Denali Therapeutics e Takeda Pharmaceutical Company sperimentazione clinica di fase 1/2 per la FTD causata da GRN mutazioni sta aprendo il suo primo sito di sperimentazione negli Stati Uniti presso l'Università della Pennsylvania (UPenn). Lo studio multicentrico sta valutando la sicurezza e la tollerabilità del farmaco DNL593 in persone con e senza FTD.

DNL593 reintroduce la progranulina tramite somministrazione endovenosa

Nella FTD-GRN, le mutazioni del GRN gene causa un danno alla proteina progranulina, che protegge i neuroni nel cervello. DNL593 è stato progettato per affrontare i deficit di progranulina reintroducendola tramite una flebo. Il farmaco sperimentale utilizza un "veicolo di trasporto proteico", una forma di proteina che ne sposta altre, per aiutare la progranulina a passare in sicurezza attraverso la barriera protettiva emato-encefalica.

Dati da studi preclinici di DNL593 ha dimostrato di aver migliorato l'assorbimento della progranulina, il processo mediante il quale le cellule la assorbono dall'ambiente circostante. Nei modelli murini, il farmaco ha impedito la neurodegenerazione e la disfunzione delle cellule gliali, che fungono da difesa immunitaria primaria del sistema nervoso centrale.

Denali e Takeda hanno avviato lo studio di fase 1/2 nel 2022 con l'obiettivo di arruolare 106 partecipanti nelle due metà dello studio; prima di arrivare negli Stati Uniti, la sperimentazione è stata condotta in Europa, Brasile e Turchia. La prima fase dello studio valuterà dosi singole di DNL593 in adulti senza FTD; nella seconda fase le persone con FTD riceveranno dosi multiple, sempre più grandi (nota come fase di "dose multipla crescente").

Studio che sta attualmente reclutando partecipanti presso l'ospedale UPenn

IL Il sito di sperimentazione negli Stati Uniti è presso l'ospedale UPenn a Philadelphia e sta attualmente reclutando partecipanti a cui è stata diagnosticata la FTD-GRN per la seconda fase della sperimentazione.

La seconda fase è uno studio "in doppio cieco", in cui alcuni partecipanti riceveranno un placebo e il resto il farmaco sperimentale. Dopo il completamento di questa fase, Denali e Takeda procederanno con un'estensione "open-label" di 18 mesi, in cui tutti i partecipanti avranno la possibilità di assumere il farmaco.

Per maggiori informazioni sullo studio, visita la pagina ClinicalTrials.gov per la sperimentazione, O la pagina Penn Medicine del processo.

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