empresa de biotecnología danesa Vesper Bio anunció que alcanzó un hito de participación en su ensayo clínico de fase Ib/IIa Evaluación de un tratamiento para la DFT-RNG. Seis participantes participaron en el estudio en dos centros europeos.

VES001 favorece la producción de progranulina al reducir la degradación de proteínas

En DFT causada por mutaciones hereditarias del VERDE geneSe suprime la producción de la proteína neuroprotectora progranulina. Otra proteína, la sortilina, se une a la progranulina y la degrada, reduciendo aún más su producción. Los niveles bajos de progranulina se asocian con disfunción neuronal y acumulaciones anormales de proteínas que provocan DFT.

El ensayo actual de Vesper Bio evalúa el fármaco VES001, diseñado para estimular la producción de progranulina mediante la inhibición selectiva de la sortilina. Un estudio de fase 1 del fármaco en personas sin DFT-GRN, que concluyó el año pasado, Produjo datos alentadores:VES001 normalizó los niveles de progranulina cuando se administró una o dos veces al día y demostró ser seguro de administrar y bien tolerado por los participantes.

Él El ensayo actual de fase Ia/IIb involucrará a participantes con FTD-GRNy evaluará la eficacia de VES001 como posible tratamiento modificador de la enfermedad. Si bien el ensayo ha alcanzado su hito de reclutamiento, Todavía se está reclutando en ambos sitios de prueba en Europa.:Centro Médico de la Universidad Erasmo de Rotterdam (Países Bajos) y el Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía de Londres.

“Existe una necesidad apremiante de un tratamiento seguro, eficaz y fácil de administrar para las personas con demencia frontotemporal, una enfermedad gravemente debilitante para la que actualmente no existe tratamiento”, afirmó el Dr. Paul Little, director ejecutivo de Vesper Bio. “El rápido avance de nuestro programa de desarrollo clínico VES001 nos acerca un paso más a satisfacer esta importante necesidad”.

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