome | Istituzione | Titolo |
| 2021 | ||
| Matthew Pase, dottore di ricerca | Università di Monash | Biomarcatori neuroinfiammatori plasmatici per la diagnosi dei sottotipi di demenza |
Iniziativa sui biomarcatori FTD
| Nome | Istituzione | Titolo |
| 2019 | ||
| Anthony Fitzpatrick, dottore di ricerca | Centro medico della Columbia University | Microscopia crioelettronica di filamenti TDP-43 derivati dal cervello per progettare razionalmente ligandi PET per FTD |
| Leonardo Petrucelli, PhD | Mayo Clinic Jacksonville | Valutazione delle proteine poli (GP) come biomarcatori clinici e farmacodinamici dell'FTD associato a C9ORF72 |
| Magdalini Polymenidou, PhD | Università di Zurigo, Svizzera | Targeting delle alterazioni strutturali di TDP-43 e di altre proteine per sviluppare biomarcatori per i sottotipi di FTLD |
| 2018 | ||
| Tammaryn Lashley, dottoressa in medicina e dottorato di ricerca | Istituto di neurologia dell'UCL | Accelerare l'imaging PET della tau attraverso il confronto testa a testa di nuovi radiotraccianti |
| Adam Boxer, MD, PhD e Howie Rosen, MD | Università della California San Francisco | Endpoint clinici e MRI personalizzati per studi clinici sulla degenerazione lobare frontotemporale, uno studio pilota |
| Tim Miller, dottore in medicina, dottorato di ricerca | Università di Washington St. Louis | Generazione di un tracciante PET per aggregati TDP-43 per SLA e FTD |
| 2016 | ||
| Randall Bateman, MD | Università di Washington a St. Louis | Cinetica della tau del SNC umano nelle tauopatie |
| Christian Haass, dottore di ricerca | Università Ludwig-Maximilians e DZNE | Valutare le proteine poli (GP) come biomarcatori clinici e farmacodinamici di C9orf72-associato a FTD |
| Leonardo Petrucelli, PhD | Mayo Clinic – Jacksonville | Identificazione di nuovi marcatori biofluidi della patologia tau e TDP-43 |
| Jonathan Rohrer, MD | University College London | Identificazione di nuovi marcatori biofluidi di tau e TDP43 |
| Judith Steen, dottore di ricerca | Ospedale pediatrico di Boston |
|
Target ALS Partnership
| Nome | Istituzione | Titolo |
| 2020 | ||
| James Shorter, PhD, MA | Merck | Identificazione di piccole molecole inibitrici della separazione di fase liquido-liquido TDP-43 |
| Mark Kankel | Biogen | Poly(GR) e poly(GA) come biomarcatori e bersagli terapeutici in C9ORF72-ALS/FTD |
| Janice Kranz | Eikonzio Therapeutics | Mechanistic Validation of HDAC6 inhibitors as disease-modifying therapeutic for ALS and FTD |
| Matthew Disney, dottore di ricerca | Expansion Therapeutics | Small Molecules Interacting with RNA (SMiRNA) as a Therapeutic Strategy for C9ALS/FTD |
| Dominique Cheneval | Novation Pharmaceuticals | Targeting G3BP1 and the stress granule response as a therapy for ALS & FTD |
| Daniel Elbaum, PhD | QurAlis | Antisense Oligonucleotides to Restore Expression of Full Length Stathmin 2 in Sporadic ALS: Background Biology and Rationale |
Trattare il fondo FTD
| Nome | Istituzione | Titolo |
| 2022 | ||
| Anne Marie Li Kwai Cheung | Scienze della vita dell'onda | Wave Life Sciences: uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 1b/2a di WVE-004 somministrato per via intratecale a pazienti con sclerosi laterale amiotrofica associata a C9orf72 (SLA) o demenza frontotemporale (FTD) |
| 2021 | ||
| Paolo Edison, MD | Imperial College di Londra | Valutazione degli effetti dell'analogo del GLP-1, semaglutide orale, come trattamento per la demenza frontotemporale variante comportamentale sporadica (bvFTD) |
| 2020 | ||
| Giacomo Koch | Fondazione Santa Lucia | Terapia dopaminergica per pazienti affetti da demenza frontotemporale |
| 2017 | ||
| Barbara Borroni | Università degli Studi di Brescia | Stimolazione cerebrale non invasiva per ripristinare la plasticità corticale |
Sovvenzioni ad hoc
| Name and Institution | Project | Grant |
| 2021 | ||
| Megan Barker
Centro medico della Columbia University |
FTD Insights Survey: Community Insights on Living with FTD and Clinical Trial Willingness | FTD Insights Fellowship Grant |
| 2016 | ||
| James Galvin, MD, MPH
Florida Atlantic University |
Economic Burden of FTD | Economic Burden Study Grant |
| Gil Rabinovici, MD
Università della California San Francisco |
Clinicopathological validation of the Tau PET Tracer [18F] AV | Tau PET Imaging Grant |
