Destinatarios de subvenciones anteriores

Beneficiarios de subvenciones piloto, 2005-2018

Nombre Categoría Institución Monto Título
2018
Paschalis Kratsios, PhD Ciencia básica Universidad de Chicago $60,000 Un modelo de C. elegans para estudiar los efectos productores de enfermedades de las repeticiones de dipéptidos de la C9ORF72 lugar
Liam Chen, MD, PhD Susan Marcus Investigación traslacional Universidad Johns Hopkins $60,000 Identificación de genes diana regulados por TDP-43 en cerebros humanos con FTD
Lauren Massimo, doctorado, CRNP Terapias y herramientas no farmacológicas Escuela de Enfermería de la Universidad de Pensilvania $60,000 Desarrollo de una aplicación de comportamiento dirigida a objetivos: cambiar la apatía en acción en la degeneración frontotemporal
2017
Dr. Todd Cohen Ciencia básica Universidad de Carolina del Norte - Chapel Hill $60,000 Patogénesis acelerada de tau en un nuevo modelo de ratón con demencia frontotemporal
Dr. Haakon Nygaard Investigación clínica Universidad de Columbia Britanica $60,000 Evaluación ambulatoria de los trastornos del sueño en la demencia frontotemporal
2016
María Llorens-Martín, PhD Ciencia básica CIBERNADO $60,000 Tau y neurogénesis adulta. Potencial terapéutico para la degeneración frontotemporal
Paola Caroppo, MD, PhD Investigación clínica Fundación IRCCS Instituto Neurológico Carlo Besta $60,000 Detección de proteína TDP-43 mal plegada en LCR y plasma de VERDE y C9orf72 portadores de mutaciones
2015
Dra. Sandra Almeida Ciencia básica Universidad de Massachusetts $60,000 Reducción de la toxicidad repetida en neuronas corticales derivadas de iPSC de C9ORF72 pacientes con DFT
Dr. Roy Hamilton Investigación clínica Universidad de Pennsylvania $60,000 Estimulación transcraneal de corriente continua (tDCS) como tratamiento para la afasia progresiva primaria
2014*
Dr. Thomas Kukar Ciencia básica Universidad Emory $60,000 Identificación del receptor de señalización que media la actividad neurotrófica de la progranulina (PGRN)
Jennifer Yokoyama, PhD Investigación clínica UCSF $60,000 Firmas de ARN de demencia frontotemporal y ALS debido a C9ORF72 expansión
2013
Emily Rogalski, PhD Northwestern University $60,000 Terapia del habla basada en Internet: mejorar la calidad de vida y el acceso a la atención
2012
Sin premio
2011
Doctorado en Fenghua Hu Universidad de Cornell $60,000 Mecanismos de señalización de la progranulina
2010
Dr. Stephen Strittmatter Universidad de Yale $60,000 Imágenes del papel de la interacción de la progranulina con la sortilina en la degeneración del lóbulo frontotemporal
Dra. Stephanie Cosentino Universidad de Colombia $30,000 Indicador temprano y modificadores de la edad de inicio en DFT
2009
Dr. John van Swieten Centro Médico Erasmo $60,000 RM funcional en estado de reposo en mutación presintomática portadores de mapa o PGRN mutación
2008
Dr. Mark Gluck Universidad de Rutgers - Newark $60,000 Insensibilidad a la retroalimentación negativa (penalización) por comportamientos inapropiados en FTD vinculado a la disfunción orbito-frontal
Rosa Rademakers, PhD Clínica Mayo-Jacksonville $60,000 Desregulación de microARN en la degeneración lobular frontotemporal
2007
Dr. Marc Cruts Universidad de Amberes $60,000 Identificación de genes en un nuevo locus mendeliano FTLD-MND
Dr. J. Paul Taylor Universidad de Pennsylvania $60,000 Evaluación de la genética molecular de la neurodegeneración relacionada con TDP-43 utilizando un drosófila modelo
2006
Dra. Blair Leavitt

Co-PI: Ian Mackenzie, MD

Universidad de Columbia Britanica $50,000 Generación de un modelo de ratón de FTD familiar causado por mutaciones de progranulina
2005
Dra. Eileen Biggio Northwestern University $35,000 Proteínas ubiquitinadas encontradas en las "inclusiones" que caracterizan las células cerebrales en FTLD-MND

*Primer año de premios independientes en dos categorías: Ciencias Básicas e Investigación Clínica

Destinatarios de becas posdoctorales, 2007-2019

Nombre Mentor Institución Monto Título
2017-2019
Dra. Kathryn Bowles Alison Cabra, PhD Escuela de Medicina Icahn en el Monte Sinaí $110,000 Identificación y validación de nuevos factores de empalme MAPT y proteínas de unión a ARN
Joseph-Patrick Clarke, PhD Chris Donnelly, doctorado universidad de pittsburgh $110,000 Los defectos de transporte nucleocitoplasmático perturban el flujo granular en FTD
2015-2017
Dra. Hilary Archbold Sami Barmada, MD, PhD Universidad de Michigan $110,000 Disfunción del ARN en la demencia frontotemporal
Dra. Maya Lichtenstein Howard Feldman, MD Universidad de Columbia Británica/Sistema de Salud Geisinger $110,000 Desarrollar una herramienta de evaluación de riesgos para discriminar los déficits de cognición social en variante conductual de la demencia frontotemporal de la de la depresión
2013-2015
Dra. M. Catarina Silva Stephen Haggarty, PhD MGH $110,000 Neurobiología química de las neuronas derivadas de pacientes con tauopatía ip sc
2011-2013
Alexandra Nicholson, PhD Rosa Rademakers, PhD Clínica Mayo-Jacksonville $110,000 TMEM106B y familiares relacionados en la biología de la progranulina
2009-2011
Dr. Todd Cohen Virginia M.-Y. Lee, doctorado Universidad de Pennsylvania $110,000 Acetilación de TDP-43 y su vínculo con la demencia frontotemporal

 

AFTD-ADDF Aceleración del descubrimiento de fármacos para FTD, 2007-2017

Nombre Institución Título
2017
Dr. Thomas Kukar Universidad Emory Rescate de disfunción lisosomal, neuroinflamación y neurodegeneración por lisosomal VERDE-2 en un modelo de ratón de PGRN deficiencia y demencia frontotemporal
2016
Dra. Xinglong Wang Universidad Case Western Reserve El TDP-43 mitocondrial como nuevo objetivo terapéutico para la DFT
Justin Ichida, PhD Universidad del Sur de California Un nuevo compuesto neuroprotector dirigido a la función endógena de C9ORF72 en vivo
2015
Mari De Marco, PhD Universidad de Columbia Britanica Cuantificación de isoformas de TDP-43 en LCR por espectroscopia de masas
Dr. Edward Huey Universidad de Colombia Litio en dosis bajas para el tratamiento de los síntomas conductuales de la DFT
Keith San Lorenzo, PhD Instituto de Investigación de la Salud Lawson El papel de la RM de perfusión para mejorar el diagnóstico de los subtipos de FTD y el seguimiento longitudinal de la progresión de la enfermedad
2014
Dra. Charlotte Teunissen Centro médico VU en Ámsterdam Nuevos biomarcadores de diagnóstico en LCR para subtipos patológicos de FTD
Mateo Disney, doctorado El Instituto de Investigación Scripps Optimización de plomo y pruebas preclínicas de moléculas pequeñas que modulan la toxicidad de cFTD/ALS
2013
Jeffrey Rothstein, MD, PhD Universidad Johns Hopkins DFT C9ORF72 Biomarcadores basados en validación de descubrimiento de fármacos basados en antisentido
Donald Lo, PhD Universidad de Duke Análisis de cortes cerebrales para candidatos a fármacos dirigidos por microARN para FTD asociado a tau
2012
Jeffrey Rothstein, MD, PhD Universidad Johns Hopkins Desarrollo de terapia antisentido y biomarcador terapéutico para C9orf72 Pacientes con mutación FTD/ELA
Nigel Cairns, FRCPath, PhD Universidad de Washington, San Luis Restauración de la progranulina en la enfermedad frontotemporal
Dra. Haung Yu Universidad de Colombia Desarrollo de potenciadores de la autofagia de moléculas pequeñas para la eliminación de agregados de proteínas y el tratamiento de FTD
2011
Adam Boxer, MD, PhD UCSF Optimización de biomarcadores para ensayos de progranulina
Dr. William Seeley UCSF Biomarcadores dinámicos de la red de seguimiento de enfermedades para el seguimiento de la demencia frontotemporal
Dra. Charlotte Teunissen Centro Médico Universitario VU Identificación de nuevos biomarcadores discriminatorios en LCR para diferentes subtipos de FTD mediante proteómica
2010
Guillermo Hu, MD Universidad Emory Biomarcadores de LCR de FTLD-TDP y FTLD-Tau: un estudio multicéntrico
Allen Roses, MD Universidad de Duke Mapeo fino y caracterización de biomarcadores genéticos que facilitan la aceleración del descubrimiento de fármacos para las demencias frontotemporales
Marcel Verbeek, PhD, MSc Instituto Donders para el cerebro, la cognición y el comportamiento
Universidad Radboud
TDP-43 y tau como biomarcadores de líquido cefalorraquídeo para discriminar subtipos de demencia frontotemporal
Víctor Villemagne, MD Salud de Austin [18F]-THK523, un nuevo agente de formación de imágenes de tau in vivo
2009
Dr. Einar Sigurdsson Universidad de Nueva York Inmunoterapia pasiva para la demencia frontotemporal
Philip van Damme, MD, PhD Universidad Ku de Lovaina Descubrimiento de fármacos para la degeneración lobular frontotemporal mediada por progranulina
Dra. Haung Yu Universidad de Colombia Depuración de tau por autofagia
2008
Adam Boxer, MD, PhD UCSF Un ensayo clínico piloto de NAP (AL-108) para la degeneración corticobasal y la degeneración lobular frontotemporal con patología de degeneración corticobasal prevista
Dra. Gabriela Chiosis Centro de Cáncer Memorial Sloan-Kettering Inhibidores de Hsp90 en tauopatías: desarrollo preclínico in vivo
Virginia Y.-M. Lee, doctorado Universidad de Pennsylvania Ensayos de biomarcadores de degeneración lobar frontotemporal (FTLD)
2007
Ben Bahr, PhD Universidad de Carolina del Norte en Pembroke Pruebas in vitro de nuevos fármacos moduladores lisosomales para reducir los agregados de tau en un modelo de corte de hipocampo
Dr. Einar Sigurdsson Universidad de Nueva York Eliminación de conformadores patológicos de tau
Tara Spires-Jones, Doctora en Filosofía Hospital General de Massachusetts Sirtuinas como modificadores de la neurodegeneración en un modelo de ratón con demencia frontotemporal
David Vocadlo, PhD Universidad Simon Fraser Optimización de las propiedades farmacocinéticas y farmacodinámicas de un inhibidor de la O-glicosilación de molécula pequeña para el tratamiento de la demencia frontotemporal

 

Iniciativa de biomarcadores FTD

Nombre Institución Título
2018
Adam Boxer, MD, PhD y Howie Rosen, MD Universidad de California San Francisco Puntos finales clínicos y de resonancia magnética individualizados para ensayos clínicos en la degeneración del lóbulo frontotemporal, un estudio piloto
2016
Dr. Randall Bateman Universidad de Washington en St. Louis Cinética de tau del SNC humano en tauopatías
Christian Haass, PhD Universidad Ludwig-Maximilians y DZNE Evaluación de proteínas poli(GP) como biomarcadores clínicos y farmacodinámicos de C9orf72FTD asociado
Leonard Petrucelli, PhD Clínica Mayo – Jacksonville Identificación de nuevos marcadores de biofluidos de la patología tau y TDP-43